2014 in Biomedicine: DNA herschrijven, de hersenen decoderen en een GGO-paradox





Het jaar in de biotechnologie begon met een mijlpaal. Een decennium nadat het eerste menselijke genoom was gedecodeerd voor een bedrag van ongeveer $ 3 miljard, introduceerde het sequencing-machinebedrijf Illumina, uit San Diego, een nieuw model, de Hyseq X-10, dat dit kan doen voor ongeveer $ 1.000 per genoom.

Het systeem, dat $ 10 miljoen kost en 20.000 genomen per jaar kan decoderen, werd opgepikt door grote onderzoekslaboratoria, startende bedrijven zoals J. Craig Venter's Menselijke levensduur (die van plan is 40.000 mensen per jaar te sequencen), en zelfs door de Britse regering (het VK is het eerste land met een nationaal project voor genoomsequencing).

Francis de Souza, de president van Illumina, voorspelde dat binnen twee jaar het genoom van ongeveer 1,6 miljoen mensen in kaart zal worden gebracht.



Goedkope sequencing betekent een stortvloed aan informatie en een nieuwe rol voor technologie die is ontworpen om big data te verwerken en te exploiteren. De zoekgigant Google was het technologiebedrijf dat het meest op de trend inspeelde. Het lanceerde een wetenschappelijk project om biologische gegevens over gezonde mensen te verzamelen en bood aan om elk genoom op zijn servers op te slaan voor $ 25 per jaar. Een coalitie van genetica-onderzoekers, gesteund door Google, probeerde technische standaarden in te voeren, zoals die welke het web beheersen, als een manier om een ​​internet van DNA te organiseren waarover onderzoekers gegevens kunnen delen.

Gemakkelijke toegang tot DNA-informatie leidde tot discussies over hoeveel consumenten zouden moeten weten. De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft gezegd dat direct-to-consumer genetische gezondheidstests nog niet klaar zijn om op de markt te worden gebracht. Maar consumenten hebben toch manieren gevonden om aan de gegevens te komen. Duizenden mensen gingen naar niet-gereguleerde uithoeken van het internet om meer te weten te komen over hun genen, en één vader slaagde er zelfs in om het DNA van zijn eigen ongeboren zoon te sequensen, en claimde een controversiële primeur.

De populairste technologie van het jaar was zonder meer een nieuwe methode voor gen-engineering, CRISPR genaamd, een krachtig nieuw bewerkingssysteem voor DNA. Chinese wetenschappers gebruikten het om in januari genetisch gewijzigde apen te produceren, en van andere wetenschappers wordt nu verwacht dat ze apen gaan maken die menselijke psychiatrische ziekten modelleren. Een maatstaf voor het belang van de technologie is dat wetenschappers nu strijden over wie het echt als eerste heeft uitgevonden - en wie het patent erop moet hebben.



In de loop van het jaar zijn bio-ingenieurs op alle fronten vooruitgegaan met behulp van andere technologieën. We zagen nieuwe soorten celtherapie die werden gebruikt om degeneratieve oogziekten te behandelen, positieve resultaten van een onderzoek naar gentherapie die hiv kon genezen, en de heropleving van een vorm van gentherapie die RNA-interferentie wordt genoemd. De ontwikkeling van vervangende organen ging ook vooruit, waaronder nieuw onderzoek dat aantoont hoe bloedvaten aan laboratoriumweefsel kunnen worden toegevoegd met behulp van een 3D-printer.

Dit jaar waren 10 van de 35 nieuwe medicijnen die door de FDA zijn goedgekeurd, biologische moleculen, zoals antilichamen of eiwitinjecties. Dat was een record. En de FDA zegt dat de lijst met nieuwe medicijnen die voor het eerst worden getest, wordt gedomineerd door biologische behandelingen.

Die biotechnologische geneesmiddelen omvatten de belangrijkste medische doorbraken van het jaar, een nieuwe klasse van kankergeneesmiddelen die immunotherapieën worden genoemd. Het geneesmiddelenbedrijf Merck heeft een antilichaam getest dat het immuunsysteem helpt om melanoomkankercellen te herkennen — met bijna wonderbaarlijke resultaten voor sommige patiënten. De andere benadering van immuuntherapie omvat het opnieuw ontwikkelen van de witte bloedcellen van een persoon om bepaalde soorten leukemietumoren te herkennen en te doden.



Bio-engineering stopt niet bij DNA. Het Amerikaanse BRAIN-initiatief, het kenmerkende wetenschappelijke project van president Obama, heeft tot doel opkomende neurotechnologieën te ontwikkelen voor het meten van de hersenen en uiteindelijk om de neurale code te achterhalen. De brede benadering van het Amerikaanse project staat in contrast met die in Europa, waar de financiering is gericht op een megaproject om computersimulaties van de hersenen te creëren, iets dat scherp vuur trok van afwijkende neurowetenschappers.

Bio-engineering - of het nu gaat om de hersenen, nieuwe medicijnen of ons voedsel - zou enkele van de grootste uitdagingen van de planeet kunnen oplossen. GGO-gewassen kunnen ons bijvoorbeeld helpen ons aan te passen aan de onvoorspelbare veranderingen die klimaatverandering met zich mee kan brengen. Toch zijn veel mensen er niet van overtuigd dat deze ideeën zo veilig of nuttig zijn als technologen beloven. In de VS hopen sommige ondernemers dat nieuwe technologie voor het bewerken van genen van dieren, zoals melkvee, het publiek ertoe kan brengen zijn verzet tegen genetisch gemodificeerde dieren te heroverwegen. In sommige landen, zoals China, waar de angst voor ggo's wijdverbreid is, hebben regeringen ervoor gekozen om commercialisering tegen te houden. Maar zoals we dit jaar meldden, blijft China miljarden R&D-dollars pompen om voorraden genetisch gemodificeerde planten aan te leggen.

Voor wetenschappers is er ironie in de manier waarop dingen zich ontwikkelen. In Europa ging dit jaar de eerste westerse gentherapie in de verkoop (het behandelt een zeldzame leverziekte door een gemuteerd gen te repareren) voor $ 1,4 miljoen per dosis - waardoor het het duurste medicijn in de geschiedenis is. Toch zien Europese landen geen vergelijkbare waarde in GGO-gewassen en hebben ze deze in wezen verboden.



George Church, een genetisch ingenieur aan de Harvard Medical School, denkt dat dit een technologische paradox is. Hij was de bron van onze favoriete quote van het jaar: We hebben genetisch gemodificeerde mensen die in Europa rondlopen en geen GGO-voedsel eten.

zich verstoppen