211service.com
Amerikaanse artsen zijn van plan kankerpatiënten te behandelen met CRISPR
Gene-bewerkte immuuncellen kunnen helpen dodelijke tumoren uit te roeien. 17 januari 2018
pen geneeskunde
De eerste menselijke test in de VS met de tool CRISPR voor het bewerken van genen kan op elk moment beginnen en zal de DNA-snijtechniek gebruiken om dodelijke kankers te bestrijden.
Artsen van de Universiteit van Pennsylvania zeggen dat ze CRISPR zullen gebruiken om menselijke immuuncellen te modificeren, zodat ze deskundige kankermoordenaars worden, volgens plannen deze week gepost in een directory van lopende klinische proeven.
De studie zal maximaal 18 patiënten inschrijven die vechten tegen drie verschillende soorten kanker - multipel myeloom, sarcoom en melanoom - in wat het eerste medische gebruik van CRISPR buiten China zou kunnen worden, waar vergelijkbare onderzoeken aan de gang zijn.
Een adviesgroep van de National Institutes of Health gaf in juni 2016 aanvankelijk groen licht aan de Penn-onderzoekers (zie First Human Test of CRISPR Proposed), maar tot nu toe was niet bekend of de proef zou doorgaan.
'We zijn in de laatste stappen van de voorbereiding op de proef, maar kunnen geen specifieke geplande startdatum geven', vertelde een woordvoerder van Penn Medicine. MIT Technology Review .
Het Parker Institute for Cancer Immunotherapy, een liefdadigheidsinstelling die is opgericht door de miljardair-ondernemer Sean Parker, een van de oprichters van de muzieksite Napster, bevestigde dat het de studie helpt financieren.
De CRISPR-studie, geleid door arts Edward Stadtmauer, omvat het herprogrammeren van de immuuncellen van een persoon om tumoren te vinden en aan te vallen.
Om de behandeling te helpen verbeteren, zijn Penn-wetenschappers van plan om CRISPR te gebruiken om twee genen in de T-cellen van patiënten te verwijderen om ze betere kankerbestrijders te maken. Een van de genen die verwijderd moeten worden, maakt een checkpointmolecuul, PD-1, dat kankercellen gebruiken om het immuunsysteem af te remmen.
Een verdere bewerking zal de receptor verwijderen die immuuncellen normaal gesproken gebruiken om gevaar te voelen, zoals ziektekiemen of ziek weefsel. Een gemanipuleerde receptor, die op zijn plaats wordt toegevoegd, zal ze in plaats daarvan naar bepaalde tumoren sturen.
In het onderzoek zullen artsen de bloedcellen van mensen verwijderen, ze aanpassen met CRISPR in het laboratorium en ze vervolgens terug in de patiënten infuseren.
Deze benadering van buiten het lichaam, ex vivo gentherapie genoemd, wordt als minder riskant beschouwd dan het rechtstreeks injecteren van CRISPR in de bloedbaan van een persoon, wat immuunreacties zou kunnen veroorzaken.
Een tweede CRISPR-studie die later dit jaar in Europa zou kunnen beginnen, zal ook de ex vivo-benadering nastreven. CRISPR Therapeutics, een biotechbedrijf gevestigd in Cambridge, Massachusetts, vroeg in december de Europese regelgevende instanties om toestemming om te proberen bèta-thalassemie, een bloedziekte, te genezen door een genetische aanpassing aan de bloedcellen van mensen aan te brengen.