211service.com
Bedrijf streeft ernaar blindheid te genezen met optogenetica
Een biotech-startup wil het gezichtsvermogen van blinde patiënten herstellen met een gentherapie die lichtgevoeligheid geeft aan neuronen die het normaal niet hebben.
De poging, door Ann Arbor, Michigan-based Retrosense Therapeutica , zal gebruik maken van zogenaamde optogenetica. Wetenschappers hebben de techniek de afgelopen jaren gebruikt als onderzoeksinstrument om hersencircuits en de neurale controle van gedrag te bestuderen door de activiteit van neuronen te sturen met lichtflitsen. Maar Retrosense en andere groepen dringen erop aan om de techniek in klinische onderzoeken naar patiënten te brengen.
Het idee achter de experimentele therapie van Retrosense is om optogenetica te gebruiken om patiënten te behandelen die hun gezichtsvermogen hebben verloren als gevolg van retinale degeneratieve ziekten zoals retinitis pigmentosa. Patiënten met retinitis pigmentosa ervaren progressief en onomkeerbaar verlies van het gezichtsvermogen omdat de staafjes en kegeltjes van hun ogen afsterven als gevolg van een erfelijke aandoening. Als het bedrijf succesvol is, kan de behandeling ook patiënten helpen met de meest voorkomende vorm van maculaire degeneratie, die bijna een miljoen mensen in de Verenigde Staten treft. De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft geen therapieën goedgekeurd voor beide aandoeningen.
Retrosense ontwikkelt een behandeling waarbij andere cellen in het netvlies de plaats kunnen innemen van de staafjes en kegeltjes, cellen die licht omzetten in elektrische signalen. Het bedrijf richt zich op een groep neuronen in het oog, ganglioncellen genaamd. Normaal reageren ganglioncellen niet op licht. In plaats daarvan fungeren ze als een kanaal voor elektrische informatie die wordt verzonden vanaf de staven en kegels van het netvlies. De ganglioncellen zenden vervolgens visuele informatie rechtstreeks naar de hersenen.
Artsen zouden een niet-ziekteverwekkend virus in het oog van een patiënt injecteren. Het virus zou de genetische informatie bevatten die nodig is om de lichtgevoelige kanaaleiwitten in de ganglioncellen te produceren. Normaal gesproken vertalen staafjes, kegeltjes en andere cellen lichtinformatie in een code van neuron-vurende patronen die vervolgens via de ganglioncellen naar de hersenen wordt verzonden. Aangezien de therapie van Retrosense die informatieverwerking zou omzeilen, kan het zijn dat de hersenen moeten leren hoe ze de signalen moeten interpreteren.
Tot dusverre hebben Retrosense en zijn academische medewerkers aangetoond dat de behandeling sommige door het gezichtsvermogen opgewekte gedragingen bij knaagdieren kan herstellen. De behandeling lijkt ook veilig bij niet-menselijke primaten. De optogenetisch gemodificeerde ganglioncellen van deze primaten reageren op licht, maar gedragstesten zijn niet mogelijk, omdat er geen niet-menselijke primatenmodellen zijn voor retinale degeneratie, zegt Sean Ainsworth, CEO van Retrosense.
Retrosense is van plan om in 2013 met zijn eerste klinische proef te beginnen met negen blinde patiënten met retinitis pigmentosa.