Bij twee baby's die met universele immuuncellen zijn behandeld, verdwijnt hun kanker

Doktoren in Londen zeggen dat ze twee baby's van leukemie hebben genezen in 's werelds eerste poging om kanker te behandelen met genetisch gemanipuleerde immuuncellen van een donor.

De experimenten, die plaatsvonden in het Great Ormond Street Hospital in Londen, verhogen de mogelijkheid van kant-en-klare cellulaire therapie met behulp van goedkope leveringen van universele cellen die in een oogwenk in de aderen van de patiënt kunnen worden gedruppeld.

De kant-en-klare aanpak kan een uitdaging vormen voor bedrijven als Juno Therapeutics en Novartis, die elk tientallen miljoenen dollars hebben uitgegeven aan baanbrekende behandelingen waarbij de eigen bloedcellen van een patiënt moeten worden verzameld, geconstrueerd en vervolgens opnieuw moet worden toegediend.

Beide methoden zijn gebaseerd op technische T-cellen - de hongerige predatorcellen van het immuunsysteem - zodat ze leukemische cellen aanvallen.

De Britse baby's, in de leeftijd van 11 en 16 maanden, hadden elk leukemie en hadden eerdere behandelingen ondergaan die faalden, volgens een beschrijving van hun gevallen die woensdag werd gepubliceerd in Wetenschap Translationele geneeskunde . Waseem Qasim, een arts en gentherapie-expert die de tests leidde, meldde dat beide kinderen in remissie blijven.

Hoewel de gevallen trokken brede media-aandacht in Groot-Brittannië , zeiden sommige onderzoekers dat omdat het Londense team de kinderen ook standaard chemotherapie gaf, ze niet konden aantonen dat de celbehandeling de kinderen daadwerkelijk genas. Er is een hint van werkzaamheid, maar geen bewijs, zegt Stephan Grupp, directeur van kankerimmunotherapie bij het Children's Hospital van Philadelphia, die samenwerkt met Novartis. Het zou geweldig zijn als het werkt, maar dat is alleen nog niet aangetoond.

Rechten op de Londense behandeling, ontwikkeld door het biotechbedrijf Cellectis, zijn onlangs verkocht en worden nu verder ontwikkeld door de farmaceutische bedrijven Servier en Pfizer.

Behandelingen met behulp van gemanipuleerde T-cellen, algemeen bekend als CAR-T, zijn nieuw en nog niet commercieel verkocht. Maar ze hebben verbluffend succes geboekt tegen bloedkanker. In onderzoeken tot dusver door Novartis en Juno is ongeveer de helft van de patiënten blijvend genezen na het ontvangen van gewijzigde versies van hun eigen bloedcellen.

Maar het commercialiseren van dergelijke gepersonaliseerde behandelingen roept ongekende logistieke hoofdpijn op. Grupp zegt dat Novartis een productiecentrum in New Jersey heeft ingericht en dat vanuit 25 ziekenhuizen in 11 landen patiëntencellen zijn ingevlogen, aangepast en vervolgens snel teruggestuurd. Novartis heeft gezegd dat het de Amerikaanse goedkeuring zal vragen om zijn T-celbehandeling voor kinderen dit jaar te verkopen.

De belofte van immunotherapie heeft enorme investeringen getrokken, maar veel nieuwere toetreders gokken in plaats daarvan op de kant-en-klare benadering. Onder hen zijn biotech gigant Regeneron , Vliegertherapie , Fate Therapeutics , en Cel Medisch .

De patiënt kan onmiddellijk worden behandeld, in plaats van cellen van een patiënt te nemen en ze te vervaardigen, zegt Julianne Smith, vice-president van CAR-T-ontwikkeling voor Cellectis, dat gespecialiseerd is in het leveren van universele cellen.

In de kant-en-klare benadering wordt bloed van een donor verzameld en vervolgens omgezet in honderden doses die vervolgens bevroren kunnen worden bewaard, zegt Smith. We schatten dat de kosten voor het maken van een dosis ongeveer $ 4.000 bedragen, zegt ze. Dat wordt vergeleken met de kosten van ongeveer $ 50.000 om de cellen van een patiënt te veranderen en terug te sturen.

Beide soorten behandelingen zullen verzekeraars waarschijnlijk een half miljoen dollar of meer kosten als ze op de markt komen.

Robert Nelsen, een durfkapitalist en oprichter van Juno Therapeutics, dat honderden miljoenen heeft ingezameld voor de aangepaste aanpak, zegt dat hij zich geen zorgen maakt over bedrijven die universele alternatieven ontwikkelen. Wat zij in de toekomst kunnen doen, is wat wij vandaag kunnen doen, zei Nelsen vorig jaar in een interview. En ik garandeer je dat zelfs als de dingen gelijk zouden zijn, wat niet het geval is, je je eigen spullen zou willen, niet de cellen van iemand anders.

De behandeling in Londen staat bekend om het betrekken van de meest uitgebreid gemanipuleerde cellen die ooit aan een patiënt zijn gegeven, met in totaal vier genetische veranderingen, waarvan twee geïntroduceerd door genbewerking met behulp van een methode die TALEN's wordt genoemd. Eén wijziging was om de donorcellen te ontdoen van hun neiging om het lichaam van een andere persoon aan te vallen. Een ander geeft ze de opdracht om kankercellen aan te vallen.

In de VS en China zijn wetenschappers ook aan het racen om genbewerking toe te passen om betere behandelingen voor kanker en andere ziekten te maken.

zich verstoppen