Biohackers maken piraterij van een goedkope versie van gentherapie van een miljoen dollar

foto illustratie van Robin Hood die een spuit uit een boog schiet De heer + mevrouw tech

Onder verwijzing naar de enorme kosten van nieuwe medicijnen, zegt een internationale groep biohackers dat ze een nep-gentherapie van een miljoen dollar creëren.

Het medicijn dat wordt gekopieerd is Glybera, een gentherapie die in 2015 in Europa het duurste medicijn ter wereld was met een prijskaartje van $ 1 miljoen per behandeling. Glybera was de eerste gentherapie die ooit werd goedgekeurd om een ​​erfelijke ziekte te behandelen.

Nu zegt een groep onafhankelijke en amateurbiologen dat ze een prototype hebben ontwikkeld van een eenvoudigere, goedkope versie van Glybera, en dat ze van plan zijn een beroep te doen op universitaire en bedrijfswetenschappers om hen te helpen bij het controleren, verbeteren en testen op dieren.

De groep zegt dat het dit weekend zal beginnen met het delen van het materiaal en hun activiteiten zal beschrijven op Biohack the Planet, een conferentie in Las Vegas waar burgerwetenschappers, journalisten en onderzoekers twee dagen lang presentaties houden over lichaamsimplantaten, bioveiligheid en hallucinogenen.

Glybera / wikipedia

Dit is ontwikkeld in een schuur in Mississippi, een magazijn in Florida, een slaapkamer in Indiana en op een computer in Oostenrijk, zegt Gabriel Licina, een biohacker in South Bend, Indiana. Hij zegt dat het maken van het prototype gentherapie minder dan $ 7.000 kostte.

Deskundigen die geïnformeerd werden over het biohacking-project waren verdeeld, sommigen noemden het misplaatst en waarschijnlijk niet werkend. Anderen zeggen dat de buitensporige kosten van genetische behandelingen patiënten zonder opties hebben gelaten en een stimulans hebben gecreëerd om genetische doorbraken te piraten.

Het is een vrij groot probleem om te zien dat biohackers hun aandacht richten op gentherapieën, omdat de mogelijke gevolgen behoorlijk groot kunnen zijn, zei Rachel Sachs, universitair hoofddocent rechten aan de Washington University in St. Louis en een expert op het gebied van medicijnprijzen. Ze zien zichzelf misschien als het dienen van de belangen van de patiëntengemeenschap.

Dit jaar introduceerde het Zwitserse farmaceutische bedrijf Novartis een andere gentherapie, Zolgesma, voor spinale musculaire atrofie, met een prijs van $ 2,1 miljoen. Vanwege de kosten hebben sommige ouders moeite om het voor hun kinderen te krijgen en het is onwaarschijnlijk dat de behandeling in het grootste deel van de wereld beschikbaar zal zijn.

Het verhaal verstoren

De gentherapie die de biohackers zeggen te kopiëren, Glybera, is goedgekeurd voor mensen met een uiterst zeldzame bloedziekte die lipoproteïnelipasedeficiëntie wordt genoemd. Maar het bleek niet kosteneffectief en werd in 2017 door de fabrikant UniQure van de markt gehaald. Tot op heden is bekend dat slechts één verzekeraar, in Duitsland, de behandeling heeft betaald.

Andreas Stürmer, een biotechnoloog en milieu-ingenieur die is gevestigd in Linz, Oostenrijk, zegt dat nadat het idee van reverse-engineering van de behandeling bij hem opkwam, hij het concept naar Licina bracht. Hun samenwerking, die plaatsvond via Facebook-berichten en Skype-oproepen, omvatte hulp van David Ishee, een biohacker in Mississippi.

Andreas Stürmer

In een ander recent voorbeeld van copycat-gentherapie, produceerde en at een biohacker in Florida in 2018 een orale gentherapie voor lactose-intolerantie met behulp van een 20 jaar oud wetenschappelijk artikel als recept.

Het gaat erom het verhaal te verstoren, zegt Licina, ook de medeoprichter van SciHouse , een gemeenschapslaboratorium voor biotechnologie in Indiana. Het was als, 'Nou, waarom de f*ck niet?'

david ishee

Een reden om dat niet te doen, is dat het kopiëren en verkopen van het medicijn inbreuk kan maken op het intellectuele eigendom van UniQure. Tom Malone, een woordvoerder van UniQure, zegt dat het bedrijf niet op de hoogte was gesteld van de poging tot biohacking. Hij zegt nog steeds een patent op het medicijn te hebben, maar gelooft niet dat er veel vraag is naar de behandeling. Daartoe zou een 'knock-off'-versie van Glybera waarschijnlijk met aanzienlijke wettelijke en commerciële hindernissen worden geconfronteerd, zegt Malone.

Ook heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration gezegd dat het illegaal is om doe-het-zelf-benodigdheden voor gentherapie te verkopen. Toch hebben sommige biohackers er vertrouwen in om informatie uit gepubliceerde artikelen te halen, zelfs als een deel ervan gepatenteerd is. Dit ding is op 10 verschillende manieren beveiligd, zegt Ishee. Het kan me niet schelen. Omdat ik het niet verkoop.

De klus klaren

Om hun knock-off te maken, controleerden de biohackers de originele Glybera-papieren voor de informatie over de genetische sequentie van het gen waarvan patiënten gecorrigeerde kopieën nodig hebben. Ze plaatsten een bestelling bij een gensynthesebedrijf voor een kopie van het DNA, dat werd toegevoegd aan een cirkelvormig genetisch construct dat een minicirkel wordt genoemd. Wanneer het aan een cel wordt toegevoegd, begint de mincircle kleine hoeveelheden van het lipoproteïnelipase-enzym te produceren.

Dat is een belangrijk verschil met de originele Glybera, die een injectie van virussen in de beenspier gebruikte om het gen af ​​te leveren. Virale toediening is een complexe onderneming, maar het is de meest gebruikte strategie bij gentherapie. De biohackers hebben geen toegang tot virussen vanwege hun hoge kosten, maar ze zeggen dat minicirkels mogelijk ook kunnen worden geïnjecteerd.

Robert Kotin, een expert in de productie van gentherapie, noemt de minicirkeltechnologie controversieel en zegt dat deze tegenstrijdige resultaten heeft opgeleverd. Hoewel minicirkels, in tegenstelling tot virussen, mogelijk keer op keer opnieuw kunnen worden toegediend, zijn ze niet zo efficiënt om cellen genetische instructies te laten volgen.

Het is niet hetzelfde, [maar] het kan de klus klaren. Het is gewoon minder efficiënt, zegt Ishee van de minicirkels, die zijn gebaseerd op zijn ontwerp. Hij denkt dat ze over een periode van een half jaar kunnen worden geïnjecteerd. Het is alsof u een zwembad of een vijver wilt graven: u kunt een dieplepel kopen en die in een dag graven, of u kunt het maandenlang kosteloos met een schop doen.

Biohacking-claims

Dit is niet de eerste keer dat de groep een plons maakt met beweringen over genetisch knutselen. Ishee heeft (tevergeefs) geprobeerd het DNA van honden aan te passen, en Licina en Stürmer waren betrokken bij een startend bedrijf genaamd Ascendance Biomedical waarvan de CEO, Aaron Traywick, zichzelf in 2018 injecteerde met een niet-getest herpesvaccin, wat een golf van kritiek veroorzaakte.

Traywick was later Dood aangetroffen in een flotatietank. Zijn verdrinking was per ongeluk geregeerd en niet gerelateerd aan zijn genexperimenten.

Gabriël Licina

Deze keer onderneemt het team stappen om te laten zien dat hun genetische uitvinding, die ze Slybera noemen, serieus moet worden genomen. Tijdens het evenement in Las Vegas dit weekend zullen ze hulp inroepen om hun versie van de behandeling op dieren te testen, iets waarvan ze zeggen dat het te duur is om zelf te doen.

Ik zeg niet dat we een voltooide gentherapie hebben, zegt Licina. Alleen dat we één stuk hebben. Momenteel zegt de groep dat Slybera nog niet klaar is voor patiënten en verdere ontwikkeling nodig heeft.

Pijnlijke ziekte

Sinds Glybera twee jaar geleden van de Europese markt werd gehaald, hebben patiënten met de vetopslagziekte die het behandelt, bekend onder de afkorting LPLD, niet veel opties gehad.

Meestal gediagnosticeerd in de kindertijd, wordt LPLD gekenmerkt door de aanwezigheid van vetdeeltjes in het bloed, waardoor het er roomwit uitziet. Patiënten worden geconfronteerd met een leven lang strikte diëten en moeten zich onthouden van alcohol en suiker of geconfronteerd worden met bijwerkingen zoals ondraaglijke pijn van pancreatitis. Veel vrouwelijke patiënten kunnen geen kinderen krijgen.

Deze strenge dieetbeperkingen zijn zeer isolerend, zegt Jill Prawer, de oprichter van LPLD Alliance, een patiëntenvereniging in het Verenigd Koninkrijk. Ik was enorm teleurgesteld toen Glybera van de markt werd gehaald … maar ik weet niet genoeg over biohacking, vooral niet over de veiligheid en werkzaamheid ervan – of de legaliteit ervan.

Prawer vraagt ​​zich af hoe centraal de veiligheid, het welzijn en het welzijn van de patiënt zouden staan ​​voor de biohackers, die allemaal als hobby aan biotechnologie werken, en welke waarborgen er zijn als er iets misgaat.

Sociale gerechtigheid

Daniel Gaudet, een arts in Montreal die patiënten behandelt die aan de deficiëntie lijden (van wie 19 Glybera kregen in klinische onderzoeken), is van mening dat het plan van de biohackers naïef is. Hoewel hij het ermee eens is dat Glybera te duur was, vindt hij het ontwikkelen van een gentherapie te complex en te riskant voor amateurs.

Toegang en betaalbaarheid zijn echte uitdagingen, zegt Gaudet. We moeten creatief zijn, maar biohacking is niet de oplossing.

Anderen zijn er niet zo zeker van dat de biohackers moeten worden afgeschreven. Geneticus Michael Hayden leidde het oorspronkelijke Glybera-onderzoeksteam aan de Universiteit van British Columbia. Hij herinnert zich de opwinding toen de behandeling bij dieren werkte en de hoop die hij voelde dat patiënten geholpen zouden kunnen worden. Om dat aan te tonen, werd een bedrijf genaamd AMT (dat later UniQure werd) opgericht om een ​​definitief onderzoek bij patiënten uit te voeren.

Toen begonnen de problemen, zegt Hayden. Als clinicus-wetenschappers verloren we de controle over het project volledig... Ze besloten dat ze een miljoen dollar per keer zouden vragen. In 2012 was dit in Europa schandalig.

Het recht op toegang tot medicijnen is een kwestie van sociale rechtvaardigheid, zegt Hayden. Elke manier om patiënten potentiële voordelen te bieden, is volkomen zinvol en ik zou [biohackers] nooit in de weg staan. Sterker nog, hij zegt dat hij geïnteresseerd zou zijn om verbonden te zijn met het team dat zijn drug probeert te piraten.

We zouden graag meer willen weten, zegt hij.

zich verstoppen