Chromosoombehandeling

Elke menselijke cel draagt ​​46 chromosomen, de DNA-en-eiwitpakketten die genen van generatie op generatie doorgeven terwijl cellen zich delen. De laatste tijd vragen wetenschappers zich af of ze de machinerie van de cel voor de gek kunnen houden door een synthetisch 47e chromosoom in te voegen dat is voorzien van genen naar eigen keuze. Twee bedrijven, Athersys in Cleveland, Ohio, en Chromos Molecular Systems in Burnaby, British Columbia, beginnen een antwoord te vinden; ze testen kunstmatige chromosomen als een veilige en effectieve manier om therapeutische genen te introduceren bij patiënten die lijden aan dodelijke genetische aandoeningen.





Hun hoop is dat de nep-chromosomen een levensvatbaar alternatief zullen bieden voor conventionele gentherapie, die doorgaans virussen gebruikt om genvervangingen te leveren bij de behandeling van ziekten als hemofilie en cystische fibrose. De kleine omvang van de virussen beperkt het aantal genen dat kan worden afgeleverd, en omdat de virale eiwitten ook gevaarlijke immuunreacties kunnen veroorzaken, is de strategie riskant. Kunstmatige chromosomen kunnen gentherapiepatiënten deze problemen besparen. Een kunstmatig chromosoom kan een willekeurig aantal genen dragen, wordt genegeerd door het immuunsysteem en functioneert onafhankelijk van andere chromosomen, dus de techniek vertegenwoordigt mogelijk een reactie of een antwoord op die uitdagingen, zegt Huntington F. Willard, directeur van het Duke University Institute voor genoomwetenschappen en -beleid. Onderzoekers van Willard en Athersys creëerden vijf jaar geleden de eerste menselijke kunstmatige chromosomen.

Surveillance Nation

Dit verhaal maakte deel uit van ons nummer van april 2003

  • Zie de rest van het nummer
  • Abonneren

Nu proberen Athersys en Chromos Willard gelijk te geven. In experimenten met muizen heeft Chromos aangetoond dat de nep-chromosomen worden overgedragen van moedercellen op dochtercellen tijdens celdeling en van de ene generatie op de volgende terwijl dieren zich voortplanten. Meer recentelijk hebben Chromos-wetenschappers bewezen dat ze het aantal rode bloedcellen bij muizen kunnen verhogen door cellen te injecteren die kunstmatige chromosomen bevatten die het gen voor erytropoëtine dragen, een eiwit dat de aanmaak van bloedcellen stimuleert. Als vergelijkbare constructies bij mensen werken, zijn de potentiële doelwitten van het bedrijf diabetes, hemofilie en verschillende stofwisselingsstoornissen.



Willard verwacht dat proeven met mensen een jaar of langer in de toekomst liggen. Maar sceptici zijn er genoeg. Michle Calos, een geneticus aan de Stanford University die eerder met kunstmatige chromosomen had gewerkt, heeft sindsdien haar focus verlegd naar andere gentherapiemethoden, zoals het inbrengen van therapeutische genen op specifieke plaatsen op natuurlijke chromosomen. Zegt Calos, ik weet niet zeker of die aanpak de kliniek zal halen, omdat ik denk dat er alternatieven zijn die gewoon competitiever zijn.

zich verstoppen