CRISPR: de volgende gehoorverliesbehandeling?

Categorie: Biotechnologie Geplaatst 20 dec

Wetenschappers hebben de tool voor het bewerken van genen gebruikt om het gehoor van dieren met een genetische vorm van doofheid te herstellen.

Het werk, dat is gedetailleerde woensdag in het journaal Natuur , werd gedaan bij muizen, maar een vergelijkbare techniek zou uiteindelijk bij mensen kunnen worden gebruikt. Bij muizen injecteerden wetenschappers CRISPR-Cas9 rechtstreeks in de kleine haartjes van het binnenoor, die de trillingen van geluidsgolven opvangen en omzetten in signalen die de hersenen kunnen interpreteren (in de afbeelding hierboven zijn de cochleaire haren van een muis groen).

Wanneer deze haarcellen beschadigd raken – wat bijvoorbeeld kan gebeuren als je te veel harde muziek luistert – leidt dit tot gehoorverlies. Mutaties in bepaalde genen hebben een soortgelijk effect.

In de Natuur paper, hebben onderzoekers het CRISPR-systeem ingekapseld in kleine lipidenbubbels om zich te richten op het Tmc1-gen, dat ervoor zorgt dat haarcellen een abnormaal, toxisch eiwit produceren dat cellen opbouwt en doodt. Bij zowel mensen als muizen veroorzaakt het erven van slechts één kopie van het gen progressief gehoorverlies dat leidt tot doofheid. Bij mensen zijn tal van genen in verband gebracht met erfelijke doofheid.

Bij injectie in het slakkenhuis, het spiraalvormige deel van het oor dat verantwoordelijk is voor het gehoor, kon CRISPR het doofheid veroorzakende gen verstoren. We hebben eerder onderzocht waarom dit een goede manier zou kunnen zijn om CRISPR bij een persoon toe te dienen (zie De gemakkelijkste plek om CRISPR te gebruiken zou in uw oor kunnen zijn).

Bij muizen die de CRISPR-injectie kregen, overleefden meer haarcellen en groeiden weken later terug. Om hun gehoor te testen, plaatsten onderzoekers elektroden op de hoofden van de dieren en volgden ze de activiteit van hersengebieden die bij het gehoor betrokken zijn. De onbehandelde muizen moesten worden blootgesteld aan luidere geluiden om hersenactiviteit te stimuleren dan de behandelde muizen.