211service.com
CRISPR kan ons helpen sikkelcelziekte te genezen. Maar patiënten zijn op hun hoede.
Microfoto van sikkelcellen Wikimedia commons
Een techniek voor het bewerken van genen die veelbelovend is gebleken als een mogelijke remedie voor sikkelcelziekte is nu getest op mensen . Maar als het werkt, zullen de mensen die het nodig hebben het ook kunnen krijgen? Nu een remedie in zicht mag zijn, is dit een dringende vraag, zegt win bonham , een senior adviseur van de directeur van het National Human Genome Research Institute.
Sikkelcelziekte (SCD) is een genetische bloedziekte die miljoenen mensen in de wereld treft. Het veroorzaakt de aanmaak van abnormale rode bloedcellen en kan leiden tot hevige pijn, beroertes en orgaan- en weefselbeschadiging.
Vanuit wetenschappelijk oogpunt is het een spannende tijd voor mensen die aan de ziekte lijden, zei Bonham vandaag op de EmTech-conferentie van MIT Technology Review. Onderzoekers testen een techniek die gebruikmaakt van de precieze genbewerkingstool CRISPR om een enkel gen dat met de ziekte is geassocieerd, te wijzigen.
Justin Saglio
Maar vanuit sociologisch oogpunt, betoogde Bonham, is het werk nog maar net begonnen. SCD komt vaker voor bij bepaalde etnische groepen, met name mensen van Afrikaanse afkomst. En hoewel er in de VS ongeveer 100.000 mensen met de ziekte zijn, woont de overgrote meerderheid in Afrika bezuiden de Sahara en India, zei Bonham.
Hij en zijn collega's voerden onlangs een onderzoek bedoeld om de houding en overtuigingen ten aanzien van de veelbelovende techniek te onderzoeken bij mensen met SCZ, hun familieleden en hun artsen. Veel van de mensen die Bonham en zijn collega's spraken, waren sceptisch over het feit dat een mogelijke op CRISPR gebaseerde remedie betaalbaar en toegankelijk zou zijn voor degenen die het nodig hebben. Hoewel ze hernieuwde hoop vonden, merkten ze ook een waarschuwende, angstige ondertoon op voor deze hoop, waarvan ze concludeerden dat ze deels voortkwamen uit tientallen jaren van medische uitsluiting van de SCZ-gemeenschap.
Volgens een arts die voor het onderzoek werd geïnterviewd, bestaat het gevaar dat andere zeldzame ziekten die mensen met meer middelen treffen, meer aandacht en mogelijk ook financiering krijgen. Als gevolg hiervan bestaat de zorg dat de SCD-populatie in het stof zou kunnen verdwalen. Deze bevolking is al sceptisch, omdat ze met zoveel andere dingen in het stof zijn gelaten, voegde de arts eraan toe.
Naast een remedie zelf, hebben we ook betere en goedkopere manieren nodig om de voordelen van deze nieuwe technologie uit te breiden, zei Bonham. Het potentieel is groot, maar we moeten ons de vraag stellen: wie heeft er baat bij?