CRISPR wordt gebruikt om een ​​patiënt met een gevaarlijke bloedziekte te behandelen

Categorie: Biotechnologie Geplaatst 25 februari

Een Zwitsers biotechnologiebedrijf zegt het heeft CRISPR gebruikt om een ​​patiënt met bèta-thalassemie te behandelen, wat de inaugurele proef van de technologie voor het bewerken van genen door de westerse geneesmiddelenindustrie markeert.

De behandeling: CRISPR Therapeutics, uit Zug, Zwitserland, zegt dat het CRISPR heeft gebruikt om te proberen een enkele patiënt te genezen van bèta-thalassemie, een gevaarlijke bloedziekte die mensen afhankelijk maakt van transfusies. Vertex Pharmaceuticals uit Boston sponsort de inspanning.

Het probleem: Mensen met bèta-thalassemie erven defecte kopieën van het gen dat hemoglobine maakt, het molecuul dat rode bloedcellen gebruiken om zuurstof te transporteren. Het lichaam van iedereen heeft echter een tweede kopie van het gen - foetale hemoglobine genaamd - dat wordt uitgeschakeld nadat we zijn geboren. In de klinische proef , gebruiken wetenschappers CRISPR-bewerking in een poging het foetale gen weer aan te zetten.

Buiten het lichaam: De behandeling omvat het verzamelen van beenmergstamcellen van een patiënt en het vervolgens fixeren van hun DNA in het laboratorium met behulp van CRISPR. Daarna worden de cellen opnieuw in de bloedbaan gebracht. In theorie zou de eenmalige behandeling de ziekte kunnen genezen, hoewel het te vroeg is om het resultaat te kennen. CRISPR Therapeutics zegt dat het zal wachten om te zien hoe de eerste patiënt reageert voordat het meer mensen behandelt. Het bedrijf heeft ook plannen om patiënten met sikkelcelanemie volgens dezelfde strategie te behandelen.

Een commerciële primeur? CRISPR Therapeutics en Vertex beweren dat zij de eerste bedrijven zijn die een patiënt met CRISPR behandelen. De technologie is echter al in China gebruikt bij kankerpatiënten, waarvan sommige deelnamen aan onderzoeken ondersteund door biotechbedrijven daar .