De komende kankerbehandeling van Biotech

Toen Milton Wright III zijn derde kankerdiagnose kreeg, huilde hij tot hij lachte. Hij was 20 en had twee keer eerder leukemie overleefd, eerst toen hij acht was en opnieuw als tiener. Elke keer had hij jarenlang geleden onder zware chemotherapie.

Maar nu had hij zichzelf ingecheckt in het Seattle Children's Hospital. Een aspirant-model, hij was gevallen voor een fotoshoot en merkte dat hij de pijn in zijn ribben niet van zich af kon schudden. Toen de artsen hem begonnen voor te bereiden op een ruggenprik, wist hij dat de kanker terug was. Ik zei: Oh man, ze gaan me vertellen dat ik weer een terugval kreeg, herinnert hij zich. Ze gaan me mijn zes maanden geven.

Dit verhaal maakte deel uit van ons nummer van juli 2015

• Zie de rest van het nummer
• Abonneren

De derde keer was niet goed, wist hij. Hij had genoeg zieke kinderen in het Ronald McDonald Huis gezien om te weten dat als leukemie zo terugkomt, het meestal resistent is tegen chemotherapie. Bijna niemand overleeft het.

Een immuuncelbehandeling wordt voorbereid bij Memorial Sloan Kettering in Manhattan.

Boven: Een bioreactortas bevat de T-cellen van een leukemiepatiënt. De cellen zijn genetisch gemodificeerd om kanker te bestrijden. Er is een nieuwe receptor toegevoegd.

Midden: Een monster van de T-cellen van een patiënt wordt voorbereid voor kwaliteitstests.

Bodem: Een fles voedingsstoffen wordt gebruikt om de T-cellen te voeden, die ongeveer 10 dagen worden gekweekt, totdat ze in de miljarden zijn. Daarna kunnen ze opnieuw worden toegediend in de aderen van een patiënt.

Maar Wright wel. In 2013 werd zijn kanker, acute lymfatische leukemie, vernietigd met een nieuw type behandeling waarbij cellen van zijn immuunsysteem, T-cellen genaamd, uit zijn bloed werden verwijderd, genetisch gemanipuleerd om zijn kanker te bestrijden en vervolgens terug in zijn aderen druppelden. Hoewel Wright pas de tweede persoon bij Seattle Children's was die de behandeling kreeg, waren eerdere resultaten in Philadelphia en New York bijna wonderbaarlijk. Bij 90 procent van de patiënten met acute lymfatische leukemie die is teruggekeerd en weerstand biedt aan reguliere medicijnen, verdwijnt de kanker. De kans op het bereiken van remissie in deze omstandigheden is meestal minder dan 10 procent.

Die resultaten verklaren waarom een ​​bedrijf genaamd Juno Therapeutics $ 304 miljoen ophaalde toen het in december, 16 maanden na de oprichting, naar de beurs ging. In een goede timing hebben de durfkapitalisten en adviseurs die Juno hebben opgericht door het verlenen van vergunningen voor experimentele T-celbehandelingen die in ontwikkeling zijn bij Seattle Children's, het Fred Hutchinson Cancer Research Center en ziekenhuizen in New York en Memphis, het potentiële kankergeneesmiddel publiekelijk gemaakt te midden van een historische bullmarkt voor biotech en voor immunotherapie in het bijzonder. De beursgang was een van de grootste beursaanbiedingen in de geschiedenis van de biotechnologie-industrie.

De T-celtherapieën zijn de meest radicale van verschillende nieuwe benaderingen die het immuunsysteem rekruteren om kankers aan te vallen. Een oud idee dat ooit op een doodlopende weg leek, is de afgelopen vier jaar teruggekomen met verbluffende resultaten. Nieuw op de markt gebrachte medicijnen, checkpoint-remmers genaamd, genezen een klein percentage van huid- en longkankers, ooit hopeloze gevallen. Meer dan 60.000 mensen zijn behandeld met deze medicijnen, die worden verkocht door Merck en Bristol-Myers Squibb. De behandelingen werken door het verwijderen van moleculaire remmen die normaal voorkomen dat de T-cellen van het lichaam kanker als een vijand zien, en ze hebben geholpen aan te tonen dat het immuunsysteem in staat is kanker te vernietigen. Juno's technologie om het DNA van T-cellen te manipuleren om hun activiteit te sturen, bevindt zich in een eerder, meer experimenteel stadium. Ten tijde van zijn beursgang bood Juno gegevens aan van slechts 61 patiënten met leukemie of lymfoom.

Juno is gevestigd in South Lake Union, een wijk in Seattle die wordt gedomineerd door Amazon.com, wiens CEO, Jeff Bezos, een vroege investeerder in het bedrijf was. Tijdens een dag die ik in mei doorbracht in Juno's laboratoria en kantoren, was de zin die ik keer op keer hoorde, het bewijs van het principe. Dat is wat gevallen zoals die van Wright hebben opgeleverd. De onderzoeken zijn klein, zonder controlegroepen, geen vergelijkingen, maar ook geen andere verklaring dan T-cellen waarom de kanker verdwijnt. Het is bewezen dat de T-cel het medicijn is, zegt Hans Bishop, een voormalige directeur van Bayer die de CEO van het bedrijf is.

Bishop stelt dat de geneeskunde een nieuwe fase ingaat waarin cellen levende medicijnen worden. Het is een derde pijler van de geneeskunde. De geneesmiddelen die voortkwamen uit de synthetische chemie vormden de eerste pijler. Toen Genentech in 1978 insuline in een bacterie produceerde, kwam de revolutie van eiwitgeneesmiddelen. Nu hopen bedrijven als Juno onze eigen cellen als behandeling te gebruiken. In het geval van T-cellen is het verleidelijke bewijs dat sommige kankers kunnen worden behandeld met weinig bijwerkingen, behalve een krachtige koorts.

De geneeskunde gaat een nieuwe fase in waarin cellen levende medicijnen worden.

Verder gaan dan het bewijs van het principe zal niet eenvoudig zijn. Niemand heeft ooit een cellulaire behandeling gemaakt met commerciële gevolgen. Het is niet zeker wat de beste manier is om dergelijke gepersonaliseerde behandelingen te maken en te leveren. Het is ook niet duidelijk of gemanipuleerde T-cellen een grote verscheidenheid aan kankers kunnen behandelen; dit jaar lanceren Juno en anderen nieuwe onderzoeken om erachter te komen. Zelfs bij leukemie, kanker die het beenmerg en het bloed aantast, is het te vroeg om genezing aan te kondigen. De meerderheid van de patiënten die de therapie krijgen, is alleen in de afgelopen 12 maanden behandeld. Ongeveer 25 procent heeft hun kanker terug zien brullen, soms gemuteerd op een manier die hen immuun maakt voor de T-cellen. Met 18 maanden sinds zijn behandeling, is Wright, die hoopt politieagent te worden, een van de langste overlevenden.

Juno is niet het enige bedrijf dat het T-cel-idee najaagt. Meer dan 30 bedrijven zijn begonnen met klinische tests of plannen deze, waaronder Novartis, dat zegt in 2016 goedkeuring te kunnen vragen voor een concurrerende behandeling van leukemie. De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft afgelopen zomer zowel Novartis als Juno een zogenaamde doorbraakbenaming gegeven, wat betekent dat hun leukemiebehandelingen konden worden goedgekeurd na slechts één grotere klinische proef.

Als de vroege resultaten stand houden, kunnen tests van gemanipuleerde T-cellen bij bloedkanker leiden tot een van de snelste goedkeuringen in de geschiedenis van de ontwikkeling van geneesmiddelen. Het kan maar zeven jaar duren, terwijl het gemiddelde medicijn bijna 14 jaar duurt. Dat is ongehoord in de branche, zegt Usman Azam, hoofd gen- en celtherapie bij Novartis.

Hans Bishop, CEO van Juno Therapeutics, praat met het personeel in Seattle. Het bedrijf had in december een enorme beursgang.

Bij Juno ontmoette ik de CFO, Steven Harr, die voordat hij bij het bedrijf kwam, een investeringsbankier was die gespecialiseerd was in biotech bij Morgan Stanley. Ik vroeg of hij ooit aandacht had besteed aan celtherapiebedrijven op Wall Street. Nee, zei hij. Juist het tegenovergestelde. Ze werden als honden beschouwd, op jacht naar een idee dat niet werkte - en zelfs als het wel werkte, was het te ingewikkeld om te commercialiseren. De FDA somt 14 goedgekeurde celtherapieën op, waarvan de meeste huidtransplantaties zijn of betrekking hebben op het opslaan van navelstrengen.

Maar Harr zegt dat hij op de kar sprong toen hij de gegevens van de leukemiepatiënten zag. Nu denkt hij dat Juno een economisch voordeel zal vinden door het moeilijke probleem van de commercialisering van cellulaire behandelingen op te lossen. Het is een levend ding - het is anders dan een pil, zegt hij.

De behandeling

Ze maakten er een hype van, alsof het geweldig zou worden, herinnert Wright zich. Hij had zich meteen aangemeld voor de klinische proef, maar hij vertelde niemand dat hij in het ziekenhuis was. Zijn moeder sms'te hem: Waar ben je? Hoe gaat het? Na een paar dagen vertelde hij het haar eindelijk. Ik zit bij de Kinderopvang. Ik maak me klaar voor een proef. Wright onderging een proces van twee uur dat bekend staat als leukaferese, waarbij zijn bloed door een apparaat werd gevoerd om de T-cellen te scheiden. De cellen werden naar een laboratorium gebracht, waar met een virus een streng nieuw DNA werd ingebracht. Twee weken later kreeg hij de behandeling: een infuus van 10 minuten uit een infuuszak om de cellen opnieuw te infuseren. Makkelijk spul vergeleken met chemotherapie. En eerst gebeurde er niets.

Een teken van hoe krachtig de T-celbehandelingen zijn, is dat de meeste patiënten lijden aan het cytokine-afgiftesyndroom, een storm van moleculen die wordt gegenereerd terwijl de cellen de kanker bestrijden. Minstens zeven patiënten zijn door het syndroom om het leven gekomen. De artsen van Wright bleven inchecken om te zien of hij koorts had gekregen, wat erop zou wijzen dat de T-cellen werkten. Ze zetten me onder druk: 'Kom op, bel ons', zegt hij. Twee weken later kwam het als een verkwikkende griep. Hij werd opgenomen op de IC en zegt dat hij nauwelijks helder was toen glimlachende dokters hem vertelden dat ze geen kanker in zijn lichaam konden vinden.

Carl June, de arts van de Universiteit van Pennsylvania die enkele van de eerste succesvolle behandelingen met gemanipuleerde T-cellen publiceerde, heeft wat er in de lichamen van patiënten gebeurt vergeleken met seriemoorden en massamoord. Naarmate de miljarden T-cellen in een dosis zich vermenigvuldigen, kunnen ze enkele kilo's tumor lokaliseren en doden.

Een werknemer mengt een flesje cellen. De kosten voor het bereiden van een dosis T-cellen kunnen variëren van $ 50.000 tot $ 75.000.

Dat is iets wat normale T-cellen niet doen. Een reden is dat ze zijn getraind om je lichaam niet te schaden, een effect dat tolerantie wordt genoemd. De training vindt plaats in de thymus, het orgaan waarnaar T-cellen zijn vernoemd. Elke cel zit vol met duizenden kopieën van een enkele receptor, waarvan de vorm willekeurig wordt gegenereerd door geschud DNA (een triljoen mogelijke arrangementen zijn mogelijk). T-cellen waarvan de receptor zich sterk hecht aan oppervlaktemarkers, antigenen genaamd, op de lichaamseigen cellen worden weggegooid. De rest gaat op patrouille op zoek naar vreemd uitziende virussen, bacteriën of geïnfecteerde cellen, waaraan ze zich hechten en vernietigen. Het probleem is dat kanker is jij, zegt Michel Sadelain, een onderzoeker bij Memorial Sloan Kettering Cancer Center en een van de wetenschappelijke oprichters van Juno. De antigenen op kanker zijn gewoon niet zo enorm en sappig.

De eer voor het idee om tolerantie te omzeilen met een geconstrueerde T-cel gaat naar een Israëlische wetenschapper genaamd Zelig Eshhar. In een studie gepubliceerd in 1989 in de Proceedings van de National Academy of Sciences , verving hij de natuurlijke receptor van de T-cel door een die hij koos. Eshhar realiseerde zich dat met zijn techniek een T-cel kon worden geconstrueerd om zich te hechten aan datgene waaraan hij de opdracht had gekregen te hechten.

Het is een even gevaarlijk als krachtig idee. De reden is dat maar weinig antigenen uitsluitend in kankercellen voorkomen. In 2009 kreeg een vrouw die T-cellen kreeg die ontwikkeld waren om darmkanker te herkennen, plotseling ademnood; ze stierf vijf dagen later. Artsen van het National Cancer Institute annuleerden het onderzoek snel en concludeerden dat de T-cellen hun antigeen in haar longen waren tegengekomen en aangevallen.

Wetenschappers zoals Sadelain richtten zich al snel op één ideaal antigeen, CD19 genaamd. Het komt nergens in het lichaam voor, behalve op B-cellen, dezelfde soort die misgaat bij lymfoom en bij de leukemie die Wright trof. En het blijkt dat het uitroeien van de B-cellen van een persoon niet levensbedreigend is. Met injecties met immunoglobuline kun je jarenlang zonder.

Tegen 2010 waren artsen van Memorial Sloan Kettering, Penn en het National Cancer Institute begonnen met het behandelen van leukemiepatiënten met T-cellen met een gemanipuleerde receptor voor CD19. Aan de binnenkant van de receptor hadden ze nog een stukje DNA toegevoegd dat de cellen stimuleert om te delen. Niemand weet precies hoe de stimulatie werkt, maar zonder dat doen de gemodificeerde T-cellen niet veel. Vroege casusrapporten vermenigvuldigden zich uiteindelijk tot onderzoeken die ongeveer 350 leukemie- en lymfoompatiënten hebben behandeld. De resultaten zijn opmerkelijk, deels omdat ze zo consistent zijn, ook al gebruikt elk laboratorium iets andere DNA-ontwerpen.

Snelle volger

De eerste resultaten van Penn kregen veel publiciteit en trokken de aandacht van Novartis, 's werelds op een na grootste geneesmiddelenbedrijf. In augustus 2012 stemde het ermee in om de universiteit $ 20 miljoen te geven om een ​​nieuw celtherapiecentrum te bouwen als onderdeel van een alliantie waarbij Penn's T-celtherapieën worden gesponsord door en eigendom zijn van de Zwitserse farmaceutische gigant. De deal was opmerkelijk omdat deze werd gesloten op basis van gepubliceerde gegevens van slechts drie patiënten, en nu lijkt het een koopje.

Het maakt Juno ook een snelle volger, in startup-taal. Het is opgericht in augustus 2013 en is een bedrijf met veel vaders, zegt Lawrence Corey, een arts voor infectieziekten die toen president was van Fred Hutchinson. Corey, geholpen door de durfkapitalist Bob Nelsen en Richard Klausner, de voormalige directeur van het National Cancer Institute en nu chief medical officer van het DNA-sequencingbedrijf Illumina, creëerde Juno door patenten en licentierechten op lopende T-celproeven op te kopen in Seattle en bij Sloan Kettering in New York.

Het is een even gevaarlijk als krachtig idee. Minstens zeven patiënten zijn omgekomen.

Sinds de beursgang is de beurswaarde van Juno tot boven de $ 6 miljard gestegen, als gevolg van intense speculatie dat gemanipuleerde T-cellen een nieuwe manier zullen blijken te zijn om vele soorten kanker te behandelen, niet alleen de relatief zeldzame leukemie waaraan Wright leed. De leidinggevenden van Juno zijn van mening dat ze snel nieuwe T-celontwerpen kunnen bedenken en een snelle uitlezing kunnen krijgen door ze te testen bij terminale kankerpatiënten, waar risico's gemakkelijk te rechtvaardigen zijn. Het bedrijf is van plan om tegen volgend jaar 10 studies van zes verschillende T-celontwerpen aan de gang te hebben. We zijn op zoek naar doorbraken, zegt Mark Frohlich, een arts die Juno's vice-president voor strategie is. We gaan niet zeggen: 'Oké, twee maanden overleven.'

Michel Sadelain, hier te zien op Memorial Sloan Kettering, hielp bij het uitvoeren van een van de eerste klinische proeven met T-cellen bij leukemiepatiënten.

Het grote vraagteken is of T-cellen zullen werken bij andere kankers dan die van het bloed. De week voordat ik Juno bezocht, lieten investeerders hun aandelen kort met 35 procent kelderen nadat Novartis en Penn meldden dat lage doses gemanipuleerde T-cellen geen dramatische effecten hadden bij vijf patiënten met kanker van de alvleesklier, eierstokken of long. Toch waren de gegevens te voorlopig om veel aan te kunnen geven. We weten dat het haalbaar is. Maar op hoeveel kankers kun je dit toepassen? Dat weten we niet, zegt Sadelain. Wat er is veranderd, is dat iedereen nu weet wat hij moet doen. Ik denk dat dat deels de razernij rond T-cellen verklaart.

Het doel is om de volgende CD19 te vinden. Maar dat is niet gemakkelijk gedaan. Omdat er maar weinig antigenen alleen op tumorcellen voorkomen, loopt elke gerichte T-cel het risico vitale organen uit te roeien, zoals in 2009 gebeurde met de patiënt met darmkanker. Het Recombinant DNA Advisory Committee, een federaal orgaan dat toezicht houdt op gentherapie, belegde juni om te bespreken hoe wetenschappers deze en andere bijwerkingen wilden vermijden. Een manier om het risico te verminderen, wordt al getest bij patiënten: zelfmoordschakelaars, waarmee artsen snel alle gemanipuleerde T-cellen kunnen doden als zich ernstige problemen voordoen. Dit voorjaar opende Michael Jensen, een kinderkankerarts bij Seattle Children's wiens celtherapiecentrum Wright behandelde, een studie voor de behandeling van neuroblastoom, de meest voorkomende kanker bij zuigelingen. Hij zegt dat T-cellen zich zullen richten op een antigeen dat op zenuwcellen wordt gevonden. Als de T-cellen onverwachte schade aanrichten, kunnen ze worden geïnactiveerd met een dosis van het medicijn Erbitux.

Veiligheid is niet het enige obstakel. Hoe kunnen gemanipuleerde T-cellen in het lichaam van een persoon blijven bestaan ​​om permanente bescherming te bieden? Tot nu toe lijken ze bij veel patiënten niet te blijven hangen, iets wat Frohlich een groot probleem noemt. En dichte orgaantumoren kunnen hun omgeving verzadigen met signalen, zoals een molecuul genaamd PD-L1, die T-cellen uitschakelen. Deze verdediging is het proces dat controlepuntremmers, de nieuwe immunotherapie-medicijnen die worden verkocht door Merck en Bristol-Myers Squibb, verstoren. Maar DNA-engineering kan ook slimme oplossingen bieden. Jensen zegt dat hij het DNA van T-cellen opnieuw heeft bedraad, zodat dit uit-signaal ze in plaats daarvan aanzet om nog meer te doden.

Jensen is optimistisch dat snel verbeterende technieken voor het modificeren van genen, en voor het hanteren en groeien van cellen, onderzoekers in staat zullen stellen solide tumoren te overwinnen. Wat nu in de kliniek ligt met leukemie is versie 1.1 van dit besturingssysteem, zegt hij. Maar terug in de laboratoria is dat al verouderde technologie.

Gezien het feit dat het 20 jaar heeft geduurd om de resultaten bij leukemie op de proppen te komen, vertelde Sadelain me, zou het naïef zijn om elk kwartaal een doorbraak te verwachten. Toch betekenen een tiental nieuw gelanceerde onderzoeken naar T-cellen dat er enkele grote resultaten in de coulissen kunnen zijn.

Een studie waarover ik hoorde, wordt geleid door Marcela Maus, een oncoloog bij Penn, die dit jaar gemanipuleerde T-cellen testte bij vijf patiënten met glioblastoom, een ongeneeslijke hersenkanker. Toen een van deze patiënten een hersenoperatie onderging, ontdekte Maus dat de tumor grotendeels was gedood. Er waren helemaal geen kankercellen meer met de marker waar ze op had gericht. Dus was dit het bewijs dat T-cellen ook hersenkanker kunnen behandelen? Maus aarzelt om die vraag te beantwoorden. Mogelijk, zegt ze. Het is gewoon te vroeg om te weten of deze patiënten langer zullen leven dan anders het geval zou zijn geweest. Het is moeilijk om geduld te oefenen, maar dat is wat nodig is, zegt ze.

Commerciële belemmeringen

Toen de witte bloedcellen van Wright eind 2013 werden verzameld, gingen ze naar een verwerkingsfaciliteit in Seattle Children's. Arbeiders die in maskers en veiligheidspakken werkten, plaatsten ze in bioreactoren en gebruikten een virus om het nieuwe DNA in te brengen. Vervolgens werden de cellen gedurende 10 dagen gekweekt in plastic zakken die waren gevoed met humaan bloedserum. Als een half dozijn academische centra geen gespecialiseerde cleanrooms zoals deze hadden gebouwd, zouden er geen klinische onderzoeken of beursintroducties zijn. Maar het centrum van Jensen is geen commerciële operatie: het kan cellen voorbereiden voor slechts 10 patiënten per maand. Het kost $ 75.000 om cellen voor elk te maken.

Er is geen model voor hoeveel het kost. Maar onthoud dat we woorden als 'genezen' mogen uiten.

Jensen zegt dat ongeveer een kwart van de kinderen wiens ouders hen willen inschrijven voor de Seattle-studie niet wordt geaccepteerd. Soms zijn de redenen medisch, maar niet altijd: de capaciteit is simpelweg beperkt. Ik wou dat elk kind het kon krijgen, zegt Jensen over de celbehandeling. De belangrijkste barrière is het commerciële doel ervan: hun fabrieken laten bouwen, hun proeven laten doen, en het is iets waarvoor een arts in elk deel van het land een recept zou kunnen uitschrijven.

Kankerdokter Michael Jensen leidt een immunotherapieprogramma in het Seattle Children's Hospital.

In feite weet niemand precies hoe een gepersonaliseerde celtherapie op grote schaal zal worden gecommercialiseerd. Schema's die schetsen hoe het zou werken, laten doorgaans niet alleen een dozijn complexe laboratoriumstappen zien, maar ook twee vliegtuigen om cellen van en naar patiënten te krijgen. Dat verklaart waarom het grootste aantal medewerkers van Juno zich bezighoudt met process engineering. Een van hen, Chris Ramsborg, gaf me een rondleiding door wat hij de zandbak noemde waar nieuwe ideeën voor het kweken en verpakken van cellen worden uitgewerkt. Maar de meeste apparatuur was aan het zicht onttrokken. De productietechnologie en hoe we deze inzetten, is het geheim van Juno, zei hij. De technieken om deze producten te maken bestaan ​​nog niet echt.

Verschillende medewerkers van Juno, waaronder Ramsborg, Frohlich en Hans Bishop, werkten bij een andere biotech in Seattle, Dendreon genaamd, die een T-celbehandeling voor prostaatkanker ontwikkelde. (De cellen werden, in plaats van gemanipuleerd, blootgesteld aan kankerantigenen en daarna vermenigvuldigd. De behandeling was slechts matig effectief.) Hoewel Dendreon $ 93.000 in rekening bracht voor de behandeling, kostte het de helft van dat veel om te produceren. Het bedrijf vroeg vorig jaar faillissement aan.

De fabriek van Dendreon in New Jersey werd opgepikt door Novartis, die het is gaan gebruiken om cellen te verwerken voor patiënten die betrokken zijn bij zijn leukemie-onderzoek. Azam zegt dat Novartis, met 400 mensen die werkzaam zijn in gen- en celtherapie, al de logistiek bestudeert hoe een gepersonaliseerde celtherapie wereldwijd kan worden aangeboden. We hebben in kaart gebracht hoe we de reis van de patiënt, de individuele celreis, zouden doen, zegt hij. Het is een nieuwe manier om patiënten te behandelen, maar ook een nieuwe manier van zakendoen.

Het kan ooit mogelijk zijn om standaard T-cellen in massa te produceren of zelfs genetische manipulatie aan het bed van een patiënt toe te passen. Sommige laboratoria werken met instrumenten om genetisch materiaal met behulp van elektriciteit of druk in cellen te pompen. Anderen hebben aangetoond dat ze T-cellen kunnen genereren in een laboratoriumschaal en ze kunnen gebruiken om muizen te genezen, waardoor de mogelijkheid van T-celfabrieken groter wordt. Maar voorlopig gebruiken alle gemanipuleerde T-celbehandelingen in klinische tests de eigen cellen van een patiënt.

Dus hoeveel kost een dosis genetisch gemanipuleerde immuuncellen? Een Citigroup-analist schatte dat de prijs meer dan $ 500.000 zou kunnen bedragen. Dat zou duurder zijn dan bijna elk bestaand kankermedicijn. Toch zou het als goedkoop kunnen worden beschouwd als een infuus van 10 minuten leukemie effectief zou kunnen behandelen zonder blijvende schade aan de patiënt te veroorzaken. De huidige chemotherapiebehandelingen duren een jaar of langer en kunnen iemands hart en lichaam een ​​leven lang verzwakken. De ziekenhuisrekeningen voor leukemiepatiënten kunnen oplopen tot $ 2 miljoen.

Harr, de CFO van Juno, stond op Wall Street bekend om zijn kritiek op de hoge kosten van kankermedicijnen; hij waarschuwde dat de overheid zou kunnen ingrijpen en prijzen zou bepalen als ze niet werden beteugeld. Toen ik hem vroeg naar de T-celbehandelingen, zei hij dat het te vroeg was om een ​​prijs te raden. Het hangt ervan af hoe goed ze werken en hoe moeilijk ze zijn om te maken. Er is geen model voor hoeveel het kost, zei hij. Maar onthoud dat we woorden als 'genezen' mogen uiten. En op dit punt is het een enkele dosis.

— Antonio Regalado

zich verstoppen