De kosten van gentherapie volgen

Gentherapie, die nieuw genetisch materiaal in het DNA van een persoon introduceert, werd ontwikkeld als een revolutionaire manier om enkele van de zeldzaamste syndromen op aarde te behandelen.

Geneesmiddelenbedrijven hebben astronomische prijzen verbonden aan deze eng gerichte behandelingen. De prijzen zijn zelfs zo hoog dat de ene al van de markt is gehaald in Europa en de andere moeite heeft om patiënten aan te trekken.

Een vorige week goedgekeurde behandeling zou de vergelijking kunnen veranderen. Yescarta is het tweede voorbeeld van een gentherapie die het DNA in de immuuncellen van een persoon aanpast om kanker te bestrijden. Wat anders is aan Yescarta, is dat het veel meer patiënten kan behandelen dan de andere tot nu toe goedgekeurde gentherapieën.

Verwant verhaal

Verwant verhaal

Om te zien of er een verband is tussen de prijs van een gentherapie en het geschatte aantal patiënten dat het per jaar zal behandelen, hebben we besloten om die cijfers te plotten voor de goedgekeurde gentherapieën in de VS en Europa en een die in afwachting is van goedkeuring in de VS.

Herman Sanchez, managing partner bij life science adviesbureau Trinity Partners, zegt dat er een verband is tussen de patiëntenpopulatie en de prijs van de therapie: hoe minder patiënten in aanmerking komen, hoe duurder het is. Zoals u kunt zien, variëren de prijzen van $ 373.000 tot $ 1 miljoen, terwijl het aantal patiënten per jaar slechts enkele tot 7.500 is.

De kleinste ziekten hebben meer prijskracht op de markt, zegt hij. Dat komt meestal doordat betalers niet met veel patiënten te maken hebben.

Tot nu toe is Yescarta de uitbijter. Volgens Gilead, de biotechgigant die in augustus de maker van het medicijn, Kite Pharma, overnam, zou het maar liefst 7.500 mensen kunnen helpen. Vergelijk dat eens met de kleine populaties die in aanmerking komen voor de twee gentherapieën die in Europa zijn goedgekeurd, Glybera en Strimvelis. Ondertussen zegt Novartis in de VS dat ongeveer 300 patiënten per jaar in aanmerking komen voor de gentherapie Kymriah, die een type kinderleukemie behandelt. Met meer patiënten was Gilead in staat om een ​​lagere prijs vast te stellen, maar zou uiteindelijk hogere totale inkomsten kunnen behalen.

Hoewel de prijs van Yescarta nog steeds veroorzaakte protesten van pleitbezorgers van patiënten , is het een goed voorteken voor gentherapieën in de pijplijn voor ziekten met meer patiënten, zoals hemofilie en sikkelcel, die respectievelijk ongeveer 20.000 mensen en 100.000 mensen in de VS treffen.

Als de beoogde ziekte vaker voorkomt, zal er meer prijsdruk zijn, zegt Sanchez.

De volgende goedkeuring is een gentherapie genaamd Luxturna die het gezichtsvermogen herstelt bij patiënten met een erfelijke vorm van blindheid. Eerder deze maand heeft een panel van externe experts unaniem aanbevolen dat de Amerikaanse Food and Drug Administration Luxturna, gemaakt door Spark Therapeutics, goedkeurt. Het bureau neemt uiterlijk 12 januari een besluit.

Spark zegt dat ongeveer 1.000 tot 2.000 mensen in de VS in aanmerking kunnen komen voor de therapie, die het gezichtsvermogen verbetert door een gemuteerd gen in de retinale cellen te vervangen. Het bedrijf weigerde prognoses te geven over het aantal patiënten dat het per jaar zou kunnen behandelen, dus hebben we onze cijfers gebaseerd op de geschatte incidentie van de vorm van blindheid die Luxturna behandelt. Analisten hebben geschat dat de therapie $ 800.000 tot $ 1 miljoen zou kunnen kosten om beide ogen te behandelen.

Wat dit allemaal betekent voor bedrijven, verzekeraars en patiënten hangt in de lucht. Bedrijven zoals Spark zullen met een prijsdilemma worden geconfronteerd wanneer hun therapieën door de regelgevende instanties worden goedgekeurd. Verzekeraars in de VS hebben tot nu toe geen idee of ze ze zullen dekken. Ondertussen hopen patiënten met ernstige medische aandoeningen dat ze niet uit een remedie zullen worden geprijsd.

zich verstoppen