211service.com
Een grote gok dat genbewerking de menselijke ziekte zal genezen
Katrine Bosley zat afgelopen januari ineengedoken met investeringsbankiers van Wall Street voor een balzaal van een hotel in het centrum van New York en kreeg ontnuchterend nieuws. De aandelenmarkt, die sinds begin december aan het dalen was, bleef, met haar industrie, vooral de biotechnologie, zwaar getroffen. Het voorgaande jaar was het slechtste jaar geweest voor nieuwe aandelenaanbiedingen in de geschiedenis van de technologiezware Nasdaq, en nu moest Bosley de kamer vol investeerders aan de andere kant van de muur ervan overtuigen dat haar bedrijf, Editas Medicine, de trend kon doorbreken .
Editas is gespecialiseerd in een proces dat genbewerking wordt genoemd met behulp van een technologie die bekend staat als CRISPR/Cas9. Omdat deze technologie het mogelijk maakt om DNA nauwkeurig en gemakkelijker te bewerken dan eerdere methoden, is het in de vier jaar sinds het voor het eerst werd beschreven snel populair geworden bij wetenschappers. Editas is mede opgericht door een aantal van de vroege ontwikkelaars van CRISPR. Nu wil het manieren vinden om dit hulpmiddel om te zetten in een methode voor de behandeling van genetische ziekten die tegenwoordig voor het grootste deel geen behandelingen hebben. Editas doet onder meer onderzoek naar therapieën gericht op oogziekten, kanker, sikkelcelanemie en Duchenne-spierdystrofie.
Buiten wetenschappelijke kringen wordt CRISPR nog lang niet algemeen begrepen en sinds ze in juni 2014 bij Editas kwam werken, had Bosley een groot deel van haar tijd besteed aan het pitchen van durfkapitalisten en mogelijke investeerders over het potentieel ervan. Toch hadden de investeerders in dat hotel in New York veel vragen over het bedrijf - en sommigen blijven zelfs na de zeer succesvolle beursgang van Editas, die in februari $ 109 miljoen opbracht.
Het bedrijf heeft geen inkomsten uit productverkoop en verwacht er ook geen in de nabije toekomst. Het heeft meer dan $ 200 miljoen in contanten, genoeg om twee jaar mee te gaan, maar moet in die tijd een product creëren dat anders is dan ooit tevoren. En het zal pas ergens volgend jaar zijn behandelingen op mensen gaan testen. Zelfs als dat een succes is, is het onduidelijk wanneer het gecommercialiseerd zal worden.
Wat Editas doet - naast Bosley en een vooraanstaande groep wetenschappelijke oprichters - is het potentieel voor genbewerking om de geneeskunde fundamenteel te veranderen.
Wetenschapper Jennifer Gori is in het Editas Medicine-lab.
Het is zo'n krachtig hulpmiddel, zegt Jim Flynn, directeur van Deerfield Management, dat $ 5 miljard aan investeringen in de gezondheidszorg beheert, waaronder een belang in Editas. Er zijn hier mensen die geloven dat als we over 10 jaar terugkijken, we een scheidslijn zullen zien: vóór genbewerking en daarna.
Uitgegeven door medeoprichters George kerk en Feng Zhang waren de eersten die aantoonden dat CRISPR met menselijke cellen zou kunnen werken. In de hoop de commerciële mogelijkheden van de technologie te benutten, overtuigde een drietal gezondheidsgerichte ondernemingen in de omgeving van Boston Church, Zhang en anderen ervan om Editas op te richten, slechts enkele maanden nadat hun artikelen in wetenschappelijke tijdschriften waren gepubliceerd. Editas is niet het enige bedrijf dat gene-editing behandelingen wil ontwikkelen. Rival Intellia Therapeutics, waarmee Editas verwikkeld is in een octrooigeschil, ging slechts drie maanden na Editas naar de beurs. Afgelopen december stemde Bayer ermee in om $ 335 miljoen te investeren in een joint venture met nog een ander bedrijf, CRISPR Therapeutics.
Bosley heeft gezegd dat Editas ver genoeg zal zijn om volgend jaar met testen op mensen te beginnen. Het plan is om een virus met Cas9 te injecteren in de ogen van mensen die lijden aan een zeldzame vorm van progressieve blindheid veroorzaakt door een specifieke genmutatie. Het enzym zou dan de defecte sequentie doorsnijden, waardoor een natuurlijke DNA-reactie ontstaat waarbij de cel het tekort zelf herstelt. Beginnen met deze oogziekte heeft enkele voordelen, omdat de genetische basis duidelijk wordt begrepen en de behandeling lokaal aan een doelwit kan worden geleverd.
Toch blijven er belangrijke technologische uitdagingen. Editas moet een effectieve behandeling maken, ervoor zorgen dat het de plaats van de ziekte veilig kan bereiken en het DNA op de juiste manier bewerken - en dat allemaal zonder gevaarlijke bijwerkingen.
Het bedrijf moet ook hopen dat ethische vragen over sommige mogelijke toepassingen van CRISPR de technologie niet vertroebelen en de goedkeuring door de regelgevende instanties vertragen. Sommige wetenschappers zijn bijvoorbeeld bezorgd dat de technologie kan worden gebruikt om menselijke embryo's te maken. Hoewel dit niet iets is waar Editas aan werkt, heeft Bosley groepen van Franse parlementsleden tot Britse bio-ethici ontmoet om dat en andere onderwerpen te bespreken.
Ze zegt dat de beste pleitbezorgers voor de technologie patiënten zijn met de onbehandelbare genetische ziekten die Editas hoopt aan te pakken. Voor hen zou effectieve genbewerking een cruciale medische doorbraak kunnen zijn. Nu moet Bosley bewijzen dat Editas iets kan ontwikkelen dat aan die omschrijving voldoet.