Een levensreddend genmedicijn kan families gegijzeld houden met een prijskaartje van $ 4 miljoen

Categorie: Biotechnologie Geplaatst nov 05

Het Zwitserse geneesmiddelenbedrijf Novartis heeft laten doorschemeren dat het tussen de 4 en 5 miljoen dollar zou kunnen vragen voor een nieuwe gentherapie. volgens Reuters .

Zeldzame ziekte: De genvervangende behandeling, nog niet goedgekeurd, is voor type 1 spinale musculaire atrofie, een dodelijke erfelijke ziekte die 1 op de 20.000 peuters treft. Een enkele dosis van de therapie lijkt de ziekte te voorkomen als deze kort na de geboorte wordt gegeven. Met andere woorden, het ziet eruit als een echte remedie.

Sla het rijk: De gentherapietechnologie werd door het Nationwide Children's Hospital omgezet in een startup, AveXis, die het bij een tiental kinderen testte. Eerder dit jaar nam Novartis AveXis over voor bijna $ 9 miljard. De deal maakte een paar mensen erg rijk. Het garandeerde ook vrijwel een oogstrelend prijskaartje.

Betalen: Novartis heeft geen definitieve prijs aangekondigd, maar volgens Reuters zei Dave Lennon, president van AveXis, tijdens een telefonische vergadering dat vier miljoen dollar een aanzienlijk bedrag is, maar we denken dat dit een kosteneffectief punt is. De vorige recordprijs voor een medicijn was ongeveer $ 1 miljoen voor Glybera, ook een gentherapie.

Waarom zo veel? Zeldzame ziekten zijn, nou ja, echt zeldzaam. En farmaceutische bedrijven denken in termen van blockbusters. De enige manier om een ​​zeldzame-ziektebehandeling die maar één keer wordt gegeven om te zetten in een winstmaker, is door ultrahoge prijzen aan te rekenen.

Leven of dood: Verwacht dat Novartis in de toekomst voor lastige vragen zal komen te staan. Een criticus op Twitter merkte op dat het losgeld dat aan criminele bendes wordt betaald om gijzelaars vrij te laten vaak slechts ongeveer $ 2 miljoen bedraagt.