211service.com
Een prijskaartje van $ 850.000 voor gentherapie zou u nog niet gek moeten maken
Spark Therapeutics, Inc.
De prijs van $ 850.000 voor een nieuw goedgekeurde gentherapie voor blindheid verbaasde pleitbezorgers van patiënten, maar de stickerschok zou snel kunnen slijten.
Veel dure medicijnen moeten jaar na jaar worden gekocht. Maar gentherapieën worden maar één keer gegeven, met mogelijk blijvende effecten.
Mark Trusheim, die leiding geeft aan het New Drug Development Paradigms-programma van MIT, zegt dat gentherapie de geneeskunde verschuift van het huren van behandelingen naar het kopen van gezondheidsverbeteringen op de lange termijn.
De uitdaging is alsof je van een appartementshuurder naar een condo-koper gaat en geschokt wordt door [de] aankoopprijs, zegt hij.
Het in Philadelphia gevestigde Spark Therapeutics zei gisteren dat het van plan was $ 425.000 per oog in rekening te brengen voor Luxturna, de eerste gentherapie voor een erfelijke ziekte die de Amerikaanse markt bereikt.
David Mitchell, oprichter en voorzitter van de belangenbehartigingsgroep Patiënten voor betaalbare medicijnen, vreest dat de behandeling onbereikbaar zal zijn voor mensen met een hoog eigen risico en dat mensen zonder verzekering failliet gaan.
Bijna niemand betaalt echter de volledige prijs van medicijnen uit eigen zak. Bovendien zal de algehele impact op zorgverzekeraars niet groot zijn omdat de ziekte die het medicijn behandelt uiterst zeldzaam is.
Een verzekeraar, Harvard Pilgrim Health Care, die 2,7 miljoen mensen in New England dekt, heeft zich al aangemeld om de therapie van Spark te betalen.
Het biotechbedrijf zegt naar manieren te zoeken om de klap te verzachten. Het zegt dat het verzekeraars een korting kan geven als het gezichtsvermogen van patiënten binnen twee en een half jaar slechter wordt, en het werkt samen met Medicare en Medicaid zodat de Amerikaanse overheid in termijnen kan betalen.
Spark's Luxturna werd in december goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor patiënten met een genetische mutatie in de RPE65 gen, dat degeneratieve retinale ziekte veroorzaakt.
De therapie, die in het oog wordt geïnjecteerd, bevat miljoenen gemanipuleerde virusdeeltjes die correcte kopieën van het gen bevatten. De behandeling verbetert het gezichtsvermogen, maar herstelt het niet volledig.
Ken Mills, CEO van Regenxbio, een gentherapiebedrijf gevestigd in Rockville, Maryland, zegt dat de hoge prijs van Luxturna misschien niet veel onthult over wat toekomstige gentherapieën zullen kosten.
Als je kijkt naar de geschiedenis van de biotech, definieren de eerste goedgekeurde producten niet noodzakelijkerwijs wat de markt is, zegt hij.
De echte test kan komen wanneer Spark en andere bedrijven goedkeuring beginnen te winnen voor de verkoop van genvervangende therapieën voor ziekten zoals hemofilie en sikkelcelanemie, die tienduizenden mensen in de VS treffen.
Mitchell zegt dat hij niet optimistisch is dat de prijzen van gentherapieën zullen dalen. De farmaceutische bedrijven gaan nog steeds kosten in rekening brengen waarmee ze denken weg te kunnen komen, zegt hij.