211service.com
Een verhaal over doe-het-zelf gentherapie
Kan veroudering worden vertraagd door gentherapie te gebruiken om blijvende veranderingen in iemands DNA aan te brengen?
Een vrouw uit de omgeving van Seattle zegt dat ze precies dat heeft geprobeerd. Haar bewering heeft een aantal vooraanstaande Amerikaanse academici verstrikt in een vreemd verhaal over doe-het-zelfgeneeskunde, waarbij vliegtuigvluchten naar Latijns-Amerika, een filmploeg uit LA en wat de eerste poging is om gentherapie te gebruiken om normale veroudering tegen te gaan. .
Elizabeth Parrish, de 44-jarige CEO van een biotechnologische startup genaamd BioViva, zegt dat ze vorige maand een gentherapie heeft ondergaan op een geheime locatie in het buitenland. Alzheimer en spierverlies. Ik ben patiënt nul, verklaarde ze tijdens een Q&A op de website Reddit op zondag. Ik heb veroudering als een ziekte.
Sinds vorige week, MIT Technology Review heeft geprobeerd om onafhankelijk de juistheid van de beweringen van Parrish te verifiëren, met name hoe ze de genetische therapie heeft verkregen. Hoewel veel belangrijke details niet konden worden bevestigd, zeiden mensen die bij haar bedrijf betrokken waren dat de medische procedure op 15 september in Colombia plaatsvond.
Illustration by Daniel Zender
Het experiment lijkt waarschijnlijk herinnerd te worden als een nieuw dieptepunt in medische kwakzalverij of misschien het onwaarschijnlijke begin van een tijdperk waarin mensen genetische modificaties krijgen, niet alleen om ziekten te behandelen, maar om veroudering tegen te gaan. Het roept ook ethische vragen op over hoe snel dergelijke behandelingen bij mensen moeten worden getest en of ze buiten het toezicht van regelgevers moeten worden ontwikkeld. Het veld van anti-verouderingsonderzoek staat bekend om het aantrekken van een mix van serieuze wetenschappers, vitamine-ondernemers, futuristen en krankzinnigen die verschillende wegen naar onsterfelijkheid trappen, waaronder bevriezing van de hersenen.
De beweringen van Parrish veroorzaakten een worsteling onder leden van de wetenschappelijke adviesraad van haar bedrijf om te begrijpen wat er was gebeurd. Men distantieerde zich van het bedrijf. Dit is een groot probleem, zegt George Martin, professor aan de Universiteit van Washington en voormalig wetenschappelijk directeur van de American Federation of Aging Research. Hij zegt dat hij er enkele maanden geleden mee had ingestemd Parrish te adviseren, maar zijn functie in het weekend neerlegde. Ik ben erg van streek door wat er gebeurt. Ik zou aandringen op veel preklinische studies, zegt hij.
Hoewel ze geen formele wetenschappelijke opleiding heeft genoten, heeft Parrish zich de afgelopen twee jaar ontpopt als een enthousiaste woordvoerder van de beweging voor levensverlenging op blogs en podcasts. Volgens documenten die op 27 april bij de Securities and Exchange Commission zijn ingediend, had ze $ 250.000 opgehaald voor BioViva, dat een bescheiden huis met twee slaapkamers buiten Seattle als hoofdkwartier vermeldt. Op haar LinkedIn-profiel staat een werkgeschiedenis van zes jaar, inclusief administratieve functies bij softwarebedrijven.
Parrish zei in een interview dat ze ervoor koos om de Amerikaanse Food and Drug Administration te omzeilen door de procedure in het buitenland te proberen. De FDA vereist kostbare proeven en veroudering zelf wordt over het algemeen niet erkend als een ziekte die met medicijnen kan worden aangepakt. Wat we deden, is dat we vooruit zijn gegaan om te proberen biologische veroudering te behandelen, zegt Parrish. We proberen veroudering op biologisch niveau om te keren.
Haar beweringen lijken de mogelijkheid te scheppen van een markt voor medisch toerisme in het buitenland voor onbewezen genetische therapieën. Preparaten voor gentherapie, waarbij een virus wordt gebruikt om DNA in menselijke cellen te brengen, kunnen riskant zijn. Maar de technologie is het afgelopen decennium zo ver gevorderd dat het binnen het bereik van een klein bedrijf ligt.
Een andere prominente wetenschapsadviseur vermeld door BioViva is genomics-expert van de Harvard Medical School, George Church, die BioViva opneemt in een lijst op zijn website van ongeveer 100 bedrijven waarmee hij samenwerkt. Church zei vorige week dat hij ook probeerde te achterhalen wat er precies was gebeurd in Latijns-Amerika. Ik denk dat het echt is, zei hij in een interview. Er waren aanwijzingen dat het zou kunnen gebeuren. Bedrijven in stealth-modus kunnen doen wat ze willen.
Church zegt dat hij het niet eens was met het ontwijken van regelgevers en voegde eraan toe dat BioViva een eenmansshow lijkt te zijn. Maar hij zegt dat hij de beweringen van Parrish aannemelijk vond. Een student in zijn laboratorium, zegt hij, zou in een kwestie van dagen een genetische behandeling kunnen voorbereiden die geschikt is voor experimenten met dieren.
Parrish zegt dat ze twee vormen van gentherapie had gekregen die waren geproduceerd onder contract met een commercieel laboratorium, dat ze niet identificeerde, buiten de Verenigde Staten. Bij één behandeling, zegt ze, kreeg ze injecties in haar spieren die het gen follistatine bevatten, waarvan in dierproeven is aangetoond dat het de spiermassa verhoogt door myostatine te blokkeren, dat zelf een remmer van spiergroei is. Ze zegt dat ze ook een intraveneuze dosis virussen heeft gekregen die genetisch materiaal bevatten om telomerase te produceren, een eiwit dat telomeren verlengt, een bestanddeel van chromosomen dat bekend staat als de verouderingsklok. Telomerase is een veelvoorkomend doelwit van anti-verouderingsonderzoek omdat het molecuul aanwezig is in cellen die zich voor onbepaalde tijd kunnen blijven delen, zoals stamcellen en tumoren.
BioViva lijkt zijn inspiratie en zijn genetische basisrecepten te hebben gehaald uit onderzoek dat is gepubliceerd door reguliere laboratoria. Het idee om de levensduur te verlengen met behulp van telomerase, is bijvoorbeeld gebaseerd op werk van het laboratorium van Maria Blasco, een Spaanse wetenschapper die in 2012 toonde aan dat telomerase-gentherapie de levensduur van muizen met maar liefst 20 procent kan verlengen.
Parrish zegt dat de tweede behandeling die ze kreeg erg leek op een onderzoek naar een lopende follistatine-gentherapie bij jongens met spierdystrofie in het Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio. Details van die techniek zijn gepubliceerd in wetenschappelijke tijdschriften.
Church, de Harvard-professor, zegt dat hij denkt dat gerichte DNA-veranderingen in feite de normale levensduur van de mens, die een maximale lengte van ongeveer 120 jaar heeft, kunnen verlengen. Eerder deze maand, tijdens een bijeenkomst van de National Academy of Sciences, georganiseerd om het beleid inzake genetische interventies af te wegen, stelde de kerk telomerase voor als een onderwerp dat serieus moet worden overwogen. Ik denk dat we heel dichtbij zijn. Ik denk dat de wereld dichtbij is, zolang we geen tegenslag hebben, zegt hij. De verlenging van de levensduur is behoorlijk dramatisch in modelorganismen … het zou geweldig zijn bij mensen.
Parrish wordt beschreven als zeer effectief in het aanmelden van anderen om zich bij haar aan te sluiten, ondanks haar gebrek aan medische expertise. Het is moeilijk om nee tegen haar te zeggen. Ze is zo charmant. Ze krijgt een voet tussen de deur, zegt Michael Fossell, een ondernemer en arts die onlangs zijn eigen gentherapiebedrijf, Telocyte, begon om met telomerase te werken om de ziekte van Alzheimer te behandelen.
Een van de huidige medewerkers aan het BioViva-project is Jason Williams, een radioloog die kritisch werd bekeken vanwege het aanbieden van stamcelbehandelingen zonder vergunning aan patiënten die lijden aan amyotrofische laterale sclerose, of ALS. Williams zegt dat hij in 2013 stopte met het verstrekken van die behandelingen in de Verenigde Staten, nadat de FDA hem had gevraagd te stoppen en zei dat daarvoor goedkeuring van een instantie nodig was. Williams richtte later een kliniek op in Bogotá, Colombia.
In een interview zei Williams dat hij mede-eigenaar was van BioViva en rechten op een patent aan het bedrijf had overgedragen. Hij zei dat de behandeling in Colombia had plaatsgevonden, hoewel niet in zijn kliniek. Zowel hij als Parrish weigerden de betrokken arts te noemen; Parrish wilde het land waar het plaatsvond niet bevestigen.
MIT Technology Review probeerde aspecten van Parrish' verhaal te bevestigen, onder meer door te praten met Matthew Andrews, een filmmaker uit Los Angeles die zei dat hij Parrish' behandeling in september filmde in een bescheiden uitgeruste dokterspraktijk, waar ze werd verzorgd door een arts en een verpleegster, die ook bloed verzamelden testen. Het was een operatiekamer, niet veel hightech snufjes. Ze lag wakker op het bed, kreeg de injecties en was aangesloten op een infuus, zei hij. Het was rustig vanuit het oogpunt van een toeschouwer, hoewel ik niet weet wat er zich in het lichaam afspeelde toen het gebeurde.
Matthew Scholz, CEO van Immusoft, een door durfkapitaal gefinancierde startup die een FDA-onderzoek plant naar een gentherapie voor een stofwisselingsstoornis, zegt dat de beweringen van Parrish enthousiaste amateurs zouden kunnen inspireren om te proberen hun eigen DNA of dat van iemand anders aan te passen, waardoor de balans verschuift macht aan patiënten.
Zo zegt Scholz, die zegt dat hij Parrish ook technisch advies heeft gegeven, dat hij tijdens de ebola-uitbraak snel en goedkoop een test van een gentherapie bij apen kon uitvoeren, zodat hun lichaam een antilichaam tegen het virus zou produceren. Je vraagt je af, wat als je gentherapie zou kunnen doen in de garage? hij zegt. Scholz zegt niet van tevoren op de hoogte te zijn geweest van de plannen van Parrish om een daadwerkelijke behandeling uit te voeren.
Parrish zegt dat ze van niemand goedkeuring heeft gevraagd om het experiment uit te voeren. In de VS wordt medisch onderzoek doorgaans goedgekeurd door raden, waaronder medische ethici. Wij als bedrijf hebben onze eigen ethiek, zegt ze, verwijzend naar wat ze de behoefte aan goedkope gentherapiebehandelingen noemt. Ik ga zeker niet iemands toestemming vragen om mogelijk nieuwe industrieën en behandelingen te creëren.
Fossell, de anti-verouderingsondernemer, zegt dat zelfs als Parrish er op de een of andere manier in zou slagen de veroudering van haar lichaam te vertragen, een uitkomst die hij als onwaarschijnlijk achtte, het experiment geen impact zou hebben vanwege de manier waarop het werd uitgevoerd. Het probleem is dat niemand ze gaat geloven, zegt hij. De geloofwaardigheid zal nul zijn, zelfs als ze gelijk hebben op het geld.