211service.com
Eerste menselijke test van CRISPR voorgesteld
Een federale veiligheidsraad zal volgende week het eerste menselijke gebruik van de genbewerkingstechnologie CRISPR overwegen, volgens de National Institutes of Health.
De voorgestelde behandeling is een immuuntherapie waarbij de eigen bloedcellen van een patiënt worden verwijderd en genetisch gewijzigd met behulp van de technologie, een soort moleculaire schaar die DNA nauwkeurig kan knippen.
De kankerbehandeling, in ontwikkeling door de Universiteit van Pennsylvania, is ontworpen om zich te richten op myeloom, melanoom en sarcomen, volgens de NIH.
De CRISPR-technologie is minder dan vier jaar geleden uitgevonden, maar is nu in een stroomversnelling geraakt in de richting van klinische toepassing. Een bedrijf uit Cambridge, Editas Medicine, zei eerder dat het van plan is om in 2017 een proef te starten met CRISPR voor de behandeling van een zeldzame oogziekte.
Het nieuwe voorstel om CRISPR te gebruiken om menselijke immuuncellen te bewerken, zou eerder kunnen gebeuren. De Universiteit van Pennsylvania reageerde niet onmiddellijk op een verzoek om commentaar en de timing van het onderzoek kon niet worden bepaald.
Dezelfde universiteit hielp bij het pionieren van een vorm van kankertherapie waarbij de eigen bloedcellen van een persoon worden verwijderd, genetisch gemodificeerd om kanker aan te pakken en opnieuw in de bloedbaan te worden toegediend. Het type cellen dat wordt gewijzigd, T-cellen genaamd, heeft de taak om zowel bacteriën als ongezonde cellen aan te vallen en te vernietigen.
De groep die het voorstel beoordeelt, de Recombinant DNA Advisory Committee, is opgericht om de risico's van onderzoeken met gentherapie af te wegen en ook om meldingen van sterfgevallen en bijwerkingen te onderzoeken. Gemodificeerde T-cellen kunnen gevaarlijk zijn omdat ze de gebruikelijke checks and balances omzeilen die voorkomen dat het immuunsysteem iemands eigen weefsels aanvalt.
Hoewel de toepassing van nieuwe technologieën voor het bewerken van genen op dit gebied een groot potentieel heeft om de menselijke gezondheid te verbeteren, is het niet zonder zorgen, zei Carrie Wolinetz, associate director van wetenschapsbeleid bij de NIH, in een blogpost .
Bloedcellen die met andere methoden zijn bewerkt, zijn eerder bij mensen geprobeerd om aandoeningen zoals hiv te behandelen en, in een eerder geval, leukemie . Maar CRISPR-technologie wordt als veel gebruiksvriendelijker beschouwd. Het voorstel van Penn biedt een voorbeeld van een nieuwe golf van designerceltherapieën waarbij meer uitgebreide genetische manipulatie nodig was dan voorheen mogelijk was.
Onderzoekers op het gebied van genoverdracht zijn enthousiast over het potentieel om CRISPR/Cas9 te gebruiken om mutaties die betrokken zijn bij tal van menselijke ziekten in minder tijd en tegen lagere kosten te repareren of te verwijderen dan eerdere genbewerkingssystemen, zegt Wolinetz.
Volgens een samenvatting gepubliceerd door de NIH, is Penn van plan een kleine studie bij mensen uit te voeren van T-cellen die zijn ontworpen om myeloom en andere vormen van kanker op te sporen. Nieuw is dat de cellen ook worden bewerkt om twee genen te verwijderen.
Eén gen dat moet worden verwijderd, PD-1, is een sleutel uit-schakelaar van de immuunrespons van het lichaam. Zonder dit kunnen de T-cellen het vermogen van bepaalde tumoren om detectie te vermijden, overwinnen. Het verwijderen van dergelijke controles kan echter ook nieuwe risico's voor patiënten opleveren.