211service.com
FDA keurt baanbrekende gentherapie voor kanker goed
NOVARTIS
Een revolutionaire kankertherapie die gebruik maakt van genetisch gemanipuleerde immuuncellen is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration en luidt een nieuw tijdperk van kankerbehandeling in.
De FDA noemt de behandeling, gemaakt door Novartis, de eerste gentherapie in de VS. De therapie is bedoeld voor de behandeling van een vaak dodelijke vorm van bloed- en beenmergkanker die kinderen en jonge volwassenen treft. Deze aanpak, die bekend staat als een CAR-T-therapie, heeft opmerkelijke resultaten opgeleverd bij patiënten. De eenmalige behandeling kost $ 475.000, maar Novartis zegt dat er geen kosten in rekening worden gebracht als een patiënt niet binnen een maand op de therapie reageert.
We betreden een nieuwe grens in medische innovatie met de mogelijkheid om de eigen cellen van een patiënt te herprogrammeren om een dodelijke kanker aan te vallen, zei FDA-commissaris Scott Gottlieb in een stelling .
De therapie, die op de markt zal worden gebracht als Kymriah, is een behandeling op maat waarbij gebruik wordt gemaakt van de eigen T-cellen van de patiënt, een soort immuuncel. De T-cellen van een patiënt worden geëxtraheerd en cryogeen ingevroren zodat ze kunnen worden vervoerd naar het productiecentrum van Novartis in New Jersey. Daar worden de cellen genetisch gewijzigd om een nieuw gen te hebben dat codeert voor een eiwit, een chimere antigeenreceptor of CAR genoemd. Dit eiwit stuurt de T-cellen om leukemiecellen te targeten en te doden met een specifiek antigeen op hun oppervlak. De genetisch gemodificeerde cellen worden vervolgens terug in de patiënt geïnfuseerd.
In een klinische studie met 63 kinderen en jonge volwassenen met een vorm van acute lymfatische leukemie, ging de kanker van 83 procent van de patiënten die de CAR-T-therapie kregen binnen drie maanden in remissie. Na zes maanden leefde 89 procent van de patiënten die de therapie kregen nog, en na 12 maanden had 79 procent het overleefd.
Volgens het National Cancer Institute wordt elk jaar naar schatting 3.100 patiënten van 20 jaar en jonger in de VS gediagnosticeerd met acute lymfatische leukemie, waardoor het de meest voorkomende kanker bij kinderen is. De huidige behandelingsopties omvatten chemotherapie en stamceltransplantaties, maar ongeveer 600 pediatrische en jongvolwassen patiënten met de ziekte hervallen elk jaar, en velen blijven ongeneeslijk.
David Mitchell, oprichter van een belangenorganisatie genaamd Patienten voor betaalbare medicijnen, zei in een verklaring dat de kosten van $ 475.000 buitensporig zijn en beweert dat de federale overheid $ 200 miljoen heeft uitgegeven aan vroeg onderzoek naar CAR-T-therapie voordat Novartis de rechten op de behandeling kocht. De groep had onlangs een ontmoeting met het bedrijf om een eerlijke prijs te vragen voor haar therapie. Eerdere schattingen voorspelden een prijskaartje tussen $ 600.000 en $ 750.000.
De historische goedkeuring belooft veel goeds voor rivaliserende bedrijven Kite Pharma en Juno Therapeutics, die ook CAR-T-therapieën ontwikkelen. Kite Pharma, dat in afwachting is van goedkeuring door de FDA voor zijn CAR-T-therapie voor de behandeling van een vorm van bloedkanker bij volwassenen, werd deze week door Gilead opgekocht in een deal ter waarde van $ 11,9 miljard.
Hoewel de Novartis-therapie buitengewone resultaten heeft opgeleverd bij patiënten, blijven er vragen bestaan over hoe het bedrijf in staat zal zijn om gepersonaliseerde therapieën snel genoeg te produceren om ze bij patiënten in het hele land te krijgen. Novartis zegt dat het gemiddeld 22 dagen duurt om de therapie te creëren, vanaf het moment dat de cellen van een patiënt worden verwijderd tot het moment waarop ze weer in de patiënt worden geïnfuseerd. Kymriah zal in eerste instantie binnen een maand beschikbaar zijn in 20 Amerikaanse ziekenhuizen, zegt Novartis. Uiteindelijk zullen in totaal 32 sites de therapie aanbieden.
Van CAR-T-therapie is ook bekend dat het bij sommige patiënten mogelijk levensbedreigende bijwerkingen veroorzaakt, waaronder neurologische problemen en een reactie die het cytokine-afgiftesyndroom wordt genoemd. Juno Therapeutics beëindigde eerder dit jaar een CAR-T-onderzoek nadat patiënten waren overleden aan hersenoedeem of zwelling in de hersenen. Volgens het bedrijf zijn er geen patiënten die werden behandeld met de Novartis CAR-T-therapie overleden aan die complicatie.
De FDA definieert gentherapie als een medicijn dat genetisch materiaal in het DNA van een persoon introduceert om defect of ontbrekend genetisch materiaal te vervangen om een ziekte of medische aandoening te behandelen. Dit is de eerste dergelijke therapie die beschikbaar is in de VS, volgens de FDA. In Europa zijn al twee gentherapieën voor zeldzame, erfelijke ziekten goedgekeurd.