FDA stopt een van de eerste CRISPR-onderzoeken bij mensen voordat het begint

Categorie: Biotechnologie Geplaatst 30 mei

Een proefplan om de genbewerkingstool CRISPR te gebruiken bij sikkelcelpatiënten is opgeschort vanwege niet-gespecificeerde vragen van Amerikaanse regelgevers.

Achtergrond: CRISPR Therapeutics, dat de therapie ontwikkelt, vroeg in april goedkeuring aan de Amerikaanse Food and Drug Administration om met het onderzoek te beginnen. De therapie omvat het extraheren van stamcellen uit het beenmerg van een patiënt en deze bewerken met CRISPR in het laboratorium. Het idee is dat de bewerkte cellen, als ze eenmaal in de patiënt zijn geïnfuseerd, aanleiding zouden geven tot gezonde rode bloedcellen.

FDA-houd: Maar volgens een stelling op woensdag van CRISPR Therapeutics, beval de FDA het bedrijf om niet door te gaan met zijn onderzoek totdat het vragen over de behandeling beantwoordt (het bedrijf gaf echter geen verdere details over wat die vragen zijn).

De FDA reageerde niet onmiddellijk op een verzoek om commentaar.

Geplande proeven: CRISPR Therapeutics zegt dat een Europese proef voor de erfelijke bloedziekte bèta-thalassemie, die een vergelijkbare procedure omvat, niet zal worden beïnvloed door de bestelling van de FDA. Het bedrijf is van plan om in de tweede helft van het jaar met dat onderzoek te beginnen.

Los daarvan worden momenteel patiënten ingeschreven voor de eerste CRISPR-studie in de VS, uitgevoerd door de Universiteit van Pennsylvania.