211service.com
Gene-Editing Startup haalt $ 120 miljoen op om CRISPR toe te passen op medicijnen
Editas Medicine, een bedrijf in de voorhoede van de ontwikkeling van de technologie voor het bewerken van genen die bekend staat als CRISPR, heeft $ 120 miljoen opgehaald om nieuwe behandelingen te creëren voor aandoeningen zoals kanker, netvliesaandoeningen en sikkelcelanemie.
De aankondiging van maandag weerspiegelt een golf van interesse in CRISPR, een technologie die nog maar een paar jaar oud is. Het dient ook om de doelen en strategie van Editas te verduidelijken, dat werd opgericht door enkele van de meest prominente uitvinders van het systeem voor het bewerken van genen, waaronder Feng Zhang, een onderzoeker aan het Broad Institute of Harvard en MIT. We zijn hier om medicijnen te maken, verklaarde Katrine Bosley, de CEO van Editas, in een interview op het kantoor van het bedrijf in Cambridge, Massachusetts.
De nieuwe groep investeerders werd geleid door Boris Nikolic, die de belangrijkste wetenschaps- en technologieadviseur van Bill Gates was bij de Bill & Melinda Gates Foundation en directeur is van de investeringsmaatschappij Bng0. Editas bevestigde dat Gates ook een van de nieuwe investeerders was, net als verschillende andere rijke individuen die het bedrijf niet wilde identificeren.
Editas, dat eerder $ 43 miljoen had opgehaald voor deze laatste ronde, is een van de vele particuliere biotechnologiebedrijven die geld hebben verzameld om nieuwe soorten behandelingen te creëren. Zo haalde eerder dit jaar het biotechnologiebedrijf Moderna Therapeutics 450 miljoen dollar op. Juno Therapeutics - dat kanker probeert te behandelen door T-cellen genetisch te manipuleren, een belangrijk onderdeel van het immuunsysteem - haalde meer dan $ 300 miljoen op voordat het dit jaar naar de beurs ging.
CRISPR is vooral veelbelovend bij het aanbrengen van precieze veranderingen in cellen. T-cellen die van een patiënt zijn afgenomen, kunnen bijvoorbeeld worden bewerkt en vervolgens weer in het lichaam van een patiënt worden geïnfuseerd - een benadering die Editas ontwikkelt via een samenwerking met Juno. Of cellen kunnen worden gefixeerd en teruggeplaatst in het bloed van een patiënt met sikkelcelanemie.
Dergelijke behandelingen staan echter nog in de kinderschoenen. Editas voert nog geen klinische proeven uit met CRISPR-bewerkte cellen. We willen niet zo snel met patiënten naar buiten gaan als we er nog niet klaar voor zijn, we hebben de programma's nog niet, zei Bosley.
Naast het gebruik van T-cellen bij de behandeling van bloedkanker, omvat een tweede groot project dat Bosley zal bespreken, de behandeling van een genetische retinale ziekte genaamd LCA10, die blindheid veroorzaakt. Een disfunctioneel eiwit in de fotoreceptoren van het oog is de schuldige. Wetenschappers van Editas hebben netvliescellen uit patiënten met LCA10 gehaald en CRISPR gebruikt om die cellen eiwitten te geven die functioneren - voorlopig in het laboratorium.
Editas werkt ook aan sikkelcelanemie. En, zei Bosley, er zijn enkele interessante virale ziekten. Maar ze zei dat Editas niet werkt aan hiv, hoewel de nieuwe investeerder Nikolic bij de Gates Foundation actief was in hiv-gerelateerde investeringen.
De financiering komt minder dan twee jaar na de oprichting van Editas. Ik werkte vanuit een kast, zegt Morgan Maeder, de eerste wetenschapper die Editas in oktober 2013 in dienst nam. Nu heeft het bedrijf iets meer dan 40 medewerkers.