211service.com
Gene-therapie Cure heeft geld-terug-garantie
Volgens GlaxoSmithKline, het bedrijf dat het op de markt brengt, zal een gentherapie in Europa te koop worden aangeboden met een geld-terug-garantie.
De behandeling, Strimvelis genaamd, is de eerste volledige remedie voor een zeldzame aandoening die voortkomt uit gentherapie, en het prijskaartje van 594.000 euro ($ 665.000), vorige week aangekondigd , maakt het een van de duurste eenmalige behandelingen die ooit door een farmaceutisch bedrijf zijn verkocht.
Nu hebben we geleerd dat het ook de eerste genetische oplossing is met een garantie.
Het medicijn moet waarmaken wat je zegt, anders betalen we niet, zegt Luca Pani, directeur-generaal van het Italiaanse Geneesmiddelenbureau, beter bekend als AIFA, dat de prijs en voorwaarden vaststelde tijdens onderhandelingen met de Britse drugsgigant. Lukt het niet, dan storten ze het geld terug.
De behandeling maakt gebruik van een virus om een ontbrekend gen toe te voegen aan het beenmerg van kinderen met ADA-SCID, een soms fataal onvermogen om infecties te bestrijden. In een onderzoek onder achttien kinderen, uitgevoerd in een ziekenhuis in Milaan, werden op drie na alle genezen.
GSK kocht de rechten op de behandeling in 2010 en kreeg eerder dit jaar goedkeuring om het in Europa te verkopen, maar vanwege de complexiteit zal het bedrijf het alleen in Milaan aanbieden, waardoor gezinnen moeten reizen en er weken moeten doorbrengen. Dat betekent dat de Italiaanse prijs voor heel Europa geldt, zegt Pani.
Volgens sommige maatregelen geldt de prijs van Strimvelis als een koopje. De kosten van een beenmergtransplantatie van een andere persoon - de gevestigde manier om ADA-SCID te behandelen - kunnen oplopen tot $ 1 miljoen. Sommige andere patiënten worden behandeld met enzyminjecties die $ 250.000 per jaar kosten. De kosten van deze medicijnen en de zorg die nodig is voor een ziek kind lopen al snel op tot miljoenen.
Ik verwachtte een hogere prijs, zegt Christian Hill, directeur van Map Biopharma, een adviesbureau in Cambridge, VK. Mijn eerste buikgevoel was: 'Hmmm, dat is echt verrassend.'
Volgens Pani benaderde GSK het Italiaanse agentschap met een prijs die bijna het dubbele was van de prijs die uiteindelijk was overeengekomen - of ongeveer $ 1 miljoen. Maar AIFA bevond zich in een sterke onderhandelingspositie omdat de therapie in Italië was ontwikkeld met donaties aan goede doelen. GSK weigerde commentaar te geven op de onderhandelingen. Het is echt moeilijk, omdat in ieders [economische] modellen reguliere medicijnen worden gebruikt en dit zijn geen reguliere medicijnen, zegt Pani. Het is een symbool van de toekomst, absoluut.
Het idee achter gentherapie is dat een eenmalige correctie van het DNA van een patiënt leidt tot levenslange genezing. Strimvelis is de eerste op de markt gebrachte behandeling die de belofte waarmaakt. Maar mogelijke genezingen voor hemofilie, een zeldzame oogziekte , en een dodelijke hersenziekte zou de volgende keer op de markt kunnen komen, en ze zouden even duur kunnen zijn.
Het Italiaanse agentschap is ongebruikelijk omdat het al regels oplegt voor het betalen van prestaties voor sommige geneesmiddelen tegen kanker. Het houdt 135 patiëntenregisters bij om bij te houden hoe goed ze werken en Pani zegt dat Italië meer dan 250 miljoen euro aan restituties heeft geïnd. Patiënten die de gentherapie van GSK krijgen, zullen ook worden bijgehouden in een register, zo bevestigt het bedrijf. Op basis van de ervaring die tot nu toe is opgedaan, kan GSK uiteindelijk ongeveer een op de zes behandelingen terugbetalen.
Maar de grote vraag is niet of gentherapie te veel kost - het is of bedrijven er geld mee kunnen verdienen, met name de behandeling van ultrazeldzame ziekten. In Europa worden elk jaar slechts ongeveer een dozijn kinderen met ADA-SCID geboren. Als ze allemaal worden behandeld, zou dat ongeveer $ 8 miljoen aan inkomsten opleveren - nauwelijks een blip voor GSK, dat voor $ 30 miljard aan medicijnen per jaar verkoopt.
12 kinderen per jaar behandelen - het is gewoon niet commercieel haalbaar, tegen elke prijs, zegt Phil Reilly, een partner bij Third Rock Ventures in Boston, die investeert in gentherapiebedrijven. Maar er zijn honderden, zo niet duizenden aandoeningen die in deze categorie vallen. We hebben een nieuw model nodig voor ultra-zeldzame aandoeningen, omdat we deze behandelingen gaan ontwikkelen. Reilly zegt dat geld-terug-garanties en pay-as-you-go-regelingen twee manieren zijn om hoge stickerprijzen smakelijk te maken.
GSK zegt dat het niet veel geld zal verdienen aan Strimvelis. In plaats daarvan ziet het de behandeling als een manier om patiënten te helpen en ervaring op te doen met behandelingen waarbij cellen en genen betrokken zijn. Het is ook werken met een klein bedrijf, Adaptimmune, om immuuncellen genetisch te veranderen om kanker te bestrijden. We verwachten niet dat we alle kosten van het bouwen van een platform voor het leveren van gen- en celtherapie alleen van Strimvelis zullen terugkrijgen, zegt Anna Padula, een woordvoerder van de groep voor zeldzame ziekten van GSK. We hopen dat Strimvelis de eerste zal zijn van een aantal innovatieve gentherapiegeneesmiddelen die we aan patiënten zullen brengen. Het bedrijf erkent, voegt ze eraan toe, dat de industrie de manier waarop geneesmiddelen geprijsd en gefinancierd worden, zal moeten aanpassen.