Genetisch gemodificeerde immuuncellen hebben een patiënt gedood, waardoor twee baanbrekende onderzoeken zijn gestopt

Categorie: Geen categorie Geplaatst 05 september

De vooruitgang op een gebied van kankerbehandeling dat bekend staat als CAR-T-therapie is snel gegaan, maar het is een spel op leven en dood. Nooit was dit duidelijker dan in de afgelopen dagen.

Maandag laat maakte het Franse biotechbedrijf Cellectis bekend dat zijn klinische proeven met genetisch gemodificeerde immuuncellen voor de behandeling van twee verschillende soorten kanker door de FDA waren stopgezet nadat een patiënt was gedood (de voorraad van Cellectis kreeg een deuk op de aankondiging). De proeven waren bedoeld om te bewijzen dat een meer geavanceerde versie van CAR-T, bekend als 'van de plank' of 'universele' CAR-T, zou kunnen werken. De behandeling past T-cellen van een donor aan om ze in kankermoordenaars te veranderen en brengt ze vervolgens in een patiënt.

Sommige proeven met deze technologie hebben dramatisch succes laten zien, waaronder het lijken te genezen van twee baby's die eerder dit jaar leukemie hadden. En Novartis heeft vorige week zojuist de FDA-goedkeuring gekregen voor wat zou kunnen worden beschouwd als CAR-T-therapie van de eerste generatie, waarbij de immuuncellen van een patiënt worden verwijderd, gewijzigd en terug ingebracht.

Kant-en-klaar CAR-T werkt een beetje anders, met behulp van T-cellen van donoren in plaats van van de patiënt zelf. Als het veilig en effectief blijkt te zijn, zou het veel gemakkelijker toe te dienen zijn dan de gepersonaliseerde versie van CAR-T, die voor elke patiënt op maat is gemaakt.

Helaas is de dood in het Cellectis-proces echter verre van de eerste in de wereld van CAR-T.

Vorig jaar resulteerden proeven van gepersonaliseerde CAR-T door het biotechbedrijf Juno in de dood van een patiënt. Onderzoekers hebben de proef snel gewijzigd en de FDA stond toe dat deze werd hervat, maar al snel volgden nog drie sterfgevallen. Zoals Endpoints opmerkt , kan die ervaring betekenen dat Cellectis het moeilijk zal hebben om de proeven opnieuw te starten totdat de regelgevers ervan overtuigd zijn dat het bedrijf betere vooruitzichten heeft om een ​​tragische afloop te vermijden.