211service.com
Genoom Gambits
Mijn vader hield van wandelen in de regenwouden in de buurt van ons huis op het Grote Eiland van Hawaï, vaak om paddenstoelen te zoeken met Don Hemmes, zijn collega aan de Universiteit van Hawaï. Het doel van deze reizen was niet om paddenstoelen te oogsten maar om ze te fotograferen voor een onderzoeksproject dat Hemmes leidde. Toen ik hen vergezelde, werd ik altijd getroffen door de ongelooflijke diversiteit van de paddenstoelen die we vonden. Toen ik op school een beetje over genetica had geleerd, vroeg ik me af welke soorten DNA-veranderingen verantwoordelijk waren voor de reeks kleuren, vormen en maten van deze organismen. En hoe zouden we zulke moleculaire handtekeningen kunnen achterhalen?
Jennifer A. Doudna
Een jaar of 30 vooruitspoelen, en het is routine geworden om de volledige genomen van organismen te sequensen en die informatie te interpreteren om de onderliggende oorzaken van waarneembare eigenschappen te onthullen. Een eenvoudige en effectieve technologie om precieze veranderingen aan te brengen in die genomische sequenties, ontwikkeld door gebruik te maken van een systeem dat bacteriën gebruiken om virale infecties te bestrijden, is op grote schaal in gebruik genomen. De technologie, CRISPR genaamd, is gebaseerd op een programmeerbaar DNA-knippend enzym genaamd Cas9, samen met zijn gids-RNA, om wetenschappers de genetische informatie in cellen, weefsels en hele organismen te laten veranderen. Wetenschappers hebben het gebruikt om nieuwe tarwestammen te genereren, om een genetische ziekte in de lever van volwassen muizen te genezen en om veranderde schimmelcellen te produceren die in staat zijn tot efficiënte synthese van biobrandstoffen. De CRISPR-Cas9-technologie heeft een wereld van onderzoeksmogelijkheden geopend die slechts drie jaar geleden ondenkbaar waren. De technologie zal de mensheid op vele manieren ten goede komen.
Er is ook een groeiend besef van de risico's die eraan verbonden zijn. CRISPR-Cas9-technologie kan bijvoorbeeld worden gebruikt om het DNA in kiemcellen of embryo's te veranderen, wat resulteert in permanente veranderingen in de genetische samenstelling van elke gedifferentieerde cel in een resulterend organisme - en in het nageslacht van dat organisme (zie Engineering the Perfect Baby ). Het systeem is zo efficiënt dat genetische veranderingen die het introduceert zichzelf kunnen voortplanten. Dergelijke toepassingen kunnen worden gebruikt om genetische ziekten bij mensen te genezen of om de geschiktheid van ziektedragende organismen te beperken, maar de fijne kneepjes van genetische interactie betekenen dat die toepassingen ook onbedoelde gevolgen kunnen hebben, en misschien andere ziekten veroorzaken.
Er is onderzoek nodig om het nut en de risico's van CRISPR-Cas9 in cellen, inclusief menselijke geslachtscellen, te begrijpen, evenals de risico's die inherent zijn aan klinische toepassingen bij mensen die in de toekomst mogelijk mogelijk zijn. We moeten de gevolgen onderzoeken van het gebruik van genoom-engineering om organismen, zoals muggen, te bestrijden die malaria of knokkelkoorts kunnen verspreiden. Hoewel we deze technologie moeten omarmen, moeten wetenschappers ook samenkomen om collega's en regelgevers te begeleiden bij het verantwoord gebruik ervan.
Jennifer A. Doudna is hoogleraar biologie en scheikunde aan de University of California, Berkeley. Ze was een van de uitvinders van de CRISPR-technologie.