211service.com
Gentherapie heeft mogelijk zijn eerste kaskraker
Een afbeelding van een gebouw met een Novartis-logo Novartis
Een pasgeborene. Een fatale diagnose. En binnenkort een eenmalige genvervangingskuur in de eerste levensweken.
De kosten? Je wilt het niet weten.
Gentherapie staat op het punt een mijlpaal te bereiken. Geneesmiddelenreus Novartis verwacht morgen al snel goedkeuring te krijgen voor de lancering van wat naar eigen zeggen de eerste blockbuster-gene-vervangende behandeling zal zijn. Een blockbuster is elk medicijn met een omzet van meer dan $ 1 miljard per jaar.
De behandeling, Zolgensma genaamd, kan baby's redden die geboren zijn met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1, een degeneratieve ziekte die gewoonlijk binnen twee jaar doodt. Maar de verwachte kosten zijn ook schokkend: tussen $ 1,5 en $ 2 miljoen, wat het het duurste eenmalige medicijn zou maken dat ooit is verkocht.
Novartis zal de prijs bekendmaken zodra het definitieve goedkeuring krijgt van de Amerikaanse Food and Drug Administration, iets wat het bedrijf deze week verwacht te gebeuren .
[Update: op vrijdag 24 mei won Novartis de goedkeuring voor het medicijn en zette de prijs op $2,125 miljoen , waardoor het 's werelds duurste eenmalige medicijn ooit is.]
Gentherapie maakt gebruik van virussen om gezonde genen in de cellen van patiënten in te brengen, maar het groeiende succes van het concept kan een afrekening betekenen voor de Amerikaanse gezondheidszorg.
De FDA voorspelt dat tegen 2025 tussen 10 en 20 gen- of celbehandelingen zullen elk jaar op de markt komen, waardoor de verzekeringsmarkt in de VS mogelijk zal stijgen als dure behandelingen voor hemofilie en spierdystrofie worden goedgekeurd.
Het probleem met veel van deze medicijnen is dat ze duur zijn, maar ook levensveranderend voor degenen die ze nodig hebben, zegt Michael Sherman, medisch directeur van de verzekeraar Harvard Pilgrim Health Care, die in onderhandeling is met Novartis. Voor deze en andere gentherapieën die de scepter zwaaien, gaat het niet om nee zeggen, maar hoe zeg je ja zonder het systeem failliet te laten gaan?
Leidinggevenden van Novartis zeggen dat de lancering van hun SMA-medicijn programma's zal omvatten om verzekeraars te helpen betalen, waaronder een prototype om te betalen per gebruik, evenals aanbiedingen om een fractie van de prijs van het medicijn terug te betalen als patiënten overlijden of beademd worden.
We willen graag in de loop van de tijd betalen, zegt Sherman, en stoppen met betalen als het niet meer werkt. Tegen deze steeds stijgende prijzen denk ik dat het redelijk is om te vragen.
Sherman zegt dat dergelijke nieuwe betalingsconcepten pas volledig kunnen worden geïmplementeerd als verzekeraars ermee instemmen de openstaande rekeningen van patiënten op zich te nemen wanneer ze van plan veranderen. Ook betekent een regel die Medicaid-bureaus van de staat de beste prijs voor alle medicijnen garandeert, dat Novartis geen volledige geld-terug-garantie kan bieden.
De behandeling is gemaakt door een team in Ohio, waar wetenschappers en clinici van het Nationwide Children's Hospital het hebben getest op kinderen met spectaculaire resultaten . De kinderen werden geïnjecteerd met biljoenen virussen met een correcte kopie van een gen genaamd SMN1 , die ze hebben in een gemuteerde vorm die verlies van motorneuronen in het ruggenmerg veroorzaakt.
Brian Kaspar, de landelijke onderzoeker die het idee perfectioneerde, richtte een startup op met de naam AveXis, die Novartis verwierf voor $ 8,7 miljard afgelopen jaar. Een andere onderzoeker, Arthur Burghes van de Ohio State University, speelde ook een cruciale rol door een muis te ontwikkelen met SMA, en arts Jerry Mendell leidde de eerste studies bij mensen.
Aangezien er in de VS slechts ongeveer 400 kinderen per jaar met SMA worden geboren, garandeerde de overnameprijs een torenhoge prijs voor het medicijn. Ze kunnen de wiskunde doen, zegt Sherman.
Zolgensma wordt, wanneer het het verwachte groene licht krijgt, de zesde gentherapie die is goedgekeurd in de VS of Europa. Maar sommige van deze hebben moeite om patiënten te bereiken. Eén, Glybera, werd van de markt gehaald nadat hij slechts één keer was gekocht. Een andere, Strimvelis, die immuundeficiëntie behandelt, is door minder dan een dozijn betalende klanten gebruikt, deels omdat het een beenmergtransplantatie betreft. Een derde, Luxturna, pakt een oogziekte aan die maar heel weinig mensen treft.
Daarentegen, zegt Novartis, is er al veel vraag naar de SMA-behandeling. Tot nu toe hebben 150 patiënten de gentherapie gekregen in klinische onderzoeken of via speciale toegangsprogramma's, zegt David Lennon, president van AveXis. In sommige gevallen wordt de behandeling gegeven aan kinderen van zes weken oud, waarbij wordt benadrukt hoe snel na de geboorte de genen van een kind kunnen worden hersteld.
Staten, waaronder Minnesota en Pennsylvania, hebben onlangs SMA toegevoegd aan een panel van ziekten waarop kinderen worden gecontroleerd in kraamafdelingen. Aangezien andere staten dit voorbeeld volgen, zal dat waarschijnlijk een constant aantal nieuwe kandidaten voor het medicijn opleveren.
De aanstaande goedkeuring van de genvervanging komt alleen drie jaar na een andere doorbraak, met behulp van een soort genetisch medicijn genaamd antisense, leidde dit tot de eerste zeer effectieve behandeling voor SMA. Dat medicijn, Spinraza, wordt verkocht door Biogen en kost $ 375.000 per jaar, maar het moet continu worden ingenomen, jaar na jaar, met snel stijgende kosten.
De twee concurrerende behandelingen zullen nu naar verwachting in de markt duelleren. Maar verzekeraars verwachten dat de eenmalige genfixatie op de lange termijn minder kan kosten voor in aanmerking komende patiënten, ondanks het initiële prijskaartje. Mijn verwachting is dat de gezondheidsplannen Spinraza voor die groep in de toekomst niet zullen dekken, zegt Sherman.
De hoop van ouders en de berekeningen van verzekeraars hangen allemaal af van de veronderstelling dat de genvervangende oplossing duurzaam zal zijn. Tot nu toe is het: sommige kinderen die werden behandeld, zijn nu vijf jaar oud en maken het goed. We denken dat dat een goede indicatie is voor iets dat niet terugkomt, zegt Lennon . Maar er is geen bewijs dat de behandeling niet zal slijten of later opnieuw moet worden toegediend.
Het is ook niet bekend of de gentherapie ooit arme landen zal bereiken waarvan de medische systemen niet in staat zijn om voor kinderen met SMA te zorgen en die het niet kunnen betalen. Lennon zegt dat Novartis geen specifieke plannen heeft om de behandeling in de armste delen van de wereld te verkopen.