211service.com
Gentherapie in de VS ligt op schema voor goedkeuring al in volgend jaar
De eerste gentherapie voor een erfelijke ziekte in de VS is dichter bij de realiteit dan ooit tevoren.
Spark Therapeutics is pas het tweede bedrijf dat een aanvraag indient bij de Amerikaanse Food and Drug Administration voor een dergelijke behandeling, maar het is waarschijnlijk het eerste dat op de markt komt.
Katherine High, medeoprichter van Spark, sprak dinsdag op EmTech MIT 2016 en bevestigde dat het bedrijf op schema ligt om volgend jaar zijn eerste product te lanceren. De gentherapie, bekend als SPK-RPE65, richt zich op mutaties in de ogen van mensen die vaak tot blindheid leiden. Momenteel zijn er geen medicijnen beschikbaar om deze aandoeningen, die bekend staan als erfelijke retinale dystrofieën, te behandelen.
Katherine High, medeoprichter van Spark Therapeutics, praat met Antonio Regalado van MIT Technology Review.
Spark is van plan zijn FDA-aanvraag begin 2017 af te ronden. Indien volgend jaar goedgekeurd, zou de therapie de eerste voor een erfelijke ziekte worden die groen licht krijgt in de VS. Twee van dergelijke gentherapieën, Strimvelis en Glybera, zijn al goedgekeurd in Europa .
De maker van Glybera, UniQure, vroeg aanvankelijk om goedkeuring door de FDA voor zijn gentherapie, die een zeldzame genetische aandoening behandelt die lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD) wordt genoemd. Maar het bedrijf liet die plannen in december 2015 vallen nadat de FDA de aanvraag had afgewezen met een verzoek om aanvullende klinische onderzoeken uit te voeren om de effectiviteit van de therapie te bewijzen.
Het veld van gentherapie heeft zijn aandeel in klinische mislukkingen gekend, waaronder een overlijden van een patiënt in 1999 als gevolg van complicaties van een experimentele behandeling. High zegt dat eerdere mislukkingen deels plaatsvonden omdat diermodellen de mogelijke problemen van gentherapie niet voldoende blootlegden.
Je moet een kritieke massa problemen oplossen voordat je serieus kunt beginnen met therapeutische ontwikkeling, zei ze.
Spark heeft die problemen aantoonbaar opgelost met SPK-RPE65. Deze week presenteerde het bedrijf Fase III-gegevens op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Ophthalmology, waaruit blijkt dat 27 van de 29 proefpersonen die vrijwel blind waren, gedurende meer dan een jaar na de procedure een toename van het gezichtsvermogen ervoeren. Volgens het bedrijf hebben geen enkele patiënt ernstige bijwerkingen gehad die verband hielden met de behandeling. High zei dat de therapie wordt toegediend in een chirurgische procedure van 45 minuten onder verdoving, en een verandering in het gezichtsvermogen kan binnen 30 dagen worden waargenomen.
High zei dinsdag in een interview dat het bedrijf de proef heeft afgerond en niet van plan is om aanvullende tests uit te voeren voordat de FDA-goedkeuring wordt aangevraagd - een teken dat Spark vertrouwen heeft in zijn FDA-toepassing.
Spark begon in 2007 met het testen van SPK-RPE65 en heeft zich sindsdien aangesloten bij een klein aantal bedrijven die geavanceerde experimentele gentherapieën hebben ontwikkeld, voorbij de eerste veiligheidsonderzoeken en in de late stadia van testen. Ondertussen werkt Spark ook aan een gentherapie voor hemofilie, die al veelbelovende resultaten laat zien.