211service.com
Het jaar in de biogeneeskunde
Stamcellen
Lichte beweging: Om te laten zien hoe optogenetica kan worden toegepast op medische problemen, hebben onderzoekers een muis genetisch gemanipuleerd om een lichtgevoelig eiwit (weergegeven in groen) in zijn heupzenuw tot expressie te brengen. Ze kunnen dan spierbewegingen veroorzaken door licht op de spier te laten schijnen.
In oktober, 12 jaar nadat menselijke embryonale stamcellen voor het eerst werden geïsoleerd, werd een therapie afgeleid van dergelijke cellen voor het eerst bij mensen getest (First Human Tests of Embryonic Stem Cell Therapy onderweg). De therapie, ontwikkeld door Geron, is ontworpen om dwarslaesie te behandelen met een injectie van gedifferentieerde neurale cellen op de plaats van de verwonding.
Omdat de klinische proef de eerste in zijn soort is, moest Geron een nieuwe weg voorwaarts inslaan met de Amerikaanse Food and Drug Administration, aangezien de instantie erachter komt hoe embryonale stamceltherapieën gereguleerd kunnen worden en de veiligheid van deze cellen kan worden beoordeeld. Het bedrijf kreeg vorig jaar aanvankelijk de goedkeuring om klinische tests te starten, maar een paar maanden later werden deze opgeschort omdat dierproeven nieuwe veiligheidsproblemen opriepen. (FDA laat stamcelproeven hervatten)
Een tweede bedrijf, Advanced Cell Technology, kreeg in november de FDA-goedkeuring om te beginnen met menselijke tests van zijn embryonale stamcel-afgeleide therapie voor een erfelijke vorm van blindheid.
Hoewel deze twee proeven bij mensen belangrijke stappen voorwaarts in stamcelonderzoek markeren, heeft een federale rechter in Washington, D.C., het veld mogelijk een enorme stap terug geduwd. In augustus, slechts 18 maanden nadat president Obama een uitvoerend bevel van de regering van president George W. Bush had afgeschaft dat het gebruik van federale fondsen beperkte tot een beperkt aantal embryonale stamcellijnen, verbaasde rechter Royce Lamberth de stamcelgemeenschap door een bevel uit te vaardigen dat federale financiering blokkeert voor elk onderzoek waarbij embryonale stamcellen betrokken zijn. (Nieuwe uitspraak van de rechtbank kan stamcelonderzoek verlammen)
Onderzoekers zeggen dat de beslissing - zelfs als deze later wordt teruggedraaid - een schadelijk effect zal hebben op het veld, waardoor veelbelovend medisch onderzoek dat net momentum opbouwde, wordt belemmerd. Alle subsidies die worden beoordeeld bij de grootste financieringsinstantie van het land, de National Institutes of Health (NIH), waarbij menselijke embryonale stamcellen betrokken zijn, zijn in de wacht gezet terwijl de NIH en andere overheidsinstanties proberen het verbod ongedaan te maken.
De federale regering ging snel in beroep tegen het verbod en een hof van beroep schortte het in september tijdelijk op en hoorde deze maand de laatste ronde van argumenten in de zaak. Het blijft onduidelijk hoe snel die rechtbank een beslissing zal nemen, of wanneer rechter Lamberth een definitieve uitspraak zal doen.
In een voortdurende poging om de ethische strijd te vermijden die het onderzoek naar embryonale stamcellen heeft belemmerd, hebben wetenschappers een nieuwe methode ontwikkeld voor het maken van geïnduceerde pluripotente stamcellen, die even flexibel zijn als embryonale stamcellen, maar uit volwassen weefsel kunnen worden gemaakt zonder het gebruik van embryo's. (‘Een nieuwe manier om stamcellen te maken’) De nieuwe methode, ontwikkeld door Derrick Rossi en medewerkers van Harvard, is zeer efficiënt en gebruikt RNA in plaats van DNA om de vier eiwitten te produceren die nodig zijn om de cel te herprogrammeren. Het elimineren van de noodzaak voor DNA omzeilt enkele zorgen bij het maken van deze cellen, zoals het risico op groeiende tumoren.
genomica
Dit jaar, 10 jaar na de voltooiing van het Human Genome Project, vond genoomsequencing eindelijk zijn weg naar de praktijk van de geneeskunde. James Lupski , een arts-wetenschapper die lijdt aan een neurologische aandoening genaamd Charcot-Marie-Tooth, vond de bron van zijn ziekte na een zoektocht van 25 jaar door zijn hele genoom te sequencen. ( A Family Mystery, Solved by a Genome ) Het onderzoek van Lupski was het eerste dat aantoonde hoe sequencing van het hele genoom kan worden gebruikt om de genetische oorzaak van de ziekte van een individu te identificeren
Wetenschappers gebruiken sequencing ook om kanker te bestuderen en te behandelen, waarbij ze de genomen van het gezonde weefsel en tumorweefsel van een patiënt vergelijken om de genetische fouten te identificeren waardoor de kankercellen uit de hand konden lopen. Steven Jones, Janessa Laskin en medewerkers van de British Columbia Cancer Agency gebruikten deze benadering om medicijnen te helpen selecteren voor een man die aan een zeldzaam adenocarcinoom lijdt. (Kanker behandelen op basis van het genoom) Elaine Mardis en medewerkers vergeleken de genoomsequentie in een primaire tumor en een uitgezaaide tumor van dezelfde patiënt om te proberen mutaties te vinden waardoor cellen konden loskomen van de oorspronkelijke kankerplaats en zich door het lichaam konden verspreiden. ( Genetic Clues to Cancer's Spread ) Foundation Medicine, een startup gevestigd in Cambridge, Massachusetts, wil profiteren van deze bevindingen door een screeningtest te creëren die variaties in honderden kankergebonden genen kan detecteren. (Opstarten om patiënten een genetisch profiel van hun kanker te bieden)
Hersencontrole
Optogenetica - het gebruik van licht om genetisch gemodificeerde neuronen te controleren - is snel een van de populairste gebieden in de neurowetenschappen geworden. Optogenetische technologie wordt nu in honderden laboratoria over de hele wereld gebruikt, waardoor wetenschappers inzicht krijgen in de hersenen. Hoewel het grootste deel van het onderzoek is gericht op basiswetenschap, wijzen een handvol projecten die dit jaar zijn gepubliceerd de weg naar klinische toepassingen. Onderzoekers van het Weill Cornell Medical College in New York ontwikkelden een nauwkeuriger prothetisch netvlies voor blinde muizen dat genetisch was gemanipuleerd om een lichtgevoelig eiwit tot expressie te brengen in bepaalde retinale cellen. ( Now I See You ) Gentherapie zou op een dag hetzelfde mogelijk kunnen maken voor mensen.
Karl Deisseroth en collega's van Stanford gebruikten optogenetische technologie om de spierbeweging te controleren bij muizen die genetisch gemanipuleerd waren om een lichtgevoelig eiwit tot expressie te brengen in hun perifere zenuwstelsel. Een kleine implanteerbare LED-manchet leverde milliseconden lichtpulsen aan de zenuw, waardoor de beenspieren van de dieren samentrokken. De onderzoekers zeggen dat de door licht getriggerde samentrekkingen de normale spieractiviteit beter nabootsten dan de samentrekkingen die werden gegenereerd door elektrische signalen rechtstreeks aan de zenuw af te geven. (Genetische 'lichtschakelaars' regelen spierbewegingen) De bevindingen kunnen helpen bij de ontwikkeling van zenuwstimulatoren die mensen zullen helpen die verlamd zijn door ruggenmergletsel of ziekte.
Om optogenetica in het menselijk brein te gebruiken, moeten onderzoekers uitzoeken hoe ze licht diep in de hersenen kunnen leveren. Medtronic, een van 's werelds grootste fabrikanten van medische apparaten, werkt daaraan. Het bedrijf maakt momenteel elektrische diepe hersenstimulatoren, die zijn goedgekeurd voor de behandeling van Parkinson en andere neurologische aandoeningen. Een soortgelijk apparaat dat licht levert in plaats van elektriciteit zou het ontwerp van diepe hersenstimulatoren kunnen helpen verbeteren en zou uiteindelijk zelf een therapie kunnen worden. (Een hersenimplantaat dat licht gebruikt)
Ed Boyden, een van de makers van de optogenetica, was te zien in het oktobernummer van Technologie beoordeling ( Brain Control ) en schrijft in een gastcolumn online meer over hoe de wetenschap gebruik maakt van de ingenieuze oplossingen van de natuur. (Een algoritme definiëren voor uitvinden vanuit de natuur)
Synthetische biologie
Ten slotte creëerden Craig Venter en collega's van het Venter Institute leven. (Synthetisch genoom herstart cel, snel een genoom maken vanaf nul) Als hoogtepunt van een 15-jarig project creëerden onderzoekers een synthetisch genoom en gebruikten het vervolgens om een microbiële cel opnieuw op te starten.
Met behulp van een methode ontwikkeld in 2008 , hebben de onderzoekers, geleid door genomics-pionier Craig Venter, het genoom gesynthetiseerd van een kleine bacterie genaamd Mycoplasma mycoides , met iets meer dan een miljoen DNA-basenparen. Vervolgens transplanteerden ze het synthetische genoom in een verwante bacterie, Mycoplasma capricolum , in een proces dat ze eerder hadden geperfectioneerd gebruik van niet-synthetische chromosomen.
Nadat de ontvangende cellen het synthetische genoom hadden opgenomen, begonnen ze onmiddellijk de instructies uit te voeren die in het genoom waren gecodeerd. Alleen de geproduceerde cellen M. mycoides eiwitten, en binnen een paar ronden van zelfreplicatie waren alle sporen van de ontvangende soort verdwenen.
Venter en zijn collega's werken nu samen met Novartis en de National Institutes of Health om de technologie aan te passen om snel vaccins te maken tegen nieuwe stammen van het griepvirus.