Is $ 850.000 voor een blindheidsbehandeling de moeite waard?

Categorie: Biotechnologie Geplaatst jan 03

Spark Therapeutics, die de therapie maakt, maakte vandaag het kolossale prijskaartje bekend. Het werd Luxturna genoemd en werd in december goedgekeurd door de FDA, maar Spark maakte de prijs destijds niet bekend.

Nu heeft het. En het is veel.

In een klasse apart. De enige goedgekeurde gentherapie voor een erfelijke vorm van blindheid kost $ 425.000 per oog - de duurste enkelvoudige dosis van een medicijn in de VS. Bij $ 850.000 voor beide ogen zou dat meer dan 10 keer de mediane nettowaarde van een Amerikaans gezin zijn.

Wie zal profiteren? De therapie is bedoeld om het gezichtsvermogen te herstellen bij mensen met een specifieke genetische mutatie die degeneratie van het netvlies veroorzaakt. Spark heeft niet gezegd hoeveel mensen dat zijn, maar volgens onze eigen schattingen kunnen het minder dan 30 patiënten per jaar zijn.

Is het de moeite waard? Hoewel de therapie ervoor zorgt dat het gezichtsvermogen van patiënten niet verslechtert en zelfs enig gezichtsvermogen herstelt, is het geen remedie en weet niemand zeker hoe lang de effecten aanhouden. Daarentegen geneest een gentherapie die in Europa op de markt is, Strimvelis genaamd, effectief patiënten met een zeldzame vorm van immuundeficiëntie voor de lage, lage prijs van $ 714.000.