211service.com
Klinische onderzoeken zijn beter, sneller en goedkoper met big data
In associatie met Medidata
Klinische proeven zijn nooit meer in de publieke belangstelling geweest dan in het afgelopen jaar, toen de wereld de ontwikkeling van vaccins tegen covid-19, de ziekte die centraal stond in de coronaviruspandemie van 2020, zag. Discussies over studiefasen, werkzaamheid en bijwerkingen domineerden het nieuws. Het meest onderscheidende kenmerk van de vaccinproeven was hun snelheid. Omdat de vaccins bedoeld zijn voor universele distributie, bestaat de onderzoekspopulatie eigenlijk uit iedereen. Die unieke eigenschap betekent dat het werven van voldoende mensen voor de proeven niet het obstakel was dat het gewoonlijk is.
Klinische onderzoeken zijn beter, sneller en goedkoper met big data
Download het volledige rapport
Een van de moeilijkste onderdelen van mijn werk is het inschrijven van patiënten voor studies, zegt Nicholas Borys, medisch directeur van Lawrenceville, NJ, biotechnologiebedrijf Celsion, dat de volgende generatie chemotherapie- en immunotherapiemiddelen ontwikkelt voor lever- en eierstokkanker en bepaalde soorten hersenen. tumoren. Borys schat dat minder dan 10% van de kankerpatiënten deelnemen aan klinische onderzoeken. Als we dat tot 20% of 30% konden krijgen, hadden we waarschijnlijk al verschillende kankers overwonnen.
Klinische onderzoeken testen nieuwe medicijnen, apparaten en procedures om te bepalen of ze veilig en effectief zijn voordat ze worden goedgekeurd voor algemeen gebruik. Maar de weg van onderzoeksopzet tot goedkeuring is lang, kronkelig en duur. Tegenwoordig gebruiken onderzoekers kunstmatige intelligentie en geavanceerde gegevensanalyse om het proces te versnellen, de kosten te verlagen en sneller effectieve behandelingen te krijgen voor degenen die ze nodig hebben. En ze maken gebruik van een onderbenutte maar snelgroeiende bron: gegevens over patiënten uit eerdere onderzoeken
Externe bedieningselementen bouwen
Bij klinische onderzoeken zijn meestal ten minste twee groepen of armen betrokken: een test- of experimentele arm die de onderzochte behandeling krijgt en een controlearm die dat niet doet. Een controle-arm krijgt mogelijk helemaal geen behandeling, een placebo of de huidige standaardbehandeling voor de ziekte die wordt behandeld, afhankelijk van het type behandeling dat wordt onderzocht en waarmee het wordt vergeleken volgens het onderzoeksprotocol. Het is gemakkelijk om het rekruteringsprobleem te zien voor onderzoekers die therapieën voor kanker en andere dodelijke ziekten bestuderen: patiënten met een levensbedreigende aandoening hebben nu hulp nodig. Hoewel ze misschien bereid zijn een risico te nemen bij een nieuwe behandeling, is het laatste wat ze willen, willekeurig worden toegewezen aan een controlearm, zegt Borys. Combineer die terughoudendheid met de noodzaak om patiënten te rekruteren met relatief zeldzame ziekten – bijvoorbeeld een vorm van borstkanker die wordt gekenmerkt door een specifieke genetische marker – en de tijd om voldoende mensen te rekruteren kan maanden of zelfs jaren duren. Negen van de tien klinische onderzoeken wereldwijd - niet alleen voor kanker maar voor alle soorten aandoeningen - kunnen niet genoeg mensen rekruteren binnen hun beoogde termijnen. Sommige proeven mislukken helemaal bij gebrek aan voldoende deelnemers.
Wat als onderzoekers helemaal geen controlegroep hoefden te rekruteren en de experimentele behandeling konden aanbieden aan iedereen die ermee instemde om aan het onderzoek deel te nemen? Celsion onderzoekt een dergelijke aanpak met Medidata, het hoofdkantoor in New York, dat beheersoftware en elektronische gegevensverzameling levert voor meer dan de helft van 's werelds klinische onderzoeken, ten dienste van de meeste grote farmaceutische bedrijven en bedrijven in medische apparatuur, evenals academische medische centra. Medidata, overgenomen door het Franse softwarebedrijf Dassault Systèmes in 2019, heeft een enorme bron van big data verzameld: gedetailleerde informatie van meer dan 23.000 onderzoeken en bijna 7 miljoen patiënten die ongeveer 10 jaar teruggaan.
Het idee is om gegevens van patiënten in eerdere onderzoeken te hergebruiken om externe controlearmen te creëren. Deze groepen hebben dezelfde functie als traditionele controle-armen, maar kunnen worden gebruikt in situaties waar een controlegroep moeilijk te rekruteren is: bijvoorbeeld voor uiterst zeldzame ziekten of aandoeningen zoals kanker die dreigend levensbedreigend zijn. Ze kunnen ook effectief worden gebruikt voor proeven met één arm, waardoor een controlegroep onpraktisch is: bijvoorbeeld om de effectiviteit van een geïmplanteerd apparaat of een chirurgische ingreep te meten. Misschien is hun meest waardevolle onmiddellijke gebruik het doen van snelle voorbereidende proeven, om te evalueren of een behandeling de moeite waard is om na te streven tot een volledige klinische proef.
Medidata gebruikt kunstmatige intelligentie om zijn database te doorzoeken en patiënten te vinden die als controle dienden in eerdere onderzoeken naar behandelingen voor een bepaalde aandoening om zijn eigen versie van externe controlearmen te creëren. We kunnen deze historische patiënten zorgvuldig selecteren en de huidige experimentele arm matchen met de historische onderzoeksgegevens, zegt Arnaub Chatterjee, senior vice-president voor producten, Acorn AI bij Medidata. (Acorn AI is de data- en analyseafdeling van Medidata.) De onderzoeken en de patiënten komen overeen voor de doelstellingen van het onderzoek - de zogenaamde eindpunten, zoals verminderde mortaliteit of hoe lang patiënten kankervrij blijven - en voor andere aspecten van de onderzoeksontwerpen, zoals het type gegevens dat aan het begin van het onderzoek en onderweg is verzameld.
Bij het maken van een externe controle-arm doen we er alles aan om een ideale gerandomiseerde gecontroleerde studie na te bootsen, zegt Ruthie Davi, vice-president datawetenschap, Acorn AI bij Medidata. De eerste stap is om in de database te zoeken naar mogelijke kandidaten voor de controlearm met behulp van de belangrijkste geschiktheidscriteria uit de onderzoeksstudie: bijvoorbeeld het type kanker, de belangrijkste kenmerken van de ziekte en hoe geavanceerd deze is, en of het de eerste keer is dat de patiënt behandeld worden. Het is in wezen hetzelfde proces dat wordt gebruikt om controlepatiënten te selecteren in een standaard klinische proef, behalve dat gegevens die aan het begin van de vorige proef zijn vastgelegd, in plaats van de huidige, worden gebruikt om te bepalen of ze in aanmerking komen, zegt Davi. We vinden historische patiënten die in aanmerking zouden komen voor de studie als ze vandaag bestonden.
Download het volledige rapport.
Deze inhoud is geproduceerd door Insights, de aangepaste inhoudstak van MIT Technology Review. Het is niet geschreven door de redactie van MIT Technology Review.