Koper pas op voor deze gentherapie van $ 1 miljoen voor veroudering

telomeren Wikimedia

Er wordt gezegd dat niets zeker is behalve overlijden en belastingen. Maar over de eerste bestaat twijfel sinds de jaren zeventig, toen wetenschappers de naden van een van de fundamentele mysteries van de biologie doorzochten: de moleculaire redenen waarom we oud worden en sterven.

De losse draad die ze trokken, had te maken met telomeren - moleculaire uurwerken aan de uiteinden van chromosomen die elke keer dat een cel zich deelt korter worden, waardoor ze in feite een vaste levensduur krijgt. Sommige weefsels (zoals het darmslijmvlies) vernieuwen zich bijna constant en er werd vastgesteld dat deze een hoog gehalte hebben aan een enzym dat telomerase wordt genoemd en dat werkt om de telomeren opnieuw op te bouwen en uit te breiden, zodat cellen kunnen blijven delen.

Dat was genoeg om Elizabeth Blackburn, Carol Greider en Jack Szostak te winnen Nobelprijs in 2009. De voor de hand liggende vraag was dus of telomerase een cel kon beschermen tegen veroudering - en misschien ook de levensduur van hele organismen kon verlengen.

Terwijl telomeer-verlengende behandelingen bij muizen hebben leverde intrigerende resultaten op , heeft niemand aangetoond dat het aanpassen van de moleculaire klokken voordelen heeft voor mensen. Dat weerhoudt een Amerikaanse startup er niet van reclame te maken voor een telomeerverhogende genetische therapie - tegen een prijs.

Libella Gene Therapeutics, gevestigd in Manhattan, Kansas, beweert dat het nu aanbiedt een gentherapie om telomeren te herstellen in een kliniek in Colombia voor $ 1 miljoen per dosis. Het bedrijf kondigde op 21 november aan dat het patiënten rekruteerde voor wat het een pay-to-play klinische proef noemde.

Maar let op: deze proef is voor een onbewezen, niet-geteste behandeling die zelfs schadelijk kan zijn voor uw gezondheid.

Het bedrijf stelt voor om patiënten te injecteren met virussen die de genetische instructies bevatten die cellen nodig hebben om telomerase reverse transcriptase te produceren, een molecuul dat betrokken is bij het verlengen van de lengte van telomeren.

De gevaren zijn enorm, zegt Jerry Shay, een wereldexpert op het gebied van veroudering en kanker aan het Southwestern Medical Center van de Universiteit van Texas. Er is een risico op het activeren van een pre-kankercel die alle veranderingen heeft behalve telomerase, vooral bij mensen van 65 jaar en ouder.

Al jaren maken mensen die bij het bedrijf betrokken zijn wisselende beweringen over het onderzoek, waardoor onzekerheid ontstaat over wie erbij betrokken is, wanneer het zou kunnen beginnen en zelfs waar het zou plaatsvinden. Proefvermeldingen geplaatst in oktober naar clinicaltrials.gov tonen momenteel plannen voor drie gekoppelde experimenten, elk met vijf patiënten, gericht op respectievelijk kritieke ischemie van de ledematen, de ziekte van Alzheimer en veroudering.

Jeff Mathis, president van Libella, vertelde MIT Technology Review dat twee patiënten al het enorme bedrag hebben betaald om deel te nemen aan het onderzoek: een 90-jarige vrouw en een 79-jarige man, beiden Amerikaans staatsburger. Hij zei dat ze de gentherapie tegen de tweede week van januari 2020 zouden kunnen krijgen.

De beslissing om patiënten een fortuin te vragen om deel te nemen aan de studie van een experimentele behandeling is een rode vlag, zeggen ethische experts. Wat is de morele rechtvaardiging om mensen met de ziekte van Alzheimer aan te klagen? vraagt ​​Leigh Turner van het Center for Bioethics van de Universiteit van Minnesota. Waarom zou u degenen die alle risico dragen in rekening brengen?

Het telomeeronderzoek vindt buiten de VS plaats omdat het niet is goedgekeurd door de Food and Drug Administration. Details die op clincaltrials.gov zijn geplaatst, geven aan dat de injecties zouden worden uitgevoerd in de medische kliniek IPS Arcasalud SAS in Zipaquirá, Colombia, 40 kilometer (25 mijl) ten noorden van Bogotá.

Het duurt veel langer, is veel duurder, om iets op tijd in de VS gedaan te krijgen, zegt Mathis over Libella’s keuze om offshore te gaan.

Voor sommige promotors van telomerasegentherapie is urgentie gerechtvaardigd. Dit is het ethische dilemma: loop je snel en loop je het risico van een lage geloofwaardigheid, of beweeg je langzaam en heb je meer geloofwaardigheid en wereldwijde acceptatie - maar zijn er intussen mensen gestorven? zegt Mike Fossel, de president van Telocyte, een bedrijf dat van plan is een onderzoek te doen naar telomerase-gentherapie voor de ziekte van Alzheimer in de VS als het de goedkeuring van de FDA kan krijgen.

Onze rapportage bracht een aantal onbeantwoorde vragen over het proces aan het licht. Volgens de lijsten is de hoofdonderzoeker - dat wil zeggen de verantwoordelijke arts - Jorge Ulloa, eerder een vaatchirurg dan een expert in genoverdracht. Ik zie niemand met relevante wetenschappelijke expertise, zegt Turner.

Verder zegt Bill Andrews, die op de lijst staat als Chief Scientific Officer van Libella, dat hij niet weet wie Ulloa is, ook al staan ​​op de website van Libella de mannenfoto's samen op de lijst met teamleden. Hij zei dat hij geloofde dat verschillende artsen de proef leidden.

Turner uitte ook zijn bezorgdheid over de voorgestelde observatieperiode van 10 dagen die wordt beschreven in het bericht voor de overzeese studie: als iemand betaalt, komt opdagen, wordt behandeld en niet erg lang blijft, hoe worden dan vervolgvragen gesteld? Waar vinden ze plaats?

Bedrijven die de telomeerbenadering willen proberen, wijzen vaak op het werk van Maria Blasco, een Spaanse wetenschapper die rapporteerde dat telomeerverlengende gentherapie gunstig was voor muizen en geen kanker veroorzaakte. Blasco, directeur van het Spaanse Nationale Centrum voor Kankeronderzoek, zegt dat ze van mening is dat er nog veel meer studies moeten worden gedaan voordat zo'n gen-experiment op een persoon wordt uitgeprobeerd.

Dit is niet de eerste keer dat Libella heeft aangekondigd dat het proces binnenkort zal beginnen. Het beweerde eind 2017 dat menselijke proeven met de telomerasetherapie in de komende weken zouden beginnen. In 2016 beweerde Andrews (toen een partnerschap aangegaan met de biotech-startup BioViva) dat de bouw van een kliniek voor het omkeren van leeftijd op het eiland Fiji voor het einde van het jaar voltooid zou zijn. Geen van beide kwam uit.

Soortgelijke vragen omringen Libella's meest recente beweringen dat het twee betalende klanten heeft. Pedro Fabian Davalos Berdugo, manager van Arcasalud, zei dat drie patiënten in december in afwachting waren van behandeling. Maar Bioaccess, een Colombiaanse contractonderzoeksorganisatie die de Libella-studie faciliteert, zei dat er nog geen patiënten waren ingeschreven.

Ook is onduidelijk waar Libella de virussen vandaan haalt die nodig zijn voor de behandeling. Virovek, een Californisch biotechbedrijf dat door verschillende bronnen is geïdentificeerd als de fabrikant van Libella, beantwoordde geen vragen over de vraag of er een behandeling was geproduceerd.

zich verstoppen