Kristaltherapie

Een van de redenen waarom gentherapie tot nu toe is mislukt, is dat het moeilijk is om de juiste genen veilig in celkernen te krijgen. Genetisch gemodificeerde virussen zijn een veelvoorkomend maar niet ideaal vehikel voor de genen, omdat de virussen een fatale immuunrespons kunnen veroorzaken. Op zoek naar een manier om de genetische goederen onschadelijk en efficiënt af te leveren, wenden kankeronderzoeker Gayle Woloschak van de Northwestern University Medical School en onderzoekers van het Argonne National Laboratory zich tot nanokristallen-deeltjes met een diameter van enkele miljardsten van een meter.





De kleine deeltjes fungeren als steiger voor het genetische materiaal en maken het mogelijk om andere moleculen, zoals peptiden, te hechten die kunnen helpen het complex rechtstreeks naar de celkern te leiden. In de eerste experimenten gebruikten Woloschak en haar collega's een kleine elektrische stimulus om de celwand semi-permeabel te maken, waardoor de nanokristallen, die slechts iets breder zijn dan DNA, er doorheen konden glippen. Momenteel werken de wetenschappers aan het toevoegen van een navigatiepeptide aan de steiger.

10 opkomende technologieën die de wereld zullen veranderen

Dit verhaal maakte deel uit van ons nummer van februari 2003

  • Zie de rest van het probleem
  • Abonneren

Om de kristallen te maken, gebruikten Woloschak en haar collega's titaniumdioxide, een materiaal dat het immuunsysteem niet zou moeten uitlokken. Nanokristallen zijn ook aantrekkelijk omdat ze meerdere genen kunnen dragen, een eigenschap die de therapie zou kunnen vereenvoudigen voor ziekten die worden veroorzaakt door verschillende slecht werkende genen, zegt Woloschak. De nanokristallen kunnen ook een manier zijn om ongewenst genetisch materiaal uit te schakelen, voegt ze eraan toe. De onderzoekers zouden aan het nanodeeltje een kort stukje DNA hechten dat overeenkomt met een defecte gensequentie; eenmaal gebonden met het ongewenste genetische materiaal in de cel, kan het nanodeeltje door licht of röntgenstraling worden afgebroken, waardoor het problematische DNA eruit wordt geknipt.



Hoewel Woloschak zegt dat het werk van de groep nog minstens twee jaar verwijderd is van dierproeven, begint het potentieel van nanodeeltjes definitief te kristalliseren. De hoop is dat nanodeeltjes in staat zullen zijn om enkele van de nuttige eigenschappen van een virale vector, zoals de lokalisatiepeptiden, op te nemen zonder bang te hoeven zijn dat ze een negatieve immuunreactie zullen veroorzaken, zegt Daniel Feldheim, een chemicus van de North Carolina State University. het ontwikkelen van gouden nanodeeltjes die ook kunnen worden ingezet bij gentherapie-inspanningen.

zich verstoppen