211service.com
Nieuw CRISPR-eiwit snijdt door genomen, patentproblemen
Wetenschappers in Boston hebben een nieuwe draai gegeven aan een belangrijke methode voor het bewerken van genomen die onderzoekers meer controle zou kunnen geven over het DNA van levende wezens en die invloed zou kunnen hebben op een woedend octrooigeschil over de krachtige technieken.
Feng Zhang
Feng Zhang, een onderzoeker aan het Broad Institute of MIT en Harvard, meldde vandaag in het tijdschrift: Cel dat hij een vervanging had ontwikkeld voor een belangrijk onderdeel van het genoom-engineeringsysteem dat algemeen bekend staat als CRISPR-Cas9.
De technologie voor het bewerken van genen, die DNA op precieze locaties knipt, is door wetenschappelijke laboratoria verspreid omdat het een veelzijdige, krachtige manier biedt om het DNA van bacteriën, planten en mensen te manipuleren. Het stelt wetenschappers in staat om in grote lijnen opnieuw te bedenken hoe ze alles bestuderen, van de ziekte van Alzheimer tot biotechnologische gewassen.
Het werk van het team van Zhang, dat dit jaar is uitgevoerd, laat zien dat het snij-eiwit Cas9 kan worden vervangen door een ander eiwit, Cpf1, dat volgens hem ook zal werken als een veelzijdige bewerkingstool. In een zorgvuldig vervaardigde persbericht , Broad chief Eric Lander zei dat het systeem een nieuwe generatie van genome editing-technologie vertegenwoordigt die een dramatisch potentieel heeft om genetische manipulatie te bevorderen.
De achtergrond van de Broad-aankondiging is een slepende patentstrijd met de University of California, Berkeley, over wie de eerste CRISPR-bewerkingstools heeft uitgevonden, in het bijzonder Cas9 (zie Wie is de eigenaar van de grootste biotech-ontdekking van de eeuw? ). Het U.S. Patent Office overweegt een beslissing om tussenbeide te komen in de zaak (zie CRISPR Patent Fight Now a Winner-Take-All Match).
Het nieuwe systeem zou, omdat het een ander snij-eiwit heeft, een oplossing kunnen bieden voor het juridische moeras. De grootste waarde ligt misschien meer in termen van het octrooilandschap dan een wetenschappelijke vooruitgang, zegt Dan Voytas, een onderzoeker op het gebied van genoombewerking aan de Universiteit van Minnesota.
Er staat veel op het spel, want startups racen om genbewerking te ontwikkelen als basis voor mogelijke medische behandelingen. Editas Medicine, dat verbonden is met het laboratorium van Feng, haalde in augustus nog eens 120 miljoen dollar op. Intellia, een concurrent verbonden aan het Berkeley-team, heeft deze maand $ 70 miljoen opgehaald.
CRISPR is gebaseerd op een natuurlijk systeem dat sommige bacteriën gebruiken om zich tegen virussen te verdedigen door hun binnendringende genen te vernietigen. In het laboratorium is het aangepast als een hulpmiddel dat uit twee belangrijke componenten bestaat: een kort stuk RNA dat op één lijn ligt met een specifiek gen, en vervolgens een snij-eiwit dat naar binnen beweegt om het gen open te knippen.
Eugene Koonin, een onderzoeker bij de National Institutes of Health die co-auteur was van het papier erin Cel , zei dat het huidige werk begon met computervoorspellingen van eiwitten in bacteriën die een vergelijkbare rol kunnen spelen als Cas9. Het is inderdaad een nieuw systeem dat wezenlijk verschilt van het eerder bekende systeem, zegt hij.
Wetenschappers die niet bij het werk betrokken waren, zeiden dat het nieuwe systeem waarschijnlijk een beperkte rol zou spelen in wat een groeiende gereedschapskist van DNA-bewerkingstechnieken is. George Church, die genomics-technologie ontwikkelt aan de Harvard University, zegt dat het systeem functies heeft die nuttig kunnen zijn in cellen die zich niet delen, inclusief zenuwen en de meeste andere cellen in ons lichaam, die doorgaans moeilijker te bewerken zijn. Er is een nichemarkt voor een verzameling van verschillende eiwitten, zodat sneden overal in het genoom kunnen worden geplaatst, zegt hij.
Broad en Feng hebben meer dan 10 belangrijke patenten gewonnen voor CRISPR-genoombewerking met Cas9. Ze hebben echter de strijd verloren om publieke erkenning te krijgen voor de uitvinding, die de nieuwsmedia en prijsgevende organisaties in plaats daarvan hebben overhandigd aan Jennifer Doudna van Berkeley en Emmanuelle Charpentier van het Helmholtz Center for Infection Research in Germany voor werk dat oorspronkelijk is gepubliceerd in 2012.
Deze week, Reuters genoemd Doudna en Charpentier behoren tot de waarschijnlijke winnaars van een Nobelprijs in oktober.
Broad en MIT blijven lobbyen voor een andere kijk op wetenschappelijke gebeurtenissen. Deze maand heeft Robert Desimone, directeur van MIT's McGovern Institute for Brain Research, waar Feng een aanstelling heeft, schreef aan de Econoom het verslag van dat tijdschrift corrigeren over hoe CRISPR-Cas9 werd uitgevonden, door te zeggen dat het Berkeley-team geen cellen, geen genomen en geen bewerking had gebruikt.
De ontdekking van het manipuleren van het CRISPR-systeem is waarschijnlijk slechts het begin van een nieuw tijdperk van nauwkeurige genoombewerking, zegt Feng, met veel nieuwe benaderingen in ontwikkeling. De natuur heeft miljarden jaren de tijd gehad om deze gereedschappen te maken, zegt hij. We willen zoveel mogelijk stenen omdraaien als we kunnen vinden.
Op de nieuwe technologie zijn octrooiaanvragen ingediend. In de release zei het Broad Institute dat de nieuwe vorm van CRISPR-bewerking beschikbaar zou zijn voor wetenschappers en op grote schaal in licentie zou worden gegeven aan bedrijven die systemen en chemicaliën verkopen voor onderzoek. De organisatie zweeg over welk bedrijf rechten zou krijgen om de technologie te gebruiken bij het ontwikkelen van nieuwe medische behandelingen.
Feng zei dat het te vroeg was om de details te kennen, maar zei dat de rechten op de nieuwe technologie niet noodzakelijkerwijs toebehoorden aan Editas, het bedrijf waarvan hij medeoprichter was.