211service.com
Onverwachte sterfgevallen zetten veelbelovende immunotherapie in de wacht
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft donderdag een belangrijk onderzoek naar immuuntherapie stopgezet nadat drie patiënten waren overleden aan toxische reacties.
De proef, die wordt uitgevoerd door Juno Therapeutics uit Seattle, is een van de meest geavanceerde onderzoeken naar het gebruik van genetisch gemodificeerde T-cellen voor de behandeling van kanker.
Juno zei dat het geloofde dat de sterfgevallen, het resultaat van hersenzwelling, werden veroorzaakt door een voorbereidende behandeling, fludarabine, niet door de T-cellen zelf. Volgens Forbes , die rapporteerde voor het eerst de FDA-actie , zal het onderzoek naar verwachting met aanpassingen worden hervat.
Hans Bishop, CEO van Juno Therapeutics.
Iedereen komt hier om te werken om geneesmiddelen te ontwikkelen, maar dit stemt ons allemaal nederig, zei Juno-CEO Hans Bishop gistermiddag in een telefonische vergadering met aandelenanalisten.
Juno's proef, ROCKET genaamd, was gericht op het verwijderen van kanker uit de lichamen van volwassenen met acute lymfatische leukemie. Dat wordt gedaan door de immuun-T-cellen van een patiënt genetisch te modificeren om de kanker aan te vallen.
In totaal hebben ongeveer acht op de tien patiënten die werden behandeld in Juno's leukemie-onderzoeken hun tumoren zien verdwijnen. Maar de behandelingen zijn extreem krachtig. Hetzelfde Juno-programma werd in 2014 stopgezet nadat twee andere patiënten stierven aan immuunreacties veroorzaakt door de T-cellen.
Volgens sommige maatregelen is het overlijden van patiënten in T-celonderzoeken bijna routine geworden, inclusief dodelijke slachtoffers in onderzoeken door het National Cancer Institute en aan de Universiteit van Pennsylvania.
Het nieuws over de opschorting van de proef deed het aandeel Juno met meer dan 30 procent dalen. Het bedrijf ging in 2014 naar de beurs in een van de grootste biotech-IPO's ooit en had gehoopt om in 2017 goedkeuring te krijgen, een deadline die het nu waarschijnlijk niet zal halen.
In plaats daarvan zouden concurrenten zoals Kite Pharma en Novartis de eersten kunnen worden die een dergelijke therapie op de markt brengen. Kite's behandeling wordt getest op non-Hodgkin-lymfoom, een andere bloedkanker, terwijl Novartis kinderleukemie bestudeert.
De behandeling van Juno, bekend als JCAR015, werd getest bij volwassenen die geconfronteerd werden met hun derde of vierde aanval met leukemie. Dergelijke patiënten hebben een zeer slechte kans om de kanker te verslaan, wat het testen van risicovolle behandelingen acceptabel maakt.
Michel Sadelain, de wetenschapper bij Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York die oorspronkelijk de T-celbehandeling ontwikkelde die door Juno wordt getest, zegt dat hij pas deze week van de sterfgevallen hoorde. Hij zegt dat de dodelijke slachtoffers niet in New York vielen, maar in andere centra die aan het proces deelnamen.
We hebben deze specifieke complicatie niet gezien bij meer dan 50 volwassen [leukemie]-patiënten die bij MSK werden behandeld, zegt hij. Deze nieuwe medicijnen zijn krachtig en het veld leert nog steeds hoe deze kracht te benutten. Ik denk niet dat deze gebeurtenissen het langetermijnpotentieel voor gemanipuleerde T-cellen veranderen.
(Lees verder: Forbes , Verklaring van Juno Therapeutics , Biotech's komende kankerbehandeling)