211service.com
Onze innerlijke stamcellen provoceren
Fate Therapeutics , een startup gevestigd in La Jolla, CA, heeft tot doel het vermogen van het lichaam om zichzelf te genezen te benutten door medicijnen te ontwikkelen die lokale stamcellen stimuleren. In plaats van celtransplantaties te ontwikkelen om ziek of beschadigd weefsel te vervangen, waar veel stamcelonderzoek zich op richt, zoekt Fate naar moleculen die het gedrag van volwassen stamcellen in verschillende delen van het lichaam kunnen sturen. Het twee jaar oude bedrijf begon in mei met zijn eerste klinische proef met een nieuw molecuul dat navelstrengbloedtransplantaties effectiever zou kunnen maken door de activiteit van de stamcellen die het bloed en het immuunsysteem vormen, te versterken.
Caspar de vis: Door een transparante zebravis te maken, kon Harvard-onderzoeker Leonard Zon fluorescerend gelabelde hematopoëtische stamcellen van een donorvis het beenmerg van de ontvanger opnieuw bevolken. De transparante gemuteerde zebravis, Caspar genaamd, bood een middel om de effecten van FT1050 te bestuderen, een experimenteel medicijn dat nu in klinische onderzoeken wordt uitgevoerd om de effectiviteit van navelstrengbloedtransplantaties te vergroten.
Het menselijk lichaam zit vol met volwassen stamcellen - kleine populaties van weefselspecifieke stamcellen die zich alleen kunnen ontwikkelen tot de cellen van hun eigen weefsel, en wiens taak het is om dat weefsel te helpen onderhouden en repareren. Hoewel ze het flexibele lot van embryo-afgeleide stamcellen missen, zijn volwassen stamcellen er in verschillende smaken, waaronder die in staat zijn om onder andere levercellen en immuun- en bloedcellen te maken. Fate Therapeutics gelooft dat deze cellen, met een beetje farmaceutische aansporing, kunnen worden aangezet om weefsel- en orgaansystemen te herstellen of zelfs terug te vechten tegen kanker.
[Volwassen stamcellen] kunnen ertoe worden aangezet zich te vermenigvuldigen, ze kunnen ertoe worden aangezet om te differentiëren tot het celtype dat ze voorbestemd waren te worden, of mogelijk zelfs ertoe gebracht iets te worden waarvoor ze niet bestemd waren en dat therapeutisch relevant zou kunnen zijn, zegt Paul Grayson. Fate's president en CEO.
Om beter te begrijpen hoe volwassen stamcellen kunnen worden geactiveerd en bestuurd, heeft Fate veel van zijn onderzoek gericht op geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS), volwassen cellen die opnieuw zijn geprogrammeerd naar een embryonale staat en hetzelfde flexibele ontwikkelingspotentieel hebben als embryonale stamcellen. . In plaats van te proberen deze iPS-cellen te gebruiken om ziekten te behandelen, gebruikt Fate ze als een ontdekkingsinstrument om meer te weten te komen over welke routes belangrijk zijn voor het activeren of remmen van stamcelontwikkeling.
De strategie van het lot is om te proberen te profiteren van wat we leren over stamcelbiologie om methoden te ontwikkelen om medicijnen te gebruiken om stamcellen in of uit te schakelen, zegt David Scadden , een van de oprichters van het bedrijf en directeur van het Center for Regenerative Medicine in het Massachusetts General Hospital. Scadden en andere toponderzoekers van instituten voor regeneratieve geneeskunde in het hele land, waaronder MIT, Scripps en Stanford, werden samengebracht door een groep durfkapitalisten die Fate Therapeutics zagen als een manier om hun onderzoek snel naar de voorgrond van stamcelonderzoek te brengen. wetenschap.
Fate heeft $ 25 miljoen aan kapitaal opgehaald en wordt ondersteund door drie risicokapitaalgroepen. Het bedrijf heeft zijn intellectuele-eigendomsportefeuille opgebouwd door technologie van verschillende universiteiten in licentie te geven, waarbij de focus gedeeltelijk ligt op iPS-celtechnologie, en door octrooien te verlenen op de stamcelontdekkingen van de oprichters en interne wetenschappers.
De eerste klinische proef van Fate richt zich op een molecuul dat bekend staat als FT1050. Het molecuul lijkt de proliferatie van hematopoëtische stamcellen te stimuleren - die aanleiding geven tot bloed en immuuncellen - en helpt ze naar het beenmerg te leiden. Als het succesvol is, kan het medicijn een onschatbare aanvulling worden op beenmergtransplantaties en navelstrengbloedtransfusies die worden gebruikt om kanker en bloedziekten te behandelen.
Behandeling voor leukemie of lymfoom, bijvoorbeeld, doodt de meeste hematopoëtische stamcellen van een patiënt, en de beste manier om ze opnieuw te bevolken is door beenmerg getransplanteerd van een gematchte donor. Wanneer een beenmergdonor-match niet beschikbaar is, wenden oncologen zich tot navelstrengbloed, dat rijk is aan stamcellen en slechts een gedeeltelijke match van het weefseltype vereist. Navelstrengbloed is echter ook ongelooflijk duur, het kost meer dan $ 30.000 of meer per eenheid, en bloed uit een enkele streng is vaak onvoldoende om een volwassene te behandelen.
Het wordt erg moeilijk om een eenheid te vinden die groot genoeg is om groot genoeg te zijn voor een volwassen volwassene, zegt Dennis Confer , Chief Medical Officer van het National Marrow Donor Program. Artsen kunnen soms bloed uit twee strengen gebruiken, maar dit is nog duurder en vereist dat beide navelstrengmonsters overeenkomen met de donor. Als iemand een uitbreidingsstrategie zou kunnen bedenken die kosteneffectiever is, zou dat brede acceptatie kunnen krijgen, zegt hij.
In een klinische studie in een vroeg stadium test Fate Therapeutics FT1050 bij 12 patiënten die chemotherapie hebben ondergaan voor lymfoom. De patiënten krijgen elk twee eenheden navelstrengbloed: een die is behandeld met het stamcelmodulerende medicijn en een andere die alleen is gelaten. De proef is in de eerste plaats een veiligheidsstudie, maar omdat de twee eenheden werden geoogst van twee verschillende pasgeborenen, kunnen onderzoekers de genetische verschillen gebruiken om de cellen te volgen en te bepalen of met FT1050 behandelde stamcellen efficiënter kunnen vasthouden en gedijen in het beenmerg.
Fate gelooft dat meerdere aandoeningen op deze manier kunnen worden behandeld, waarbij kleine moleculen worden gebruikt om de activiteit van volwassen stamcellen te beheersen. Het bedrijf volgt zelfs dezelfde strategie voor kankerbehandelingen, in de hoop dat ze de ongecontroleerde groei van kankercellen kunnen verstoren door ze in een meer gedifferentieerde, minder kwaadaardige toestand te dwingen.