211service.com
Ruggenmergbehandelingen in China
Een groeiend aantal patiënten gaat naar China voor experimentele therapieën, zoals celtransplantaties om ruggenmergletsels en andere ziekten te behandelen. Maar wetenschappers in het veld hebben scherpe kritiek op de trend en zeggen dat deze therapieën duur, onbewezen en mogelijk onveilig zijn (zie The Problematical Dr. Huang Hongyun, januari 2005).
nutsvoorzieningen wijze jonge , een internationaal erkende expert op het gebied van ruggenmergletsel, heeft tot doel enkele van de problemen aan te pakken die verband houden met tests bij mensen met experimentele therapieën. Hij leidt een nieuw project om rigoureuze klinische proeven uit te voeren in China en heeft een netwerk van Chinese ziekenhuizen opgezet om nieuwe behandelingen voor dwarslaesie te testen.
Young, een neurowetenschapper en directeur van W.M. Keck Center for Collaborative Neuroscience in Piscataway, NJ, zegt dat de beschikbaarheid van de enorme Chinese bevolking het klinische proefproces drastisch zal versnellen, waardoor nieuwe therapieën sneller en goedkoper kunnen worden getest. Hij hoopt dat het netwerk uiteindelijk een go-to-testsite zal zijn voor grote farmaceutische bedrijven met nieuwe behandelingen voor ruggenmergletsel.
Het aantal potentiële nieuwe therapieën voor dwarslaesie is de afgelopen jaren enorm toegenomen - van tientallen behandelingen is aangetoond dat ze het ruggenmerg regenereren in diermodellen. Maar het veilig testen van die therapieën is een uitdaging. Om te beginnen is dwarslaesie een complex probleem; patiënten behouden vaak een gedeeltelijk motorisch of zintuiglijk vermogen en kunnen na het letsel spontaan wat mobiliteit herstellen.
Zoiets als bloeddruk is gemakkelijk te beoordelen in een klinische proef - een pil brengt het naar beneden of niet, zegt John Ditunno , een expert op het gebied van dwarslaesie aan de Thomas Jefferson University in Philadelphia. Maar de uitdaging bij dwarslaesie is dat je kijkt naar het vermogen van een persoon om in het echte leven te functioneren. Dat is erg ingewikkeld.
Klinische tests vereisen ook veel patiënten. Met slechts ongeveer 10.000 ruggenmergletsels in de Verenigde Staten per jaar, is het werven voor een studie pijnlijk traag. Proeven voor behandelingen van dwarslaesie in de Verenigde Staten zijn jarenlang opgehouden vanwege de trage inschrijving. Als gevolg hiervan zijn gefrustreerde patiënten, gesteund door succesverhalen van experimentele therapieën die niet zijn goedgekeurd in de Verenigde Staten, begonnen naar het buitenland te reizen om toegang te krijgen tot deze behandelingen.
Een van de bekendste beoefenaars van dergelijke behandelingen is Hongyun Huang, een controversiële Chinese neurochirurg die bij ongeveer 600 patiënten heeft getransplanteerd wat volgens hem olfactorische omhullende cellen zijn, een type cel dat kan helpen bij het regenereren van neuronen.
Veel deskundigen beweren dat deze therapieën, die tienduizenden dollars kunnen kosten, niet voldoende zijn getest. Er zijn geen controles, geen goed gedefinieerd protocol voor follow-up na de procedure, zegt James gast , een neurochirurg en ruggenmergonderzoeker bij The Miami Project to Cure Paralysis. Gast bezocht eerder het ziekenhuis van Huang en was vorige maand co-auteur van een kritiek op de behandeling voor een wetenschappelijk tijdschrift. Er zijn relatief weinig gegevens over wat de implantaten zijn, wat de complicaties zijn of wat de uitkomsten zijn, zegt hij.
Volgens Young, die Huang opleidde toen hij een postdoctoraal student was aan de Rutgers University, te beginnen in de late jaren 1990, is dit gebrek aan follow-up symptomatisch voor de medische cultuur in China. Een deel van het probleem in China is dat er geen systeem is voor follow-up, zegt Young. Wanneer een patiënt het ziekenhuis verlaat, heeft [het ziekenhuis] niet de middelen om de patiënt terug te laten komen.
Young wil deze praktijk veranderen met zijn netwerk voor klinische proeven, dat nu 17 deelnemende centra heeft op het Chinese vasteland en Hong Kong, en is van plan om in juni met zijn eerste klinische proef te beginnen.
Het netwerk heeft trainingssessies gesponsord voor de Chinese artsen die bij de proeven betrokken waren, waarin Amerikaanse experts gestandaardiseerde procedures leerden voor de beoordeling van dwarslaesie. Uitkomstmeting is altijd het belangrijkste, zegt Johan Karlberg, directeur van de Centrum voor klinische proeven aan de Universiteit van Hong Kong, die uitgebreide ervaring heeft met het uitvoeren van klinische proeven en toezicht zal houden op de projecten van het netwerk.
In september zijn onderzoekers van plan om een placebogecontroleerd onderzoek met lithium te starten, waarvan is aangetoond dat het de celgroei en overleving in diermodellen stimuleert. De volgende stap, als ze toestemming krijgen, is een proef met stamcellen afkomstig van navelstrengbloed die worden getransplanteerd in 300 patiënten met chronisch dwarslaesie. Young zegt dat het doel is om de proeven in zowel China als de Verenigde Staten te registreren.
Met deze eerste proef willen we proof-of-concept vaststellen dat we een therapie van de preklinische fase naar [late-stage klinische studies] in twee jaar kunnen brengen - wat erg snel is - en het goedkoper, sneller en beter doen dan wie dan ook anders, zegt Young. Ik hoop dat als we dit concept eenmaal hebben vastgesteld, een bedrijf met een veelbelovende therapie binnen twee jaar binnen kan komen en een definitief antwoord kan krijgen ... voor $ 20 miljoen of minder. (Young schat dat het netwerk proeven kan uitvoeren voor ongeveer $ 20.000 per patiënt voor chirurgie en ziekenhuisopname, vergeleken met ongeveer $ 100.000 voor een vergelijkbare Amerikaanse proef.)
Dit netwerk heeft meer capaciteit dan enig ander netwerk ter wereld, zegt Young. We zouden 6.000 patiënten per jaar kunnen testen als we zouden willen. De capaciteit zal echter ook afhangen van de financiering, zegt hij. Het netwerk is tot nu toe grotendeels afhankelijk van fondsenwerving en moet nog een aanzienlijk bedrag inzamelen om de eerste proefronde te betalen.
Er is waarschijnlijk niemand beter gekwalificeerd dan [Young] om hierover na te denken, zegt Guest. Maar het kan moeilijk zijn om de verschillende deelnemende centra, die zeer verschillende expertiseniveaus hebben, op hetzelfde niveau te laten opereren, zegt hij. Dit zal een alliantie zijn tussen enkele sterke, goed gefinancierde centra en andere centra die het moeilijk hebben en ondergefinancierd zijn, dus of het zal werken valt nog te bezien, zegt Guest.
Bovendien kan het netwerk mogelijk niet zoveel patiënten inschrijven als voorspeld, zegt John Steeves , een expert op het gebied van dwarslaesie aan de Universiteit van British Columbia. Mensen denken dat een netwerk voor klinische proeven in China een enorme capaciteit zou hebben gezien de bevolking van China, zegt hij. De capaciteit van het gezondheidszorgsysteem in China komt echter niet noodzakelijk overeen met de bevolking, dus het vermogen van een proef om het juiste aantal kandidaten aan te trekken, wordt beperkt door het bestaande gezondheidszorgsysteem.
Het netwerk van Young maakt deel uit van een bredere verschuiving in China, die de afgelopen jaren de aandacht heeft getrokken van de farmaceutische industrie. De klinische proefcultuur verandert snel, zegt Karlberg van de Universiteit van Hong Kong. China is snel bezig met de wereldwijde ontwikkeling van geneesmiddelen en farma kijkt naar de groeiende markt in China.
Deze nieuwe interesse kan zijn eigen hindernissen met zich meebrengen. Het Chinese drugsreguleringssysteem is geëvolueerd als reactie op de internationale aandacht - het land heeft nu strikte regels voor klinische proeven en een toestemmingsproces dat langer is dan in de Verenigde Staten.
Terug in de Verenigde Staten roepen patiënten al op om deel te nemen aan de Chinese onderzoeken. Jonge gematigden a website voor patiënten met dwarslaesie en hun families, en zegt dat de belangrijkste vraag de laatste tijd was hoe je aan deze onderzoeken kunt deelnemen. (De website heeft ook een sectie waar mensen die naar het buitenland zijn gegaan voor experimentele behandelingen hun ervaringen beschrijven, zowel goede als slechte.)
Young zegt dat Amerikaanse patiënten in aanmerking komen voor de proeven. Ze zullen echter naar China moeten reizen voor de operatie en zes weken, zes maanden en een jaar na de behandeling beschikbaar zijn voor vervolgonderzoeken. Hoewel ze niet voor de procedure hoeven te betalen, zouden ze moeten betalen voor alle zorg die verder gaat dan die aan Chinese patiënten, zegt Young. Zoals hij uitlegt, is de ziekenhuiszorg in China anders dan in de Verenigde Staten, met Chinese families in plaats van verpleegkundigen die vaak voor patiënten op de afdelingen zorgen.
En hoe zit het met patiënten die graag willen weten of de controversiële behandeling van Hongyun Huang echt werkt? Young zegt dat het netwerk nog geen plannen heeft om de celtransplantatietherapie van zijn oud-student te testen.
Homepagina-afbeelding met dank aan Rutgers University. Wise Young, een dwarslaesie-expert aan de universiteit.