211service.com
'S Werelds duurste medicijn wordt van de markt gehaald
Gentherapie produceren bij UniQure.
Het bedrijf dat de eerste gentherapie in de westerse wereld heeft ontwikkeld, zal zijn baanbrekende behandeling van de markt halen vanwege een gebrek aan vraag.
Het medicijn, Glybera, was het duurste voorgeschreven medicijn in de geschiedenis voor $ 1 miljoen voor een eenmalige injectieronde (zie 's Werelds duurste medicijn is een mislukking). Het bevat gemanipuleerde virussen die kopieën bevatten van een gen dat bedoeld is om lipoproteïnelipasedeficiëntie, een zeldzame stofwisselingsziekte, te corrigeren.
De goedkeuring van Glybera door Europese regelgevende instanties voor geneesmiddelen in 2012 betekende een mijlpaal op het gebied van gentherapie na een reeks tegenslagen en veiligheidsproblemen. Maar de lage vraag naar de therapie en vragen over de effectiviteit ervan hebben de fabrikant van Glybera, UniQure, gevestigd in Amsterdam en Lexington, Massachusetts, geplaagd.
Het was niet alleen dat het $ 1 miljoen kostte; het is dat het op de markt kwam zonder veel bewijs dat het $ 1 miljoen waard was, zegt Casey Quinn, een gezondheidseconoom bij het MIT Center for Biomedical Innovation die gespecialiseerd is in Europese prijsstelling van geneesmiddelen.
UniQure zei deze week dat het de vergunning voor het in de handel brengen van het medicijn in Europa niet zal verlengen als het in oktober afloopt. Het bedrijf zal het medicijn tot die datum beschikbaar blijven stellen aan patiënten.
Het gebruik van het medicijn is extreem beperkt geweest en we verwachten niet dat de vraag van patiënten de komende jaren aanzienlijk zal toenemen, zei de CEO van UniQure, Matthew Kapusta, in een bedrijfsverklaring.
Quinn zegt dat hij niet denkt dat het falen van Glybera problemen voorspelt voor andere gentherapieën, maar de commerciële teleurstelling komt als er vragen rijzen over hoe dergelijke behandelingen in de toekomst moeten worden geprijsd.
Verschillende gentherapieproducten zullen dit jaar worden beoordeeld voor goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration, waaronder een behandeling voor erfelijke blindheid ontwikkeld door Spark Therapeutics en een nieuwe vorm van kankerbehandeling, CAR-T-therapie genaamd, die wordt ontwikkeld door Novartis en Kite Therapeutics .