Stamcel gokken

Hans Keirstead wordt elke ochtend wakker in zijn huis in de buurt van Los Angeles en checkt CNN. Hij is op zoek naar nieuws over de allereerste menselijke test van embryonale stamcellen, in oktober gelanceerd door het biotechnologiebedrijf Geron. Meestal is hij op zoek naar slecht nieuws. Als iemand sterft of pijn heeft, dan is het voorbij, zegt hij, terwijl hij een hand door zijn geelbruine haar haalt. Keirstead, gekleed in een los linnen overhemd en met een duimring om, is een bioloog aan de Universiteit van Californië, Irvine, die verschillende keren de rockster, wonderdoener en rattenvanger van de stamcelwetenschap wordt genoemd. Tegenwoordig heeft hij een hoekkantoor in een nieuw onderzoekscentrum van $ 67 miljoen dat gedeeltelijk werd betaald door kiezers in Californië, die hij hielp overtuigen om in 2004 te stemmen voor een plan voor de uitgaven aan stamcellen van $ 3 miljard met een video van gedeeltelijk verlamde ratten die weer lopen na een stamceltransplantatie. celtransplantaties uitgevoerd in zijn laboratorium.

Vol hoop: TJ Atchison was de eerste patiënt die werd behandeld met een nieuwe benadering voor het herstellen van ruggenmergletsels. De behandeling maakt gebruik van cellen die zijn gekweekt uit embryonale stamcellen.

Diezelfde behandeling wordt nu getest bij mensen. Geen wonder dat Keirstead zich zorgen maakt. Hoewel hij niet direct betrokken is bij de klinische proef, is de ontdekking die hij heeft gepatenteerd, bevorderd tot Californiërs en later in licentie gegeven aan Geron nu de belangrijkste test geworden of embryonale stamcellen eindelijk hun medische potentieel zullen waarmaken. Ik ben doodsbang om te weten of het werkt, zegt hij.

Dit verhaal maakte deel uit van ons nummer van juli 2011

• Zie de rest van het probleem
• Abonneren

Als Technologie beoordeling ter perse ging, had Geron tot dusver twee patiënten behandeld: een 21-jarige student verpleegkunde genaamd T.J. Atchison, die in september vorig jaar bij een auto-ongeluk verlamd raakte aan de borst, en een tweede persoon die niet publiekelijk is geïdentificeerd. De hoop is dat cellen die in hun ruggenmerg worden geïnjecteerd, kunnen helpen beschadigde zenuwen te herstellen en op zijn minst een zekere mate van mobiliteit en gevoel te herstellen. Zelfs als de behandeling faalt, geloven veel onderzoekers dat de test een cruciale stap is in de richting van een tijd waarin lichamen worden genezen en geregenereerd met levende cellen, niet met chemische medicijnen. Celtherapie is nu een blijvertje, zegt Wise Young, een professor aan de Rutgers University en een expert op het gebied van dwarslaesie. Ik vertel mijn studenten dat dit de toekomst zal zijn - dat zij de eerste generatie artsen zullen zijn die celtherapie gaan gebruiken.

Dertien jaar van openbaar debat, wetenschappelijke verrassingen, rechtszaken en presidentiële decreten zijn voorbijgegaan sinds de eerste isolatie van embryonale stamcellen in 1998. Stamcellen afkomstig van menselijke embryo's in een vroeg stadium hebben het potentieel om zich te ontwikkelen tot elk type cel in het lichaam . In een laboratoriumschaal kunnen ze aanleiding geven tot zenuwen, huid en zelfs pulserende hartcellen. En Geron, een biotechbedrijf van 180 personen in Palo Alto, belooft al tien jaar dat behandelingen op basis van de cellen om de hoek kunnen zijn. Het bedrijf zegt dat het $ 45 miljoen heeft uitgegeven aan het verzamelen van het bewijs dat nodig is om de Amerikaanse Food and Drug Administration te overtuigen om de eerste menselijke proef door te laten gaan - een inspanning die dierproeven omvatte die het uitputtend noemt . Het bureau vertelde ons dat onze aanvraag de grootste was die ze ooit hadden ontvangen, zegt Gerons interim-CEO, David Greenwood, terwijl hij zijn hand veegt over een dubbele vergadertafel die ooit kraakte onder het gewicht van alle 22.500 pagina's.

Het succes van Geron om de FDA groen licht te geven voor de proef heeft al geleid tot een kleine explosie van andere embryonale stamcelstudies. Advanced Cell Technology, een kleinere concurrent in Marlborough, Massachusetts, heeft toestemming gekregen om twee proeven te starten waarbij cellen in de ogen van mensen die blind worden door maculaire degeneratie moeten worden vervangen: laboratoriummedewerkers zullen stamcellen gebruiken om een ​​type retinale pigmentcel te produceren die de ziekte sterft uit. Het volgende in de pijplijn is de poging van een startend bedrijf om in het laboratorium gekweekte vervangende zenuwen te transplanteren bij zuigelingen met een dodelijke genetische ziekte die spinale musculaire atrofie wordt genoemd. Die proef is gepland door California Stem Cell, dat $ 10 miljoen heeft opgehaald van rijke donoren en Keirstead heeft aangemeld als zijn belangrijkste wetenschappelijke adviseur. Keirstead, die met een meetlint in de hand door de nog lege kantoren loopt, zegt dat hij overweegt zijn laboratorium te verlaten om fulltime bij het bedrijf te gaan werken. Hij denkt dat met het Geron-proces dat nu aan de gang is, andere studies bij mensen veel sneller en goedkoper kunnen verlopen.

Maar dat hangt af van wat er gebeurt in het Geron-proces. En zelfs enkele van de meest fervente voorstanders van stamcellen maken zich zorgen dat de dingen misschien te snel gaan. Arthur Caplan, een bio-ethicus aan de Universiteit van Pennsylvania en een verdediger van stamcelonderzoek (zien Vraag en antwoord, september /Oktober 2006 ) , noemt het onderzoek van Geron slecht opgezet en zegt dat het nooit had mogen doorgaan. Dit is gek en enorm riskant, zegt Caplan. De dierstudies zijn niet voldoende om de proef te rechtvaardigen. Die studies leveren te weinig bewijs van veiligheid, stelt hij, en de oorspronkelijke bevindingen van Keirstead bij ratten leveren dun bewijs dat mensen geholpen zullen worden.

Groots opdoemen is de geschiedenis van gentherapie, een andere geavanceerde biomedische technologie, die ernstig mislukte toen een jonge vrijwilliger genaamd Jesse Gelsinger stierf in een veiligheidsonderzoek in 1999. Caplan, die dicht bij die gebeurtenissen was, ziet zorgwekkende overeenkomsten (zie De glimmende belofte van gentherapie, november) /December 2006 ) . Als ze een ongunstige gebeurtenis krijgen, zal er een hel zijn om te betalen, zegt hij.

Geen wonder

Verwondingen aan het ruggenmerg veroorzaken verlamming door zenuwen te doden die sensorische impulsen doorgeven en anderen ontdaan van hun myeline-omhulsel, de laag vettig isolerend materiaal dat zenuwsignalen helpt reizen. Geron produceert zijn behandeling, bekend als GRNOPC1, door embryonale stamcellen over te halen om zogenaamde oligodendrocyt-precursorcellen te vormen. Die cellen worden gebotteld en ingevroren, en wetenschappers van Geron denken dat ze kunnen helpen bij het herstellen van een zekere mate van gevoel en beweging van ledematen bij patiënten als ze kort na een dwarslaesie worden getransplanteerd. Dat komt omdat oligodendrocytcellen myeline produceren en ook andere doelen kunnen dienen, zoals het stimuleren van nieuwe bloedvaten. In Gerons eerste proef bij mensen, bedoeld om de veiligheid van de behandeling te testen, zijn artsen van plan om twee miljoen cellen elk te injecteren in de ruggengraat van 10 mensen van wie de benen verlamd zijn geraakt bij een ongeluk.

Zal de behandeling een remedie zijn? De kansen zijn er tegen. Over het algemeen knallen de meeste nieuwe behandelingen, laat staan ​​zeer experimentele behandelingen, vroeg uit. Bovendien staat GRNOPC1 voor een zware strijd tegen het medische dogma, dat zegt dat het onmogelijk is om schade aan de hersenen of het menselijk ruggenmerg ongedaan te maken. Dat betekent dat maar weinig experts een wonder van GRNOPC1 verwachten. Richard Fessler, een chirurg in het Northwestern Memorial Hospital in Chicago die de werving van patiënten voor de Geron-studie leidt in zeven Amerikaanse medische centra, noemt de studie een rationele poging om schade aan het ruggenmerg ongedaan te maken. Maar hij waarschuwt ervoor om niet te veel te verwachten. We zouden dit niet doen als we geen hoop hadden, maar ik wil geen valse hoop wekken, zei Fessler op een persconferentie in mei, nadat de tweede patiënt de behandeling had gekregen. Ik ga niet naar een van deze patiënten gaan en zeggen: 'We gaan je een transplantatie geven en je gaat lopen.'

Toch roepen sommige patiënten op om deel te nemen aan de Geron-studie, hoewel alleen mensen met zeer recente verwondingen - het soort dat volgens laboratoriumonderzoek zou kunnen worden geholpen - mogen deelnemen. Een Nederlandse man bood Geron $ 1 miljoen om zijn zoon te behandelen, en Keirstead zegt dat hij een nog groter aanbod kreeg van een verlamde miljonair uit Texas. Hij zei dat hij me alle miljoenen zou betalen die nodig zijn om een ​​kliniek in Mexico op te zetten, en nog eens twee miljoen dollar voor mij, alleen maar om hem te behandelen, zegt hij. Het zette me aan het denken, maar niet voor lang.

Een persoon die een openbaar pleidooi hield om deel te nemen aan het proces, is Michael Martinez, een 24-jarige jockey die vorig jaar verlamd raakte nadat hij van een paard was gevallen in de Golden Gate Fields in San Francisco. Martinez werd geweigerd, onder meer omdat zijn verwondingen, waaronder drie verbrijzelde wervels, te groot waren. Hij is de meest uitdagende kandidaat voor stamcellen - als ze enige invloed op hem kunnen hebben, zou dat buitengewoon zijn, zegt David Seftel, de arts die Martinez te hulp kwam op het circuit en een campagne heeft geleid om hem te laten behandelen met stamcellen . Seftel klaagt dat de ruggenmergspecialisten die Martinez behandelden het stamcelonderzoek met scepsis bekeken en aarzelden om achter het idee te staan. We ondervonden veel weerstand, zegt hij. We kregen te horen dat het op dit moment een onverantwoorde optie is om aan patiënten te presenteren. Maar de wetenschap komt alleen vooruit als mensen zorgvuldig berekende risico's nemen.

Met de hulp van Seftel en een campagne voor het schrijven van brieven door andere verlamde mensen, is Martinez nu een kandidaat (in afwachting van goedkeuring door de Zwitserse regering) om deel te nemen aan een studie in Zwitserland, gesponsord door een Californisch bedrijf genaamd StemCells Inc. In die studie implanteren artsen zenuwcellen verkregen van menselijke foetussen in een vroeg stadium; in tegenstelling tot embryonale stamcellen zijn dergelijke foetale cellen al begonnen te differentiëren in andere celtypen. We hebben hemel en aarde verplaatst om ervoor te zorgen dat hij binnenkomt, zegt Seftel. Als hij wordt goedgekeurd, zal Martinez naar Zwitserland reizen voor screening en, als hij slaagt, 30 dagen aanvullende tests ondergaan voordat hij toestemming krijgt om deel te nemen aan de proef.

Martinez, een Panamese die weinig Engels spreekt, zegt dat hij gelooft dat de operatie me kan helpen het gevoel in mijn benen terug te krijgen en terug te keren naar de capaciteiten die ik eerder had. Zoals bij de meeste mensen met een dwarslaesie, is het niet kunnen lopen het minste van zijn problemen. Zijn grootste probleem zijn blaasontstekingen, omdat hij door een katheter moet plassen. Martinez zegt dat hij zich ervan bewust is dat er gevaren verbonden zijn aan de stamcelbehandeling, maar als jockey is hij gewend aan lange kansen. Ik weet dat het bepaalde risico's met zich meebrengt, maar daar wil ik niet aan denken, zegt hij. Ik wil gefocust blijven op het positieve.

Te krachtig

De menselijke embryonale stamcel werd in 1998 geïsoleerd door James Thomson aan de Universiteit van Wisconsin (Geron, in een vooruitziende gok, financierde zijn werk). Thomson deed twee belangrijke wetenschappelijke beweringen over zijn ontdekking. De eerste, en beter bekende, betrof het vermogen van de cellen om te differentiëren in elk weefseltype in het lichaam. Minder goed begrepen maar even belangrijk was dat embryonale stamcellen onsterfelijk zijn: ze blijven delen en raken nooit uitgeput zoals normale cellen. Ze zijn, kortom, als geen andere menselijke cellen.

De waarheid van die beweringen is duidelijk op het één verdieping tellende hoofdkantoor van Geron in Palo Alto. In zijn laboratoria kweekt het bedrijf niet alleen cellen van het zenuwstelsel, maar ook hartspier, die wordt getransplanteerd in varkens van 100 pond, en kraakbeencellen die worden getest in de knieën van schapen. Verbazingwekkend genoeg zijn alle miljarden cellen die Geron heeft gekweekt voor zijn ruggenmergprogramma - inclusief de cellen die in de ruggengraat van Atchison zijn geïnjecteerd - directe afstammelingen van de allereerste voorraad stamcellen die Thomson heeft gemaakt uit een embryo, een cellijn die bekend staat als H1. Er is geen verdere vernietiging van menselijke embryo's nodig om dit werk gaande te houden, en dat is sinds 1998 niet meer gebeurd, vertelde Ed Wirth, medisch directeur van Geron, vorig jaar aan een publiek in Phoenix. [Het is] heel, heel krachtig hoe je deze cellen kunt vermenigvuldigen.

Goed kijken: Bioloog Hans Keirstead, een zelfverklaarde optimist over stamcellen, zegt nu met spanning de resultaten van menselijke tests af te wachten.

Als er iets is, zijn embryonale stamcellen te krachtig. Al vroeg hoopten wetenschappers dat ze magische kogels zouden zijn voor een verscheidenheid aan ziekten. Injecteer ze gewoon - en kijk hoe ze naar de plaatsen van de verwonding racen en invallen voor stervende cellen. In een vroege studie deden embryonale stamcellen die in de hersenen van ratten met symptomen van de ziekte van Parkinson werden geplaatst, precies dat. De cellen werden niet alleen nieuwe neuronen, maar ze begonnen ook dopamine uit te spuiten, de chemische stof die verloren gaat bij Parkinson. Het probleem was dat ze vaak op hol sloegen en zich vermenigvuldigden tot angstaanjagende tumoren die teratomen werden genoemd - ongeorganiseerde mengsels van weefsels, zoals tanden, haar en kaakbot. Ratten die dergelijke tumoren ontwikkelden, stierven.

De hersentumoren waren een teken dat de stamcellen nog steeds probeerden hun oorspronkelijke missie uit te voeren: een heel persoon vormen. Onderzoekers kwamen al snel tot een nieuwe strategie. Ze zouden stamcellen gebruiken, maar alleen om dochtercellen te maken die beperkt zijn tot een bepaalde bestemming - cellen die al toegewijd zijn om bijvoorbeeld lever of nieuwe spieren te worden. Niemand wil embryonale stamcellen in mensen stoppen, alleen het product, legt Keirstead vandaag uit. Wat hij in zijn laboratorium in Irvine uitwerkte, was een recept om embryonale stamcellen om te zetten in relatief zuivere populaties van oligodendrocytprecursoren. Het is niet eenvoudig: zijn recept vereist 42 dagen verleiden, vertroetelen en het toevoegen van groeifactoren op het juiste moment. Toen, in 2005, publiceerde Keirstead een rapport waarin stond dat wanneer hij de oligodendrocytcellen injecteerde in het ruggenmerg van kreupele ratten, ze binnen een paar dagen van het slepen met hun achterpoten naar het lopen gingen. Dat resultaat was een schot in de roos, en Geron, die 1,8 miljoen dollar in het laboratorium van Keirstead heeft gestort, besloot al snel dat het nastreven van een stamcelbehandeling voor mensen met ruggenmergletsel het vlaggenschipprogramma van het bedrijf zou worden.

Een van de uitdagingen van Geron was het creëren van een industrieel recept voor het kweken van de grote aantallen cellen die nodig zijn voor de behandeling van patiënten. Sean Cullen, senior director voor productieactiviteiten van het bedrijf, zegt dat Geron zich nu met zijn technologie bevindt waar bedrijven als Amgen en Genentech tien jaar geleden waren met eiwit- en antilichaamgeneesmiddelen, toen ze begonnen met de productie ervan. Maar als eiwitten moeilijker te maken waren dan gewone chemicaliën, dan is celtherapie nog een orde van grootte moeilijker. Denk er eens over na, zegt Cullen, terwijl hij door een glazen patrijspoort naar de schone kamer wijst, waar de cellen zich vermenigvuldigen in potten met roze medium. De cel is een levend wezen - je kunt niet met dezelfde granulariteit definiëren wat het is. Het product dat Geron maakt, kan inderdaad niet worden gekarakteriseerd als een chemische verbinding. Het is eerder een mengsel van verschillende soorten cellen, waaronder oligodendrocyten. Het productieproces is in veel opzichten nog steeds ongedefinieerd, zegt Cullen - nog steeds een kunst. Toen hij hoorde dat cellen die hij had gekweekt in iemands ruggengraat waren geïnjecteerd, die hem naar huis bracht, denkt hij na. Nu weet je dat het leven en dood is.

Risico's versus beloningen

Wat sommige wetenschappers zorgen baart, is dat de resultaten van Keirstead bij ratten nooit onafhankelijk zijn bevestigd en gepubliceerd. Dat is niet ongebruikelijk in de wetenschap, maar in dit geval misschien reden tot voorzichtigheid, aangezien veel ontdekkingen op het gebied van stamcellen later zijn ontrafeld. Ik denk dat het wel degelijk uitmaakt of het wordt gerepliceerd, zegt Thomas Lane, een neurowetenschapper aan de Universiteit van Californië, Irvine, die ooit samenwerkte met Keirstead om de cellen te gebruiken bij muizen met symptomen van multiple sclerose, maar ontdekte dat de cellen dat niet deden. overleven en leek geen nieuwe myeline te produceren. Hoewel de twee onderzoeken niet rechtstreeks met elkaar te vergelijken zijn, zegt Lane, werkten [de cellen] uiteindelijk niet voor ons.

Een complicatie bij het proberen om de resultaten te reproduceren is dat andere laboratoria kunnen beginnen met verschillende populaties embryonale stamcellen, en elk laboratorium heeft zijn eigen trucs om de cellen te laten differentiëren, wat directe vergelijkingen moeilijk maakt. Wenbin Deng, een professor aan de Universiteit van Californië, Davis, heeft geprobeerd het recept van Keirstead te repliceren, en de resultaten laten hem voorzichtig met menselijke tests. Ik denk dat het op dit moment nog een beetje voorbarig is, zegt Deng. Hoewel dit type cel ideaal is voor transplantatiestudies, bestaat er nog veel onzekerheid over hun veiligheid en werkzaamheid.

Geron-wetenschappers zeggen dat ze de bevindingen van Keirstead hebben gerepliceerd en uitgebreid, hoewel de gegevens niet zijn gepubliceerd. We zouden graag willen publiceren, maar dat is niet de focus van het team, zegt Anna Krassowska, een stamcelwetenschapper die nu werkt als Gerons directeur investor relations. Soms is er de perceptie dat onze hele proef gebaseerd is op de zeven ratten van Hans Keirstead, en dat is niet waar.

Maar zelfs als de behandeling ratten geneest, is het nog steeds onduidelijk wat het precies doet. Oorspronkelijk was de theorie dat nieuwe oligodendrocyten de ontbrekende myeline op axonen zouden moeten herstellen, de projecties van zenuwcellen die elektrische signalen doorgeven. Maar Ann Parr, een wervelkolomchirurg en onderzoeker aan de Universiteit van Michigan, zegt dat de voordelen zo snel verschijnen - in een kwestie van dagen - dat nieuwe myeline niet het hele verhaal kan zijn. Misschien stoten de cellen chemicaliën uit die op een andere manier voortdurende schade helpen voorkomen. Ik denk dat er redelijk goed bewijs is dat het transplanteren van de cellen een gunstig effect kan hebben, maar niemand weet hoe ze werken, zegt Parr.

Voor critici als Caplan leiden de kanttekeningen tot ernstige twijfels. Hij zegt dat hij geen reden ziet voor menselijke tests, gezien de niet-indrukwekkende resultaten bij knaagdieren, wier verwondingen niet zo ernstig waren als die van Gerons menselijke proefpersonen. Bovendien zijn de patiënten die Geron behandelt niet terminaal ziek. Mensen die bij ongevallen verlamd raken, passen zich vaak na de eerste schok aan en keren terug naar een relatief normaal leven. In eerste instantie denk je dat ze niet veel te verliezen hebben, zegt Parr, maar dat is wel zo. Ze zouden kunnen sterven. Geen van die zorgen woog te zwaar op Atchison, de eerste patiënt van Geron. Hij ondertekende de formulieren om deel te nemen aan het proces, slechts 30 minuten nadat hij ze had gelezen. Sinds de injectie maakt Atchison zich meer zorgen over het vooruitzicht op het ontwikkelen van een tumor, maar hij heeft het gevaar onder ogen gezien. Zelfs als ik ziek zou worden, zegt hij, zou ik nog steeds bijdragen aan de gezondheid van iemand anders, ergens langs de lijn ( s ee De juiste beslissing ) .

Vooruit kijken: Atchison, hier te zien in zijn huis in Chatom, Alabama, zegt dat hij zich soms zorgen maakt over de gevaren van de nieuwe behandeling van Geron, maar dat hij erop vertrouwt dat zijn deelname aan de klinische proef anderen zal helpen.

De taak om het bewijs voor en tegen stamceltherapie af te wegen viel in 2008 bij de Amerikaanse Food and Drug Administration, toen Geron voor het eerst zijn aanvraag indiende om de behandeling bij mensen te testen. Voor het agentschap, dat verantwoordelijk is voor het waarborgen van de veiligheid van alle medicijnen, waren embryonale stamcellen niet alleen een beladen politiek onderwerp, maar ook een enorme technische uitdaging. Toen de FDA dat jaar haar topadviseurs bijeenriep in het Hilton Hotel in Gaithersburg, Maryland, om te bespreken of de behandeling van Geron moest worden goedgekeurd, noemde een deelnemer stamcellen waarschijnlijk de meest complexe biologische therapie die menselijk denkbaar is.

Iedereen was zich er terdege van bewust hoe sommige eerdere pogingen om de cellulaire en genetische samenstelling van het lichaam te veranderen, verkeerd waren verlopen. Naast de beruchte dood door gentherapie was er het geval van Parkinson-patiënten die ongecontroleerde bewegingen begonnen te ervaren na transplantatie van weefsel van foetussen. Ook zorgwekkend was een Franse studie van tien jaar geleden waarin transplantaties van genetisch veranderd beenmerg kinderen hadden genezen van ernstige gecombineerde immunodeficiëntie, of bubble boy-ziekte, om jaren later leukemie te veroorzaken. In tegenstelling tot gewone medicijnen, waarvan de werking snel vervaagt, dreigden deze behandelingen sterker te worden. Voor sommige producten, merkten ambtenaren van het agentschap op, is ongecontroleerde proliferatie een reële mogelijkheid.

De grootste zorg van de FDA was dat een verdwaalde embryonale stamcel een tumor zou kunnen veroorzaken. Na de vergadering van 2008 vertelde het bureau aan Geron dat het proces niet kon doorgaan. Het probleem: sommige ratten van Geron hadden kleine cysten ontwikkeld waar de behandeling was geïnjecteerd. Jane Lebkowski, Chief Scientific Officer van Geron, zegt dat de gezwellen onschadelijke massa's epitheelcellen waren, zoals microscopisch kleine waterballonnen. Ongevaarlijk, misschien. Maar ze hoorden niet in het ruggenmerg en wie weet hoeveel ze zouden kunnen groeien tijdens een mensenleven. Lebkowski zegt dat Geron zijn productierecept heeft aangepast om het ongewenste weefsel te elimineren. Maar het kostte het bedrijf nog twee jaar - en nog een honderdtal ratten - om de FDA ervan te overtuigen dat het product veilig genoeg was om op mensen te testen. Toch eiste de FDA ongebruikelijke veiligheidsmaatregelen, waarbij bijvoorbeeld werd bepaald dat de patiënten jarenlang zouden worden gevolgd.

Dergelijke vertragingen lopen op en sommigen geloven dat de FDA een wegversperring creëert. Verschillende bedrijven hebben de goedkeuring van het agentschap gekregen om injecties met stamcellen van onvolgroeide menselijke foetussen te testen, een oudere maar verwante technologie die ook tot bezorgdheid heeft geleid bij de FDA. Het probleem is dat het bureau overwerkt en onderbezet is en niet zo bekend is met celtherapie, zegt Richard Garr, CEO van NeuralStem, een bedrijf dat onlangs begon met het testen van foetale ruggenmergcellen bij patiënten met de ziekte van Lou Gehrig of ALS. Voor de studie van NeuralStem, zoals die van Geron, eiste het bureau dat patiënten met een tussenpoos van ten minste 30 dagen werden behandeld, zodat er tijd was om te bepalen of er problemen zouden optreden. Het bedrijf zal minstens anderhalf jaar nodig hebben om het onderzoek af te ronden, aangezien naar verwachting 18 patiënten zullen deelnemen. En hier is een ziekte waaraan je gemiddeld drie tot vijf jaar na de diagnose sterft, zegt Garr. Dus het voelt alsof ze je vertragen. Ik denk dat de FDA gelooft dat de voorzichtigheid gerechtvaardigd is. Ik kan je vertellen dat de belangengroepen voor patiënten gefrustreerd zijn.

Veel patiënten kiezen er inderdaad voor om niet te wachten. Niet-gereguleerde klinieken, oplichters, oplichters en kwakzalvers zijn opgedoken van Cancún tot Peking, en verleiden patiënten om maar liefst $ 40.000 te betalen voor de kans op een stamcelwonder. Maar medische toeristen die de Amerikaanse veiligheidsvoorschriften voor overzeese injecties omzeilen, lopen onbekende risico's. In 2009 meldden Israëlische artsen die een 13-jarige jongen behandelden het eerste geval van een hersentumor veroorzaakt door stamceltherapie. De ouders van de jongen hadden hem naar een nachtkliniek in Moskou gebracht waar cellen die waren verzameld van menselijke foetussen in zijn hersenen waren geïnjecteerd.

Patiënten die deelnemen aan de Geron-studie zullen daarentegen worden onderworpen aan een reeks MRI's, bloedonderzoeken, medische onderzoeken en follow-ups van 15 jaar. Misschien vanwege de eisen die aan de kandidaten worden gesteld, is het proces in een stroomversnelling geraakt. In april verraste het bedrijf investeerders toen het meldde dat het in zes maanden tijd slechts één patiënt had ingeschreven. Het goede nieuws was dat de patiënt, Atchison, geen onverwachte bijwerkingen had gehad. Het slechte nieuws, zelfs nadat de tweede patiënt in mei was ingeschreven, is dat het Geron in dit tempo een pijnlijke drie jaar zal kosten om het af te maken. CEO David Greenwood zegt dat het bedrijf de FDA heeft gevraagd om de strenge criteria voor proefpersonen te versoepelen. Celtherapieën zijn nieuw en het bureau neemt, denk ik, een zeer conservatieve houding aan, zegt hij. Maar, voegt hij eraan toe, je kunt je trechter zo versmallen dat je geen patiënten krijgt.

Terug op zijn kantoor bij UC Irvine, zegt Keirstead dat hij verschillende telefoontjes heeft gekregen van mensen die overwogen deel te nemen aan de Geron-proef: ze waren op zoek naar een zekere mate van vertrouwen, een gevoel van mij. Gaat het echt werken en is het veilig? De oproepen hebben Keirstead in een moeilijke positie gebracht. Mijn belachelijke gevoel van optimisme kan mijn oordeel vertroebelen, zegt hij. Maar ik vertel ze dat we alles hebben gedaan wat we wetenschappelijk en bij dieren kunnen doen. En we weten nog steeds niet of het bij mensen werkt.

Antonio Regalado is de Latijns-Amerikaanse bijdrage aan: Wetenschap tijdschrift. Hij is gevestigd in São Paulo, Brazilië.

zich verstoppen