211service.com
Stamcelbehandeling voor blindheid die door patiënttests gaat
Een nieuwe behandeling voor maculaire degeneratie staat dicht bij de volgende fase van testen op mensen - een opmerkelijke gebeurtenis, niet alleen voor de miljoenen patiënten die het zou kunnen helpen, maar ook vanwege het potentieel om de eerste therapie te worden op basis van embryonale stamcellen.
Visie ondersteuning: De cellen die in de klinische onderzoeken van Advanced Cell Technology worden gebruikt, produceren donkere pigmenten en geplaveide patronen die gemakkelijk in culturen kunnen worden herkend.
Dit jaar heeft het bedrijf uit de omgeving van Boston Geavanceerde celtechnologie is van plan om zijn stamcelbehandeling voor twee vormen van verlies van het gezichtsvermogen te verplaatsen naar geavanceerde proeven bij mensen. Het bedrijf heeft al gemeld dat de behandeling veilig is (zie Oogonderzoek is een kleine maar cruciale vooruitgang voor stamceltherapie), hoewel een volledig rapport van de resultaten van de vroege, op veiligheid gerichte tests nog moet worden gepubliceerd. De geplande proeven zullen testen of het effectief is. De behandeling zal zowel worden getest bij patiënten met de ziekte van Stargardt (een erfelijke vorm van progressief verlies van het gezichtsvermogen die kinderen kunnen treffen) als bij patiënten met leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, de belangrijkste oorzaak van zicht verlies onder mensen van 65 jaar en ouder.
De behandeling is gebaseerd op retinale pigmentepitheelcellen (RPE) die zijn gegroeid uit embryonale stamcellen. Een chirurg injecteert 150 microliter RPE-cellen - ongeveer de hoeveelheid vloeistof in drie regendruppels - onder het netvlies van een patiënt, dat tijdelijk wordt losgemaakt voor de procedure. RPE-cellen ondersteunen de fotoreceptoren van het netvlies, de cellen die binnenkomend licht detecteren en de informatie doorgeven aan de hersenen.
Hoewel de volledige gegevens van de proeven met de behandelingen van ACT nog moeten worden gepubliceerd, bedrijf heeft gemeld indrukwekkende resultaten met één patiënt, die het gezichtsvermogen herstelde nadat hij als wettelijk blind werd beschouwd. Nu is het bedrijf van plan de gegevens te publiceren van twee klinische onderzoeken die plaatsvinden in de VS en de E.U. in een peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift. Elk van deze onderzoeken in een vroeg stadium omvatte 12 patiënten die werden getroffen door maculaire degeneratie of de ziekte van Stargardt.
De meer geavanceerde onderzoeken zullen tientallen deelnemers hebben, zegt Eddy Anglade, hoofd klinische ontwikkeling van ACT. Indien bewezen dat het veilig en effectief is, kan de cellulaire therapie het gezichtsvermogen behouden van miljoenen mensen die getroffen zijn door leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Tegen 2020, als de bevolking vergrijst, zullen wereldwijd bijna 200 miljoen mensen de ziekte hebben, schat onderzoekers . Momenteel zijn er geen behandelingen beschikbaar voor de meest voorkomende vorm, droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie.
De experimentele behandeling van ACT vindt zijn oorsprong in een toevallige ontdekking die Irina Klimanskaya, de directeur van stamcelbiologie van het bedrijf, deed tijdens het werken met embryonale stamcellen aan de Harvard University. Deze cellen hebben het vermogen om zich tot elk celtype te ontwikkelen en in cultuur veranderen ze vaak vanzelf. Een neuron hier, een vetcel daar - individuele cellen in een schaal hebben de neiging om willekeurige wandelingen langs verschillende ontwikkelingspaden te maken. Door de culturen van verse voedingsstoffen te voorzien maar ze verder enkele weken aan hun lot over te laten, ontdekte Klimanskaya dat de stamcellen zich vaak ontwikkelden tot donker gepigmenteerde cellen die groeiden in een geplaveid patroon. Ze vermoedde dat ze zich aan het ontwikkelen waren tot RPE-cellen, en moleculaire tests ondersteunden haar.
Nu haar ontdekking is uitgegroeid tot een experimentele behandeling, zegt Klimanskaya dat ze enthousiast is over de aanwijzingen dat het het gezichtsvermogen zou kunnen behouden en misschien herstellen. Ze herinnert zich een voicemail die ze ontving tijdens haar tweede jaar bij ACT: een persoon die verblind was door een erfelijke aandoening bedankte haar voor haar werk, of er nu wel of geen behandeling voor hem beschikbaar was. Als je zo'n bericht krijgt, heb je het gevoel dat je het niet voor niets doet, zegt ze.