211service.com
Stamcellen lijken veilig bij de behandeling van oogziekten
Toen 16 jaar geleden voor het eerst stamcellen werden geruimd uit menselijke embryo's, dachten wetenschappers dat ze binnenkort diabetes, hartaandoeningen, beroertes en vele andere ziekten zouden behandelen met cellen die in het laboratorium zijn vervaardigd.
Getransplanteerde cellen verschijnen als een donkere vlek op het netvlies van een persoon met maculaire degeneratie.
Het heeft allemaal langer geduurd dan ze dachten. Maar vandaag rapporteerde een biotechbedrijf uit Massachusetts de resultaten van de grootste en langste menselijke test van een behandeling op basis van embryonale stamcellen, en zei dat het veilig lijkt en mogelijk het gezichtsvermogen gedeeltelijk heeft hersteld bij patiënten die blind worden door degeneratieve ziekten.
De resultaten van de driejarige studie werden vandaag beschreven in de Lancet door Geavanceerde celtechnologie en samenwerkende oogspecialisten van het Jules Stein Eye Institute in Los Angeles, die in het laboratorium gekweekte cellen transplanteerden in de ogen van negen mensen met maculaire degeneratie en negen met Stargardt's maculaire dystrofie.
Het idee achter de behandeling van Advanced Cell is om retinale pigmentepitheelcellen (bekend als RPE-cellen), een soort verzorgend weefsel zonder welke de fotoreceptoren van een persoon ook afsterven, te vervangen door voorraden die in het laboratorium zijn gekweekt. Het gebruikt embryonale stamcellen als uitgangspunt, waardoor ze miljoenen gespecialiseerde netvliescellen genereren. In de studie ontving elke patiënt een transplantatie van tussen de 50.000 en 150.000 van die cellen in één oog.
Het belangrijkste doel van de studie was om te bewijzen dat de cellen veilig waren. Behalve dat ze geen zorgwekkende bijwerkingen zagen, merkten de onderzoekers ook enkele verbeteringen op bij de patiënten. Volgens de onderzoekers verbeterde de helft van hen voldoende om twee tot drie extra regels op een ooggrafiek te lezen. Robert Lanza, Chief Scientific Officer van Advanced Cell, noemde deze resultaten opmerkelijk.
We hebben mensen die dingen zeggen die niemand zou verzinnen, zoals 'Oh, ik zie het patroon op mijn meubels' of 'Nu rijd ik naar het vliegveld', zegt hij. Het is duidelijk dat hier iets aan de hand is.
Lanza benadrukt de noodzaak van een grotere studie, waarvan hij zegt dat het bedrijf later dit jaar hoopt te starten bij de patiënten van Stargardt. Maar als de tot nu toe geziene visieresultaten aanhouden, zegt Lanza, zou dit een therapie zijn.
Sommige oogspecialisten zeiden dat het te vroeg is om te zeggen of de verbetering van het gezichtsvermogen echt was. De patiënten werden niet onderzocht door onafhankelijke specialisten, zeiden ze, en het gezichtsvermogen bij slechtziende patiënten is notoir moeilijk te meten. Dat laat veel ruimte voor placebo-effecten of onbewuste vooroordelen van artsen.
Wanneer iemand een behandeling krijgt, proberen ze heel hard om de ooggrafiek te lezen, zegt Stephen Tsang , een arts aan de Columbia University die ziet dat patiënten hun gezichtsvermogen verliezen aan beide ziekten. Het is gebruikelijk dat patiënten snelle verbeteringen vertonen, zegt hij, hoewel meestal niet zo groot als wat Advanced Cell rapporteert.
Tsang betwijfelt ook enkele van de fotografische bewijzen die Advanced Cell zei dat de getransplanteerde cellen het hadden overleefd. Het is een proof of concept dat het veilig is, maar verder is het moeilijk om tot een conclusie te komen, zegt hij.
Maar gunstige resultaten zijn van cruciaal belang voor Advanced Cell, een klein biotechbedrijf in Marlborough, Massachusetts, dat het financieel moeilijk heeft. Dit jaar kreeg het een boete van toezichthouders op de aandelenmarkt en de CEO nam ontslag te midden van een schandaal over de aandelenverkoop. Lanza zegt dat een grotere studie om te bewijzen of de behandeling werkt tientallen miljoenen zou kosten.
Misschien omdat het geld moet inzamelen, heeft Advanced Cell eerder voorlopige resultaten van de studie aangeprezen, waaronder de bewering dat een patiënt, een boer, in wezen zijn visie herwonnen . Maar voor elke anekdote is er een andere patiënt die zegt dat de behandeling niets heeft opgeleverd. Eén, Maurie Hill, die Stargardt heeft en het centrale deel van haar visie volledig heeft verloren, zei op haar blog dat ze teleurgesteld was dat ze geen functionele verandering in het gezichtsvermogen had ervaren.
De Advanced Cell-oogonderzoeken zijn belangrijk omdat het de enige klinische onderzoeken zijn die zijn gebaseerd op embryonale stamcellen in de VS. Een ander onderzoek naar ruggenmergletsel werd in 2011 stopgezet toen Geron, het bedrijf dat het ondersteunt, besloot het programma stop te zetten na behandeling van vijf patiënten (zie Geron zet baanbrekend stamcelprogramma stop).
Maar omdat het oog gemakkelijker te behandelen is, zou er binnenkort een kleine hausse kunnen komen in retina-onderzoeken met embryonale stamcellen. Het biotechbedrijf BioTime zei deze maand dat het de Amerikaanse Food and Drug Administration om goedkeuring had gevraagd om een kleine klinische proef uit te voeren. De geneesmiddelengigant Pfizer is van plan zijn eigen onderzoek te starten, waarin het grotere stukken netvliescellen zou transplanteren. Als die proef doorgaat, zou het de eerste zijn door een groot farmaceutisch bedrijf dat embryonale stamcellen gebruikt.
De grondgedachte is duidelijk, zegt Magdalena Seiler , een onderzoeker aan de Universiteit van Californië, Irvine. Als je de RPE-cellen kunt vervangen, kun je de fotoreceptoren redden. Dat is keer op keer aangetoond in dierproeven.
In september voerden Japanse artsen de eerste transplantatie van netvliesweefsel afgeleid van zogenaamde iPS-cellen, dit zijn stamcellen die kunnen worden gemaakt van iemands eigen weefsel en genetisch kunnen matchen.