211service.com
Texas Woman is de eerste persoon die optogenetische therapie ondergaat
Een blinde vrouw in Texas is de eerste persoon die therapie ondergaat op basis van een opkomende technologie die optogenetica wordt genoemd. Als de therapie succesvol is, creëert ze lichtgevoelige cellen in een van haar ogen, waardoor ze weer kan zien.
Deze patiënt en anderen worden gerekruteerd voor een klinische proef een degeneratieve ziekte heeft die retinitis pigmentosa wordt genoemd. Bij deze ziekte sterven de lichtgevoelige cellen van het netvlies geleidelijk af. Deze cellen geven elektrische signalen door aan zenuwen die ze naar de hersenen overbrengen.
De therapie maakt gebruik van optogenetica, een technologie die een combinatie van gentherapie en licht gebruikt om zenuwen nauwkeurig te controleren. De therapie moet bepaalde zenuwcellen in het oog van de vrouw, ganglioncellen genaamd, lichtgevoelig maken. Het oog werd geïnjecteerd met virussen die DNA van lichtgevoelige algen bevatten. Als het werkt, zullen de cellen doen wat de kegeltjes en staafjes van het gezonde netvlies doen: een elektrisch signaal afvuren als reactie op licht, waardoor het gezichtsvermogen wordt hersteld.
De patiënt werd eind februari in Dallas behandeld door artsen onder leiding van David Birch van de Retina Stichting van het Zuidwesten . De therapie is ontwikkeld door RetroSense Therapeutics van Ann Arbor, Michigan.
Naast de implicaties voor de behandeling van blinden, wordt deze proef ook bekeken door de neurowetenschappelijke gemeenschap. Als het succesvol is, suggereert het dat optogenetica veelbelovend is, niet alleen als een laboratoriuminstrument voor het bestuderen van de hersencircuits die ten grondslag liggen aan ziekten zoals Parkinson en schizofrenie, maar ook als een potentiële therapie voor de behandeling van mensen die eraan lijden.
Dit is een geweldige vroege test van optogenetica, omdat het oog zo gemakkelijk toegankelijk is, zegt Todd Sherer , een neurowetenschapper en CEO van de Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research. De stichting financiert onderzoek naar het gebruik van optogenetica om de onderliggende circuits van Parkinson te bestuderen.
Het komende jaar zullen de artsen van de Retina Foundation het oog van de eerste patiënt controleren op lichtgevoeligheid, aangezien ze mogelijk drie extra doses van de gentherapie toedienen.
Ze volgen haar op eventuele bijwerkingen en controleren haar ook op eventuele visie in het behandelde oog.
Het doel is niet om haar te laten zien met 20/20 kleurenzicht, maar om het oog dat momenteel geen lichtwaarneming heeft, enig zicht te geven. Kleine dingen zoals kunnen weten dat er iemand bij hen in de kamer is, of de weg kunnen oversteken, zijn een groot probleem, zegt Birch.
Het is vooral opwindend omdat er momenteel geen behandelingen zijn voor retinitis pigmentosa, behalve een netvliesprothese die een geïmplanteerde chip gebruikt om cellen aan de achterkant van het oog te stimuleren, merkt Jacque Duncan op, hoogleraar klinische oogheelkunde aan de Universiteit van Californië, San Francisco.
Het gezichtsvermogen dat door lichtgevoelige ganglioncellen werkt, zal waarschijnlijk anders zijn dan het gezichtsvermogen dat afhankelijk is van een gezond netvlies. Als je bijvoorbeeld naar buiten gaat, kan het zo'n 10.000 keer helderder zijn dan binnen. Gezonde netvliezen passen hun gevoeligheid snel aan om zich hieraan aan te passen, maar de lichtgevoelige cellen die door de gentherapie zijn gecreëerd, zullen zich waarschijnlijk niet kunnen aanpassen. Om die reden kan het nodig zijn dat de RetroSense-therapie, als deze werkt, wordt gekoppeld aan een soort videoprojectiebril die deze aanpassingen kan uitvoeren en het binnenkomende licht kan afstemmen op het behandelde oog, waardoor binnenshuis een helderder signaal wordt verzonden dan het geval is. buitenshuis, bijvoorbeeld.
Ondertussen gaat de proef door met het rekruteren van andere retinitis pigmentosa-patiënten, met een doel van in totaal 15. De stichting rekruteert patiënten die niet alleen slechtziend of wettelijk blind zijn, maar diepblind, met geen tot weinig lichtgevoeligheid in een of meer ogen.
Ik vertel patiënten dat dit lijkt op de Apollo-missie - het is potentieel een grote stap voorwaarts, maar het is volledig experimenteel, zegt Birch. Het zijn pioniers.