211service.com
Twee patiënten ondergaan een behandeling voor stamcelblindheid
In een poging om het potentieel van embryonale stamcellen te benutten, hebben chirurgen in Californië in het laboratorium gekweekte netvliescellen geïmplanteerd in de ogen van twee patiënten die blind worden door maculaire degeneratie.
Eye-opener: Een confocale microscoopopname van het netvlies van een rat na injectie van menselijke retinale pigmentepitheelcellen.
De procedures zijn dinsdag uitgevoerd door Steven Schwartz , hoofd van de retina-afdeling van het Jules Stein Eye Institute aan de Universiteit van Californië, Los Angeles. Ze werden gefinancierd door Geavanceerde celtechnologie , een biotechbedrijf met laboratoria in Marlborough, Massachusetts, dat onlangs goedkeuring heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration om de behandeling te testen bij 24 patiënten die lijden aan droge geavanceerde maculaire degeneratie of een juveniele vorm van de ziekte die bekend staat als Stargardt's.
De twee patiënten, van wie de namen niet zijn vrijgegeven, behoren tot de eerste vrijwilligers die ooit een behandeling hebben gekregen die is gemaakt met embryonale stamcellen. Vorig jaar begon een ander biotechbedrijf, Geron, met een kleine studie waarbij stamcellen werden gebruikt om dwarslaesie te herstellen.
Onderzoekers zien de start van een tweede reeks tests, in blindheid, als een belangrijke mijlpaal voor het stamcelveld. Het is ook een grote stap voor Advanced Cell, een klein bedrijfje dat lange tijd centraal stond in stamcelcontroverses. Anti-abortusdemonstranten protesteerden ooit buiten het bedrijf en investeerders waren bang. Tweemaal ontsloeg het bedrijf bijna al het personeel toen de bankrekeningen nul bereikten.
Het was lange tijd gek, zegt Robert Lanza , medisch directeur bij Advanced Cell, en een van de 22 fulltime medewerkers. De tijden zijn echt veranderd. Het veld is nu veel tammer.
De start van de klinische proeven wekt waarschijnlijk de hoop op een grote betaaldag bij investeerders. Geavanceerde cellen aandelenprijs is het afgelopen jaar met 170 procent gestegen en waardeert het bedrijf op $ 285 miljoen op basis van de aandelenkoers van dinsdag. Beleggers hopen dat het enkele miljarden waard kan zijn als de therapie slaagt. Bijna 10 miljoen Amerikanen lijden aan een vorm van maculaire degeneratie.
Tot dusverre is embryonaal stamcelonderzoek echter een verliezer. Advanced Cell heeft sinds de oprichting in het midden van de jaren negentig verliezen van meer dan $ 180 miljoen geleden. In de afgelopen jaren heeft het programma's voor het klonen van vee verkocht en controversiële pogingen om menselijke embryo's te klonen opgegeven ten gunste van een engere aanpak.
We zijn enthousiast over deze behandeling, omdat we denken dat dit de ziekteprogressie kan vertragen, zei Steve Rose, hoofdonderzoeksfunctionaris van de Stichting Bestrijding van Blindheid , een non-profitorganisatie die ongeveer $ 2 miljoen heeft geïnvesteerd in vroege dierproeven van de behandeling, maar niet langer direct betrokken is. Dit bedrijf heeft zijn ups en downs gehad en ik ben erg blij om te zien dat ze in de kliniek zijn gekomen. We hebben onze vingers gekruist.
Tijdens een recent bezoek aan de laboratoria van Advanced Cell heeft een onderzoekstechnicus een microscoop aangepast om te pronken met het belangrijkste product van het bedrijf: kubusvormige retinale pigmentepitheelcellen die groeien in een petrischaal. Sommige waren doorschijnend, terwijl andere al de bruinachtige kleur van een volwassen cel hadden. (Het pigment absorbeert strooilicht in het oog en werkt als een soort verblindingsscherm.)
Deze retinale cellen zijn van het type dat wordt gedood bij maculaire degeneratie, wat uiteindelijk leidt tot de dood van fotoreceptoren en het geleidelijke verlies van centraal zicht. Advanced Cell gelooft dat het injecteren van nieuwe, in het laboratorium gekweekte cellen in het oog de aandoening kan genezen.
Embryonale stamcellen kunnen uitgroeien tot elk ander type menselijk weefsel. Dat is waarom ze zijn aangeprezen als een mogelijke remedie voor alles, van de ziekte van Alzheimer tot alopecia. Maar de realiteit is dat toepassingen waarschijnlijk veel beperkter zullen zijn, althans op korte termijn, meent Lanza.
Het is bijvoorbeeld geen toeval dat bij beide vroege studies van embryonale stamceltherapieën - die van Geron en Advanced Cell - cellen van het zenuwstelsel betrokken waren. De reden is dat embryonale stamcellen van nature neuroectoderm willen maken, een cellijn in het embryo dat het zenuwstelsel vormt.
Embryonale stamcellen hebben een eigen wil en willen bepaalde dingen doen, zegt Lanza. Pogingen om andere celtypen te produceren, zoals levercellen, zijn veel moeilijker gebleken, zegt hij.
Een ander obstakel dat niet altijd volledig wordt overwogen, is immuunafstoting. Velen hebben gesuggereerd dat embryonale stamcellen diabetes type 1 zouden kunnen genezen als onderzoekers in het laboratorium gekweekte eilandjescellen zouden kunnen transplanteren. Maar voor zo'n behandeling kunnen krachtige immuunonderdrukkende medicijnen nodig zijn waarvan de bijwerkingen, zoals infectie en kanker, net zo erg kunnen zijn als de ziekte die ze moeten behandelen, of erger.
Lanza zegt dat dat de reden is waarom alle vroege embryonale stamcelonderzoeken gericht zijn op lichaamsgebieden zoals de ruggengraat, hersenen en delen van het oog, waar de afweer van het lichaam tegen indringers, althans gedeeltelijk, wordt geblokkeerd in een fenomeen dat bekend staat als immuunprivilege. . De natuur moet meewerken, zegt Lanza. Dat is de reden waarom veel bedrijven failliet zijn gegaan, en wij niet.