211service.com
Verbeterde virustechnologie stimuleert het opstarten van nieuwe gentherapie
Op donderdag kondigde een andere startup voor gentherapie de lancering aan. Dimensie Therapeutica hoopt door virus geleverde genbehandelingen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen en het eerste doelwit is de bloedstollingsstoornis hemofilie.
De aankondiging komt slechts een week na de lancering van een andere startup voor gentherapie, Spark Therapeutics (zie Nieuwe gentherapiebedrijf lanceert). Een van de redenen dat de vervlogen hoop op gentherapie lijkt te herstellen, is dat onderzoekers de technologieën voor het leveren van genetische oplossingen hebben verbeterd. Functionele kopieën van genen worden gedragen door gemodificeerde virussen of vectoren in de cellen van patiënten die ontbrekende of disfunctionele kopieën van die genen hebben. Veel groepen gebruiken vectoren op basis van adeno-geassocieerde virussen, of AAV's, die al in de meeste van onze lichamen leven zonder nadelige gevolgen.
Dimension heeft een licentie verleend voor AAV-technologie uit Washington, D.C., gevestigd Regenx Biosciences , een bedrijf opgericht door gentherapiepionier James Wilson . Wilson stond aan het hoofd van het instituut van de Universiteit van Pennsylvania dat toezicht hield op een onderzoek naar gentherapie in 1999 dat eindigde met de dood van Jesse Gelsinger, een 18-jarige proefvrijwilliger (zie The Glimmering Promise of Gene Therapy). De dood van Gelsinger was toegeschreven aan een immuunreactie aan de virale vector van de experimentele therapie.
Die proef gebruikte een ander soort virus en sinds het tragische einde ervan had Wilson gezocht naar betere vectoren, die hij in AAV's vond. Volgens Bedrade , Wilsons originele AAV, AAV1, vormde de basis voor de eerste gentherapie die werd goedgekeurd op een westerse markt (zie Gentherapie aan de beterende hand als behandeling westerse goedkeuring krijgt). Spark Therapeutics gebruikt ook een type AAV om zijn behandelingen te leveren.
Wilson en zijn team hebben sindsdien honderden gemodificeerde AAV's ontdekt en ontwikkeld, die zich op verschillende organen in het lichaam kunnen richten, maar waarvan het vermogen om te repliceren is ontdaan. Regenx heeft verschillende vectoren in licentie gegeven aan Dimension. EEN release waarin Dimension's wordt aangekondigd lancering suggereert dat het de Regenx-technologie was die vertrouwen wekte bij de durfkapitaalfirma Fidelity Biosciences om het nieuwe bedrijf te financieren:
Een kernuitdaging voor gentherapie was de ontwikkeling van veilige, efficiënte vectoren om levering van het vervangende gen aan de juiste cellen en weefsels van de patiënt mogelijk te maken om voordeel te behalen, zei Fidelity-partner en interim-CEO van Dimension Thomas Beck. Wij geloven dat Regenex [vectoren] de meest veelbelovende benadering zijn voor in vivo gentherapie.
Een proef in een vroeg stadium van een Regenx-vector met het gen dat bij bepaalde hemofiliepatiënten ontbrak, toonde aan dat het de stoornis kon corrigeren (vier van de zes proefdeelnemers konden stoppen met het nemen van hun profylactische stollingsmedicatie) met weinig bijwerkingen, gerapporteerde onderzoekers in 2011 . De gemodificeerde virusvectoren kunnen nog steeds de aandacht van het immuunsysteem trekken, maar de medische onderzoekers konden de immuunreactie beheersen met immunosuppressiva.
Hoewel veel gentherapie-onderzoekers en bedrijven AAV-technologie gebruiken, zijn er enkele uitzonderingen. Bluebird Bio , gebruikt bijvoorbeeld een verzwakte versie van een HIV-virus dat niet kan repliceren. Bluebird werft patiënten voor a proef in een laat stadium van een gentherapie voor een erfelijke vorm van neurodegeneratie bij kinderen.