211service.com
Vier geweldige dingen die genbewerking deed in 2017
Illustratie door Evah Fan
Genbewerking heeft de ziekte bij een mens nog niet genezen, maar het komt dichterbij. Met het debuut van CRISPR een paar jaar geleden, hebben de technologische ontwikkelingen in een razend tempo plaatsgevonden. Hier zijn een paar van de opmerkelijke dingen die genbewerking in 2017 heeft gedaan.
1. De eerste menselijke embryo's in de VS werden gemodificeerd met CRISPR.
In augustus rapporteerden onderzoekers van de Oregon Health and Science University, onder leiding van Shoukhrat Mitalipov, de eerste bekende poging om menselijke embryo's genetisch te modificeren in de VS. Ze injecteerden CRISPR in embryo's die een genetische mutatie droegen die verantwoordelijk was voor een vaak fatale erfelijke hartaandoening. CRISPR kon de mutatie in ongeveer driekwart van de embryo's corrigeren. Onderzoekers in China hadden eerder menselijke embryo's bewerkt met CRISPR, maar dit was de grootste poging tot nu toe om embryo's te veranderen.
2. CRISPR is nauwkeuriger geworden.
CRISPR en andere genoombewerkingsmethoden werken door dubbelstrengs breuken in het DNA te maken, wat vooral handig is als u volledige genen wilt invoegen of verwijderen. Maar sommige genetische afwijkingen vinden plaats op een nog kleiner niveau van het genoom. Soms wil je misschien maar een enkele letter van het DNA bewerken, verwijderen of invoegen, niet een heel gen. Dit idee, base-editing genoemd, kwam in 2017 dichter bij de realiteit. Onderzoekers hebben CRISPR aangepast om zich op een enkele basisletter te richten in plaats van op een gen in menselijke cellen. Met de nieuwe tool konden ze een A-T-basenpaar omzetten in een G-C-paar. De prestatie is opmerkelijk omdat fouten in een enkel basenpaar verantwoordelijk zijn voor ongeveer de helft van de 32.000 mutaties waarvan bekend is dat ze verband houden met menselijke ziekten.
3. Wetenschappers gebruikten CRISPR om varkens voor te bereiden als toekomstige bron van menselijke organen.
Dit jaar zette startup eGenesis, een spin-out van het lab van de Harvard Medical School-geneticus George Church, een stap voorwaarts in het modificeren van varkens met CRISPR. Het bedrijf wil voorzien in een enorme behoefte aan orgaantransplantaties door varkensorganen veilig genoeg te maken voor gebruik bij mensen met hart-, lever-, nier- of longfalen. Een probleem is dat varkens aangeboren virussen in hun DNA herbergen die kunnen worden overgedragen op menselijke ontvangers en ziekten kunnen veroorzaken. Onderzoekers van eGenesis gebruikten CRISPR om deze virussen in varkensembryo's uit te schakelen. Toen de varkens werden geboren, waren ze alle 37 gezond en virusvrij.
4. Een behandeling voor het bewerken van genen werd rechtstreeks in een patiënt geïnjecteerd.
Een 44-jarige man werd de eerste persoon die een gen-editing-behandeling kreeg die was ontworpen om zijn cellen direct te wijzigen. De therapie maakt gebruik van een oudere DNA-bewerkingsbenadering, zinkvingernucleasen genaamd, in plaats van CRISPR. De aanpak is bedoeld om een fout te corrigeren in een gen dat een zeldzame stofwisselingsziekte veroorzaakt die langzaam de lichaamscellen vernietigt. Sangamo Therapeutics, het bedrijf dat de experimentele therapie maakt, gebruikte eerder dezelfde technologie om de cellen van hiv-patiënten buiten het lichaam te bewerken en ze vervolgens weer in patiënten te infuseren in een poging het virus te elimineren. De behandeling had geen blijvend effect, maar Sangamo hoopt dat het direct injecteren van de gen-editing-tools in het lichaam meer kans van slagen heeft.