211service.com
Vijf manieren om CRISPR in het lichaam te krijgen
FreeImages.com | Kerem Yucel
De genbewerkingstechnologie CRISPR heeft het potentieel om allerlei ziekten te behandelen en mogelijk te genezen. Maar om de DNA-bewerking in u te laten plaatsvinden, moet CRISPR zijn weg naar het juiste deel van het lichaam vinden.
Dat betekent meestal dat je een DNA-snijdend eiwit, Cas9 genaamd, dat normaal in bacteriën wordt aangetroffen, in je cellen moet laten werken. Om dat te doen, proberen onderzoekers enkele verrassende leveringstechnieken uit. Hier zijn er een paar:
Gels en crèmes.
Een van de eerste pogingen om CRISPR bij mensen te gebruiken is een proef gepland in China voor de behandeling van het humaan papillomavirus, de meest voorkomende seksueel overdraagbare aandoening. De meeste infecties veroorzaken geen symptomen en verdwijnen vanzelf, maar als ze aanhouden, kan HPV baarmoederhalskanker en andere vormen van kanker veroorzaken. Er is een vaccin om HPV te voorkomen beschikbaar, maar er zijn geen behandelingen voor mensen die het virus al hebben. Chinese onderzoekers ontwikkelen een gel die DNA bevat dat codeert voor de CRISPR-machinerie. De plaatselijke behandeling is bedoeld om de virale genen van HPV te inactiveren terwijl het DNA van gezonde cellen intact blijft. De proef zal vrouwen met HPV-infecties inschrijven; ze krijgen de gel vier weken lang twee keer per week. De gel wordt rechtstreeks op de baarmoederhals aangebracht.
Drinkbare of eetbare CRISPR.
Resistentie tegen antibiotica groeit in de VS en over de hele wereld, zo erg zelfs dat bepaalde bacteriële infecties dodelijk worden. Als alternatief voor traditionele antibiotica kan een CRISPR-pil of drinkbare vloeistof een nieuwe manier zijn om deze ziektekiemen te bestrijden. Jan-Peter Van Pijkeren van de Universiteit van Wisconsin-Madison ontwikkelt samen met startende bedrijven als Eligo Bioscience en Locus Bioscience CRISPR-therapieën die schadelijke bacteriën vertellen dat ze dodelijke sneden in hun eigen DNA moeten maken. Het CRISPR-mechanisme zou worden toegevoegd aan goede bacteriën, of een probioticum, die een persoon zou kunnen inslikken als een pil of een vloeistof. In tegenstelling tot antibiotica, die zowel slechte als nuttige bacteriën doden, zou een drinkbare of eetbare CRISPR-probioticum specifiek zijn voor de bacteriële infectie van een patiënt en alleen de schadelijke ziektekiemen doden.
Verwant verhaal
Verwant verhaal Wetenschappers hopen dat ze de technologie voor het bewerken van genen rechtstreeks in het oor kunnen injecteren om erfelijke doofheid te stoppen.Oor injecties.
Zhen-Yi Chen, een oorspecialist aan Harvard, is geïnteresseerd in de vraag of CRISPR geleidelijk gehoorverlies kan omkeren. Gevoelige haarcellen in het binnenoor nemen geluid op en laten ons horen. Deze cellen kunnen beschadigd raken door te veel blootstelling aan harde geluiden of een fout in iemands DNA. Dit laatste is wat Chen hoopt te behandelen met CRISPR. Hij heeft muizen directe injecties met CRISPR in hun oren gegeven om een gen genaamd TCM1 uit te schakelen. Behandelde muizen waren nog steeds hoorbaar toen ze twee maanden oud waren. Vervolgens hoopt Chen zijn aanpak bij varkens te proberen.
Huidtransplantaties.
CRISPR-huidpleisters kunnen een naaldvrije manier zijn om diabetes type 2 onder controle te houden. Onderzoekers van de Universiteit van Chicago gebruikten de huidtransplantaten op muizen om verminderen van obesitas en bloedsuikerspiegels . Bij diabetes type 2 is de bloedsuikerspiegel van een persoon te hoog omdat het lichaam geen insuline kan aanmaken of de effecten ervan weerstaat. Insuline is een hormoon dat de bloedsuikerspiegel regelt. Met CRISPR hebben wetenschappers een gen aangepast dat een hormoon maakt dat nodig is voor de productie van insuline. Vervolgens brachten ze het gen in huidcellen in, groeiden de cellen in het laboratorium en enten de gen-gewijzigde huid op muizen. Na het eten van een vetrijk dieet kwamen muizen met de CRISPR-huidtransplantaten minder aan dan een controlegroep die de transplantaten niet kreeg. Ze vertoonden ook minder insulineresistentie, een voorloper van diabetes type 2. Xiaoyang Wu, universitair hoofddocent aan de Universiteit van Chicago, zegt dat de transplantaten ook voor andere ziekten kunnen worden gebruikt. Voor diabetespatiënten, zegt hij, is het grootste voordeel dat ze niet dagelijks insuline hoeven te injecteren.
Ex vivo therapie.
Veel CRISPR-therapieën zullen waarschijnlijk inhouden dat de cellen van patiënten buiten het lichaam - of ex vivo - worden gewijzigd en vervolgens weer in het lichaam worden geïnfuseerd. Voor sommige ziekten willen wetenschappers misschien gen-editing alleen toepassen op bepaalde cellen of weefsels in het lichaam, zoals beenmergcellen. Met ex vivo gentherapie kunnen onderzoekers bepaalde cellen verwijderen, CRISPR erop toepassen en ze in een laboratorium kweken. Hierdoor kunnen degenen die de cellen voorbereiden ook zien of de genbewerking daadwerkelijk heeft gewerkt voordat ze de bewerkte cellen terug in het lichaam plaatsen. Deze benadering is bestudeerd in klinische proeven van enkele traditionele gentherapieën, die een gemodificeerd virus gebruiken om genetisch materiaal in het lichaam te brengen. Onderzoekers denken dat deze methode zou kunnen werken voor de behandeling van sikkelcelziekte.