211service.com
Zelfs voor $ 500K kan gentherapie een koopje zijn voor sommige ziekten
Novartis
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft onlangs de zogenaamde eerste gentherapie in het land goedgekeurd. De therapie, Kymriah genaamd en gemaakt door Novartis, maakt gebruik van de eigen cellen van een patiënt - die genetisch gemodificeerd zijn buiten het lichaam - om een dodelijke vorm van kinderleukemie te behandelen. De therapie heeft verbazingwekkende effecten gehad, wat bij sommige patiënten tot volledige remissie van kanker leidde.
Het idee achter gentherapie is dat genetisch materiaal wordt gebruikt als een levend medicijn om ziekten te behandelen. Wetenschappers proberen al tientallen jaren gentherapieën te laten werken, dus de goedkeuring van Kymriah is historisch. Maar het prijskaartje van $ 475.000 van de therapie werd onmiddellijk met alarm en kritiek ontvangen van pleitbezorgers van patiënten. Er zijn meer gentherapieën in ontwikkeling en ook die kunnen honderdduizenden dollars kosten. En terwijl sommigen een sticker-shock zien, zien anderen een koopje.
Dat komt omdat veel gentherapieën beloven een regelrechte genezing te zijn met een eenmalige injectie, een fundamenteel andere benadering van geneeskunde. Of en hoeveel verzekeraars voor deze therapieën zullen betalen, zijn belangrijke vragen waarmee het Amerikaanse gezondheidszorgsysteem zal moeten worstelen naarmate er meer van hen op de markt komen. Verzekeraars hebben nog niet gezegd of ze Kymriah zullen dekken.
Een totaal van 504 gentherapieën voor kankers, genetische aandoeningen en infectieziekten zijn momenteel in klinische proeven - waarvan 34 in de meest geavanceerde testfase, volgens de Alliance for Regenerative Medicine, een industriële groep. Sommige zijn misschien zelfs een betere deal dan de momenteel beschikbare behandelingen. De kosten van de behandeling van bepaalde ernstige medische aandoeningen gedurende het leven van een persoon, of zelfs voor slechts een paar jaar, kunnen snel oplopen. Op een paar daarvan hebben we de cijfers nagetrokken.
Sikkelcelziekte. Patiënten met sikkelcelziekte, een ongelooflijk pijnlijke bloedziekte, belanden vaak op de eerste hulp van ziekenhuizen, wat de Amerikaanse gezondheidszorg miljoenen per jaar kost. Een onderzoek uit 2009 in de American Journal of Hematology keek naar gegevens van het Florida Medicaid-programma en ontdekte dat de gemiddelde jaarlijkse kosten van gezondheidszorg voor sikkelcelpatiënten varieerden van $ 10.704 voor kinderen tot negen jaar tot $ 34.266 voor kinderen van 30 tot 39 jaar. De levenslange kosten voor gezondheidszorg voor een 45-jarige met sikkelcelziekte bereikten $ 953.640. Eerder dit jaar heeft biotechbedrijf Bluebird Bio gemeld dat de experimentele gentherapie een tienerjongen in Frankrijk genas.
Hemofilie. Mensen met hemofilie - meestal mannen - missen het noodzakelijke eiwit dat het lichaam nodig heeft om bloed te stollen. Dientengevolge hebben patiënten regelmatige injecties met stollingsfactor nodig, wat op basis van iemands gewicht tien tot honderdduizenden dollars per jaar kan kosten. Een analyse uit 2016 in de American Journal of Managed Care ontdekte dat de jaarlijkse gemiddelde kosten per patiënt voor mannen met hemofilie $ 155.136 waren. Degenen met hemofilie A hadden iets hogere zorgkosten - $ 162.054 per jaar - dan degenen met hemofilie B, die ongeveer $ 127.194 per jaar waren. Vroege klinische onderzoeksresultaten van Spark Therapeutics hebben aangetoond dat gentherapie hemofilie B in wezen kan genezen. UniQure en Baxalta testen ook gentherapieën voor hemofilie, terwijl BioMarin er een onderzoekt voor hemofilie A.
Immunodeficiëntie aandoeningen. Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie, ook bekend als SCID, of bubble boy-ziekte, is een zeldzame, erfelijke aandoening die het immuunsysteem vrijwel onbruikbaar maakt tegen ziekteverwekkers. Dit maakt baby's die ermee geboren worden extreem kwetsbaar voor infectieziekten, en zonder behandeling zullen kinderen vaak binnen de eerste twee levensjaren overlijden. Een gentherapie is al beschikbaar in Europa, op de markt gebracht als Strimvelis door GlaxoSmithKline. Het kost 594.000 euro, of ongeveer $ 712.000, maar wordt geleverd met een geld-terug-garantie als patiënten niet genezen. Een beenmergtransplantatie biedt ook een remedie en de ziekte kan worden behandeld met enzymvervangende therapieën. Maar GlaxoSmithKline heeft gezegd dat deze in de loop van een decennium meer dan $ 4 miljoen kunnen kosten voor een enkele patiënt. Gentherapie-proeven voor SCID zijn aan de gang in de VS, en het in het VK gevestigde Orchard Therapeutics ontwikkelt een therapie die zou kunnen wedijveren met die van GlaxoSmithKline.
Sommige kankers. Sommige soorten kanker zijn al ongelooflijk duur om te behandelen en vereisen dat patiënten medicijnen gebruiken om kankercellen op afstand te houden en bijwerkingen van de ziekte te beheersen. David Mitchell, oprichter van de belangenbehartigingsgroep Patiënten voor betaalbare geneesmiddelen, heeft multipel myeloom, dat ongeneeslijk maar behandelbaar is. Om gezond te blijven, gaat hij 22 keer per jaar naar zijn dokter voor een injectie van $ 20.000 aan medicijnen. Over een jaar komt dat neer op ongeveer $ 440.000. Verschillende nieuwe kankermedicijnen kosten meer dan $ 100.000 per jaar.
Michael Werner, uitvoerend directeur van de Alliance for Regenerative Medicine, zegt dat een gentherapie moet worden geprijsd op basis van de waarde ervan voor de patiënt en voor de samenleving, wat volgens hem verbeteringen van de kwaliteit van leven voor de patiënt en mogelijke kostenbesparingen omvat.
Als we mensen kunnen weren van toekomstige bezoeken aan het ziekenhuis en aanzienlijke toekomstige kosten voor de gezondheidszorg kunnen voorkomen, is het geven van gentherapie zeker een kosteneffectieve manier om hen van gezondheidszorg te voorzien en misschien wel de meest kosteneffectieve manier manier, zegt hij.
Ed Schoonveld, expert op het gebied van medicijnprijzen en markttoegang bij adviesbureau ZS Associates, zegt dat het moeilijk is om een geldwaarde te hechten aan een medicijn dat levensveranderend of levensreddend kan zijn. Een vraag die zal blijven bestaan, zelfs nadat sommige van deze therapieën zijn goedgekeurd, is hoe lang hun effecten aanhouden. Op het moment dat we een medicijn lanceren, hebben we meestal geen volledig beeld van wat het langetermijneffect van het medicijn is, zegt Schoonveld.
Gentherapie-onderzoeken hebben patiënten slechts een paar jaar na de behandeling gevolgd, dus het is nog niet bekend of ze een langetermijnbehandeling bieden.