Bedrijven melden tekenen van succes bij CRISPR-behandeling van bloedaandoeningen

Categorie: Biotechnologie Geplaatst 19 november

Het tijdperk van het bewerken van menselijke genen om erfelijke ziekten te behandelen is aangebroken. dat is volgens een paar biotechbedrijven die zeggen dat ze de pijnlijke symptomen van twee patiënten met bloedziekten hebben geëlimineerd.

De patienten: De een heeft sikkelcelziekte en de ander lijdt aan bèta-thalassemie. Voor beiden is het probleem te weinig hemoglobine, de zuurstofdrager in het bloed.

Eerder dit jaar onderging elke patiënt een intensieve behandeling waarbij artsen beenmergcellen verzamelden en vervolgens de genbewerkingstechnologie CRISPR gebruikten om een ​​tweede kopie van het hemoglobine-gen aan te zetten, dat normaal niet actief is bij volwassenen. Daarna werden de cellen teruggebracht naar hun lichaam.

Het resultaat: CRISPR Therapeutics en Vertex Pharmaceuticals, de bedrijven die de eerste in zijn soort zijn, zeggen dat er tekenen zijn dat de behandelingen hebben gewerkt. De bèta-thalassemiepatiënt bijvoorbeeld, die in Europa woont, kreeg vroeger ongeveer 16 bloedtransfusies per jaar, maar heeft er sinds de behandeling geen nodig meer. Volgens NPR , lijdt de sikkelcelpatiënt, een 34-jarige genaamd Victoria Gray, niet langer aan de pijnaanvallen die typisch zijn voor die aandoening.

Deze voorlopige gegevens laten voor het eerst zien dat genbewerking daadwerkelijk een patiënt met sikkelcelziekte heeft geholpen. Dit is absoluut een grote deal, Haydar Frangoul van de Onderzoeksinstituut Sarah Cannon vertelde NPR.

Gentherapie: Het schijnbare succes van CRISPR-technologie breidt zich uit op het groeiende record van positieve resultaten voor gentherapie, of het idee om ziekteverwekkende genen te repareren en te vervangen. Beide patiënten hadden enkele ernstige bijwerkingen, omdat hun immuunsysteem grotendeels vernietigd moest worden met chemotherapie voordat de herstelde beenmergcellen opnieuw werden geïnfuseerd.

Hoge kosten: Gezien de aanzienlijke levenslange kosten van de behandeling van deze bloedziekten, inclusief ziekenhuisopnames, kunt u verwachten dat bedrijven proberen verzekeraars miljoenenprijzen in rekening te brengen als ze een CRISPR-geneesmiddel goedgekeurd krijgen. Over de kosten willen de biotechs voorlopig nog niet praten. Samarth Kulkarni, CEO van CRISPR Therapeutics, vertelde: Forbes het is te vroeg om enige vorm van prijsbeslissingen te overwegen.