CRISPR werd net gebruikt in een poging om het gezichtsvermogen van een blinde te herstellen

Categorie: Biotechnologie Geplaatst 04 maart

De gene-editing tool CRISPR is voor het eerst gebruikt in het lichaam van een volwassen patiënt, in een poging om een ​​vorm van blindheid te genezen.

De behandeling : Volgens de Associated Press druppelden artsen slechts een paar druppels van een gen-editing mengsel onder het netvlies van een patiënt in Oregon die lijdt aan Leber congenitale amaurose, een zeldzame erfelijke ziekte die leidt tot progressief verlies van het gezichtsvermogen.

Van cellen die het mengsel opnemen, kan hun DNA permanent worden gecorrigeerd, waardoor mogelijk een mate van gezichtsvermogen wordt hersteld.

Belangrijk eerst: CRISPR wordt al getest om bloedcellen buiten het lichaam te wijzigen, om kanker, sikkelcelziekte en andere aandoeningen te behandelen. Maar om ziekten zoals spierdystrofie of blindheid te genezen, die weefsels aantasten die niet kunnen worden verwijderd, gemanipuleerd en vervangen, zijn genetisch modificerende cellen in het lichaam nodig.

Eerder hebben wetenschappers in China embryo's gewijzigd met behulp van CRISPR, wat leidde tot de controversiële geboorte van tweelingmeisjes wiens lichaam genetische modificaties bevat. Ook beweerde ten minste één biohacker dat hij zichzelf CRISPR had geïnjecteerd.

Commerciële hoek: De nieuwe studie werd gesponsord door biotechbedrijven Editas Medicine en Allergen en vond plaats aan de Oregon Health & Science University.

We geloven dat het vermogen om in het lichaam te bewerken, hele nieuwe gebieden van de geneeskunde zal openen en zal leiden tot een hele nieuwe klasse van therapieën voor ziekten die op geen enkele andere manier te behandelen zijn', vertelde Charles Albright, hoofd wetenschappelijk directeur van Editas. NPR .