Een jaar na goedkeuring krijgt Gene-Therapy Cure zijn eerste klant

Daniel Zender

Volgens GlaxoSmithKline is een kind in Europa de tweede persoon die ooit een commerciële gentherapie heeft gekregen.

De behandeling, Strimvelis genaamd, kan een regelrechte genezing bieden voor een zeldzame erfelijke immuundeficiëntie door de genetische samenstelling van een patiënt te herzien (zie de eerste echte genezing van gentherapie is hier).

Gentherapie is uitgebreid onderzocht in experimentele medische studies, maar het commerciële potentieel ervan is grotendeels onbeproefd. Tot nu toe had slechts één ander individu, ook uit Europa, ooit toegang gekregen tot gentherapie om een ​​erfelijke aandoening te behandelen buiten een klinische proef om. Die persoon kreeg in 2015 een ander medicijn, Glybera.

Op dinsdag zei GlaxoSmithKline-woordvoerder Anna Padula dat het bedrijf zijn eerste patiënt in maart behandelde, bijna een jaar nadat Strimvelis in mei 2016 voor verkoop in Europa was goedgekeurd. Het bedrijf weigerde de nationaliteit van de patiënt te verstrekken of te zeggen hoe de behandeling werd betaald. .

In maart zei Jonathan Appleby, projectleider van GlaxoSmithKline voor Strimvelis, dat de problemen bij het organiseren van grensoverschrijdende Europese vergoedingen voor Strimvelis, die wordt aangeboden in één enkel centrum in Milaan, Italië, de oorzaak waren van de vertraging in de commercialisering.

Het commerciële lot van Strimvelis wordt nauwlettend in de gaten gehouden nu verschillende nieuwe gentherapiebehandelingen op de markt komen, ook in de VS, waar Spark Therapeutics van plan is dit jaar goedkeuring te vragen voor een blindheidsbehandeling.

Gentherapieën zijn complexer dan gewone pillen, en de ziekten die ze behandelen, treffen maar weinig mensen. Maar torenhoge prijzen hebben de vraag doen rijzen of patiënten er toegang toe hebben. Strimvelis, dat wordt gebruikt om een ​​uiterst zeldzame immuundeficiëntie te behandelen, heeft een catalogusprijs van 594.000 euro of $ 648.000, waardoor het een van de duurste medicijnen is die beschikbaar zijn (zie Gene-therapiekuur heeft geld-terug-garantie).

Gentherapie heeft een moeilijke start gehad op de markt. Vorige maand zei het biotechbedrijf UniQure dat het zijn gentherapie Glybera van de markt zou halen in Europa na slechts één patiënt te hebben behandeld. Het bedrijf, dat in 2012 groen licht kreeg in Europa, gaf de schuld aan een gebrek aan vraag. Het medicijn kostte $ 1 miljoen en was bekend geworden als 's werelds duurste medicijn.

Verwant verhaal

Moet lezen

Na Glybera is Strimvelis pas de tweede gentherapie voor een erfelijke ziekte die ooit voor verkoop is goedgekeurd. Het is absoluut een slecht teken voor patiënten dat het zo lang duurde om de terugbetaling te regelen, zegt Casey Quinn, een gezondheidseconoom bij het MIT Center for Biomedical Innovation die gespecialiseerd is in de prijsstelling van Europese geneesmiddelen. Het valt nog te bezien of dit een soort keerpunt is, of zal het net zo lang duren om van één [patiënt] naar twee te gaan?

Strimvelis behandelt een zeldzame ziekte die ernstige gecombineerde immunodeficiëntie wordt genoemd als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie of ADA-SCID, waardoor baby's geen volledig functionerend immuunsysteem hebben en kwetsbaar zijn voor infecties.

Het is wat bekend staat als een ex vivo gentherapie, waarbij de beenmergcellen van een patiënt buiten het lichaam worden verwijderd en gemodificeerd met een gemanipuleerd virus dat een werkend ADA-gen bevat. De gerepareerde cellen worden vervolgens via een infuus in een ader teruggegeven aan de patiënt.

Lucia Monaco, wetenschappelijk directeur van Fondazione Telethon, de onderzoeksorganisatie die de therapie oorspronkelijk heeft ontwikkeld en de rechten aan GlaxoSmithKline heeft verkocht, zegt dat het toedienen van Strimvelis een gespecialiseerde omgeving vereist.

Daarom heeft GlaxoSmithKline besloten om de behandeling alleen in Italië aan te bieden in het Ospedale San Raffaele in Milaan. Het bedrijf zegt dat kinderen in de 28 landen van de Europese Unie toegang moeten hebben tot Strimvelis onder grensoverschrijdende zorgvoorzieningen , waarbij hun thuisland de kosten ophaalt.

ADA-SCID treft slechts naar schatting 15 kinderen per jaar in Europa, en GlaxoSmithKline had nooit verwacht dat Strimvelis veel geld zou verdienen. Wat onzeker is, is of bedrijven met succes gentherapiebehandelingen voor zeldzame ziekten in ziekenhuizen kunnen commercialiseren.

In plaats van de therapie van GlaxoSmithKline te zoeken, hebben sommige ADA-SCID-patiënten zich in plaats daarvan aangesloten bij klinische onderzoeken in ziekenhuizen die alternatieve behandelingen aanbieden. Een studie, van een andere ADA-SCID-gentherapie, is aan de gang in het Great Ormond Street Hospital in Londen. Susan Walsh, directeur van de in het Verenigd Koninkrijk gevestigde liefdadigheidsinstelling Primary Immunodeficiency UK, zegt dat de klinische onderzoeken in het Great Ormond Street Hospital goede resultaten hebben opgeleverd en dat patiënten de therapie dichter bij huis kunnen krijgen in plaats van naar Italië te reizen.

Voor patiënten in de VS en Canada is gentherapie voor ADA-SCID ook beschikbaar via een klinische proef aan de Universiteit van Californië, Los Angeles. Die behandeling is goedgekeurd door het in Londen gevestigde Orchard Therapeutics, een startup die wordt bemand door voormalige leidinggevenden van GlaxoSmithKline.

Appleby zegt dat GlaxoSmithKline werkt aan het cryogeen invriezen en transporteren van de cellen van patiënten, zodat het bedrijf Strimvelis op grotere schaal in Europa kan leveren. Op die manier zouden patiënten niet naar Milaan hoeven te reizen voor behandeling. Het bedrijf hoopt dat dit binnen de komende twee jaar zal gebeuren, zegt hij.

Appleby zegt dat hij verwacht dat verschillende patiënten uit heel Europa in 2017 met Strimvelis zullen worden behandeld.

zich verstoppen