Het eerste Amerikaanse onderzoek naar CRISPR-genbewerking bij kankerpatiënten suggereert dat de techniek veilig is

Categorie: Biotechnologie Geplaatst 07 februari

Het nieuws: Drie mensen met vergevorderde kanker hebben injecties gekregen met immuuncellen die met behulp van CRISPR zijn bewerkt zonder ernstige bijwerkingen. Het is de eerste Amerikaanse klinische proef van de techniek en de eerste CRISPR-kankerproef waar dan ook om zijn bevindingen te publiceren.

De rechtszaak: Het doel was alleen om te onderscheiden of de techniek veilig en haalbaar was, niet om een ​​remedie te vinden. Op basis daarvan was het een succes. De drie patiënten, allemaal in de zestig, hadden allemaal tumoren die niet op andere behandelingen hadden gereageerd en die hetzelfde eiwit produceerden. Vorig jaar kregen ze elk een dosis CRISPR-gewijzigde versies van hun eigen T-cellen, aangepast om ze efficiënter te maken in het herkennen van dat eiwit en het doden van de kanker. Deze cellen integreerden met succes in het immuunsysteem van elke patiënt en werden negen maanden later nog steeds in hun bloed aangetroffen. De resultaten van de proef zijn gepubliceerd in Wetenschap .

gevaren: Een zorg was dat de introductie van de cellen een immuunrespons zou kunnen veroorzaken, omdat het eiwit dat in het CRISPR-proces wordt gebruikt, afkomstig is van bacteriën. Dat is niet gebeurd. Een tweede zorg was dat CRISPR-genbewerking zogenaamde off-target-effecten creëert waarbij onbedoelde deleties in cellen plaatsvinden, waardoor ze kanker kunnen worden. Sommige van dergelijke veranderingen werden gezien, maar niets ernstigs.

Hoe zit het met de patiënten? Hoewel de patiënten zagen dat hun toestand tijdens de behandeling stabiliseerde en één een vermindering van de tumorgrootte had, werkte de celinjectie niet op lange termijn. Een is inmiddels overleden; de andere twee hebben hun kanker zien verergeren en krijgen nu andere behandelingen.

Wat is het volgende: De proef zal niet doorgaan omdat de gebruikte techniek verouderd is (de technologie voor het bewerken van genen is snel gevorderd sinds 2016, toen de studie werd goedgekeurd), maar de bemoedigende resultaten zullen de weg vrijmaken voor vele andere tests van technologie voor het bewerken van genen bij patiënten . Fyodor Urnov, aan de University of California, Berkeley, die niet bij het werk betrokken was, vertelde Science dat de studie antwoorden geeft op vragen die ronduit in het veld rondspoken.'