Wanneer het genezen van een ziekte met gentherapie een slechte zaak is

Maxwell Hamilton | Flickr

Een analist bij Goldman Sachs vroeg een verontrustende vraag deze week over gentherapie.

Is het genezen van patiënten een duurzaam businessmodel?

Op sociale media waren de reacties snel en scherp. Koud en immoreel. Kapitalisme op zijn best.

Maar de Goldman-analist heeft een punt. Het is lastig om blijvend winst te maken met eenmalige kuren.

Voor ten minste één grote medicijnfabrikant is het antwoord op de vraag van Goldman nee.

Vandaag zagen we GlaxoSmithKline verkopen zijn pijplijn van gentherapieën voor zeldzame ziekten naar een Londense startup genaamd Orchard Therapeutics voor een belang van 20 procent in het jonge bedrijf.

De behandelingen die Glaxo niet wilde, waren bonafide wonderen: eenmalige genezingen die een gebroken gen vervangen en een leven redden.

Een daarvan was Strimvelis, een therapie voor een zeldzame immuundeficiëntie die kinderen regelrecht heeft genezen.

Mark Rothera Met dank aan LifeSci Public Relations

Een andere, nog in ontwikkeling zijnde, is een DNA-fix voor een verwoestende kinderziekte, metachromatische leukodystrofie genaamd, die de hersenen aantast. Slachtoffers verliezen hun vermogen om te praten, lopen en denken voordat ze hun leven verliezen.

Het economische probleem is dat bedrijven zonder patiënten kunnen komen te zitten als ze genezen zijn. Of ze hebben er in de eerste plaats misschien niet genoeg van, als de gentherapieën buitengewoon zeldzame ziekten behandelen.

Bijvoorbeeld, slechts een paar dozijn kinderen per jaar in de VS en Europa worden gediagnosticeerd met het type bubble boy-ziekte dat Strimvelis behandelt, ADA-SCID genaamd. Dus zelfs voor een prijs van $ 665.000 zag Glaxo niet dat het medicijn een groot succes zou worden.

Verwant verhaal

Verwant verhaal Nieuwe DNA-fix stopt hersenvernietigende terminale ziekte, maar alleen als het vroeg genoeg wordt gegeven.

Wat meer is, hoewel het decennia lang leek alsof gentherapie nooit zou komen, gaat het veld nu zo snel dat verbeterde versies van de doorbraken van vandaag slechts enkele maanden verwijderd zijn.

Glaxo gooide zelfs de handdoek in de ring naar een maker van zo'n concurrerende behandeling. Orchard heeft zijn eigen versie van een gentherapie voor immuundeficiëntie, waarvoor het van plan is om tegen het einde van dit jaar goedkeuring in de VS te vragen.

Mark Rothera, CEO van Orchard, wist het niet MIT Technology Review als hij dacht dat zijn bedrijf ook winst zou kunnen maken op Strimvelis.

Ik denk dat de samenleving een balans moet vinden tussen de buitengewone waarde die we brengen en een duurzaam bedrijfsmodel, zei hij. Er is een evenwichtsoefening.

Andere genbehandelingen kunnen waardevoller worden gemaakt als de prijzen hoog genoeg zijn. Op 9 april zei Novartis dat het bijna zou betalen $ 8,7 miljard om AveXis over te nemen, eigenaar van een gentherapie die kinderen met spinale musculaire atrofie geneest.

Die ziekte komt 20 keer zo vaak voor, dus er is een grotere markt. Maar de voorspellingen van Novartis dat de behandeling meerdere miljarden per jaar aan inkomsten zou kunnen opleveren, suggereren ook dat het bedrijf ongehoorde prijzen zou kunnen rekenen, misschien $ 2,25 miljoen volgens Wall Street-bankiers.

Zoals het Goldman-rapport stelt, zijn gentherapieprijzen van meer dan $ 1 miljoen waarschijnlijk.

De behandelingen die Glaxo tegenwoordig verkoopt, zijn minder waard, zowel omdat de ziekten zo zeldzaam zijn als omdat het ex vivo gentherapieën zijn: de beenmergcellen van een patiënt worden verwijderd, het nieuwe gen wordt toegevoegd en de cellen worden teruggegeven aan de patiënt.

Dat is een omslachtig proces dat commercialisering moeilijker maakt dan het verkopen van een pil in een fles of een infuuszak.

zich verstoppen