211service.com
De gefaseerde uitrol van gen-gemodificeerde baby's zou kunnen beginnen met sikkelcelziekte
He Jiankui spreekt tijdens de Human Genome Editing Conference in Hong Kong in 2018. AP Photo / Kin Cheung
In een rapport op hoog niveau naar aanleiding van de geboorte van CRISPR baby's in China in 2018, zeggen wetenschappers dat het volgende medische gebruik van de technologie eng moet worden beperkt tot toekomstige ouders die anders geen gezond kind kunnen krijgen, zoals zwarte stellen die allebei sikkelcelziekte hebben.
De Rapport van meer dan 200 pagina's , van de Amerikaanse National Academies en de Britse Royal Society, zegt dat erfelijke genoombewerking, of het gebruik van krachtige DNA-bewerkingstools zoals CRISPR om de genen van menselijke embryo's te herschrijven, nog niet veilig genoeg is om in IVF-klinieken te gebruiken, maar anticipeert hierop zou in de toekomst zo kunnen worden.
Als het toch weer wordt gebruikt, zou de eerste toepassing van de technologie moeten zijn om paren te helpen die anders geen kans hebben op een gezond kind, een zeldzame situatie waarin de voordelen het duidelijkst opwegen tegen de risico's.
In een Zoom-gesprek met journalisten beschreef Richard P. Lifton, de co-voorzitter van het panel en de president van de Rockefeller University in Manhattan, het rapport als een diagram van een gefaseerde uitrol van de technologie, om er zeker van te zijn dat [het] veilig is. De panelleden zeiden dat futuristische toepassingen zoals het verbeteren van intelligentie of het maken van kinderen met verhoogde ziekteresistentie, te onzeker blijven om te proberen.
Sinds CRISPR voor het eerst werd ontwikkeld, hoopten wetenschappers het gebruik van de technologie zelf te reguleren en wettelijke verboden te vermijden. Dat kreeg in november 2018 een tegenslag nadat een weinig bekende Chinese wetenschapper, He Jiankui, zei dat hij was doorgegaan met het gen-bewerkt tweelingembryo's om de babymeisjes resistent te maken tegen hiv.
Op grote schaal aan de kaak gesteld en later veroordeeld tot een gevangenisstraf van drie jaar voor het overtreden van medische voorschriften bracht Hij wetenschappelijke leiders in verlegenheid. Hij had veel van zijn plannen verteld en zelfs citeerde een eerder rapport van de National Academies als zijn ethische groene licht. Dat rapport uit 2017 noemde het gebruik van de technologie voorbarig, maar keurde het goed als moreel toelaatbaar.
Het China-debacle heeft het huidige project direct versneld, zegt Kay Davies, een geneticus aan de Universiteit van Oxford en medevoorzitter van het nieuwe panel. In tegenstelling tot eerdere rapporten, gaat deze niet in op ethische debatten, maar behandelt in plaats daarvan de praktische kwestie van een verantwoorde translationele route - dat wil zeggen, wat het juiste gebruik van de technologie in de geneeskunde zou kunnen zijn.
Iedereen moet aandacht besteden aan de eerste toepassingen en hoe deze moeten worden beperkt. Daar gaat het om, zegt Jeffrey Kahn, directeur van het Berman Institute of Bioethics aan de Johns Hopkins University, die in het panel zat.
Kahn, Davies, Lifton en de andere panelleden zeiden dat als de technologie volwassen wordt en landen het gebruik ervan toestaan, de eerste toepassingen moeten plaatsvinden in die zeldzame situaties waarin twee partners aan dezelfde ernstige erfelijke ziekte lijden. In dergelijke gevallen zou geen van beide ouders een normaal gen hebben om door te geven.
Een voorbeeld zijn twee mensen met cystische fibrose die kinderen willen. Dergelijke situaties komen niet vaak voor en het panel heeft getracht in te schatten hoe vaak ze zich zouden kunnen voordoen. In de VS is bijvoorbeeld ongeveer één op de dertien Afro-Amerikanen drager van de genetische eigenschap voor sikkelcelziekte. Degenen die twee exemplaren van de mutatie erven (ongeveer één op de 350) zullen de aandoening ontwikkelen, die de rode bloedcellen aantast en pijnlijke, levensverkortende complicaties kan veroorzaken. Het rapport schat dat er in de VS 80 stellen zouden kunnen zijn waarbij beide partners sikkelcelziekte hebben.
Die stellen zouden zonder genetische bewerking geen gezonde kinderen kunnen krijgen. In Azië komt de bloedziekte bèta-thalassemie ondertussen vaak genoeg voor om vergelijkbare situaties te creëren, volgens het rapport, en andere soortgelijke problemen kunnen optreden in culturen waar mensen vaak met naaste neven en nichten trouwen.
Jeanne O'Brien, vruchtbaarheidsspecialist bij Shady Grove Fertility in Maryland, zegt dat de focus van het panel op reproductieve genbewerking voor zwarte mensen vragen kan oproepen over eerlijkheid. Mensen met sikkelcelziekte in de VS zijn achtergelaten omdat ze vaak zwart en arm zijn, zegt ze, maar nu worden ze gezocht om deel te nemen aan gentherapie-experimenten. Het is ironisch dat deze groep momenteel de vraag is naar biotech-innovatie, zegt ze.
De wetenschappers die het rapport schreven, geloven nog steeds niet dat genoombewerking klaar is voor gebruik in reproductieve klinieken. Dat komt omdat het vatbaar is voor het introduceren van onverwachte mutaties die moeilijk te herkennen zijn, en het kan embryo's genereren met een mengsel van bewerkte en onbewerkte cellen. Die problemen, en meer, waren duidelijk in een ongepubliceerd manuscript waarin de CRISPR-baby's van China worden beschreven, waarvan MIT Technology Review fragmenten heeft gepubliceerd.
Volgens Benjamin Hurlbut, een socioloog aan de Arizona State University, werd het nieuwe project ondernomen om de beschadigde reputatie van het genoombewerkingsveld te redden door te laten zien hoe op verantwoorde wijze te doen wat [He Jiankui] onverantwoord deed.
Het veilig gebruiken van CRISPR in reproductieve klinieken vereist technische verbeteringen. Een daarvan is een middel om normale en zieke embryo's te onderscheiden, zelfs als ze uit een enkele cel bestaan, zodat de eerstgenoemde niet onnodig worden bewerkt en tot uitdrukking worden gebracht. Er zijn ook nauwkeurigere bewerkingsmethoden nodig die exacte DNA-sequenties kunnen reproduceren die bij gezonde mensen worden gevonden.
Volgens Eric Lander, hoofd van het Broad Institute en lid van het panel, komt de conclusie van de groep dat technologie voor genoombewerking nog enkele jaren onderzoek nodig heeft, neer op een verlengd moratorium op nieuwe CRISPR-baby's. De notie van duidelijke drempels en zorgvuldige afweging om deze al dan niet te overschrijden, is een belangrijk aspect van het rapport, zegt hij.
Naast het opsporen van medisch legitieme redenen om CRISPR-baby's te maken, riepen de panelleden ook op tot een internationaal orgaan om toezicht te houden op het werk. Dat zou iets kunnen zijn in de trant van het International Atomic Energy Agency, dat nucleaire sites en beleidsverdragen inspecteert. Er is ook een manier nodig voor klokkenluiders om onethische experimenten aan de kaak te stellen, aldus het panel.
Onze groep was erg bezorgd over het potentieel voor malafide wetenschappers om voor zichzelf te beginnen, zegt Lifton. Dit veld ontwikkelt zich duidelijk zeer snel, met een hoog tempo van technologische vooruitgang. We kunnen het niet bijhouden zonder een mechanisme.
Of toekomstige babymakers of regeringen gehoor zullen geven aan de aanbevelingen, is niet duidelijk. Maar veel landen verbieden al het creëren van genetisch gemodificeerde mensen, ongeacht hun doel: de procedure is verboden in de VS en ten minste 66 andere landen, volgens de resultaten van een niet-gepubliceerd onderzoek door Françoise Baylis, een bio-ethicus aan de Dalhousie University, in Canada . Van de meer dan 100 landen waarvan ze de wet- en regelgeving heeft beoordeeld, zou slechts een handvol het gebruik van de technologie toestaan.